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<p>Krystal Biotech NASDAQ: KRYS 表示其吸入性囊性纤维化（CF）基因治疗候选药物 KB407 已产生积极的中期临床结果，包括在患者肺部确认野生型 CFTR 蛋白表达的分子证据。该公司在一次临床更新电话会议上讨论了这些数据，重点介绍了其第一阶段 CORAL-1 研究的第 3 阶段，并概述了进入重复给药的计划，旨在潜在的注册研究设计。</p>
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<h2>管理层强调 “突破性” CFTR 递送里程碑</h2>
<p>首席执行官 Krish Krishnan 表示，公司现在 “确认了在多名囊性纤维化患者中成功递送和表达野生型 CFTR 蛋白”，他将其描述为公司基于 HSV-1 的基因递送平台所实现的突破。Krishnan 表示，野生型 CFTR 载体及其功能在多个临床前模型中已得到验证，这一中期结果使公司有信心 “迅速进入重复给药”。</p>
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<p>Krishnan 表示，Krystal 正在与囊性纤维化基金会（CFF）合作，计划在年中之前启动重复给药，他认为 FDA 对公司 HSV-1 平台的熟悉程度可能为加速开发潜在批准创造机会。</p>
<h2>临床医生观点：调节剂留下了一个重要的子群体</h2>
<p>佛罗里达大学的 Jorge Lascano 医生强调，CFTR 调节剂对许多患者具有变革性，提到在肺功能、减少加重、改善营养状态和提高合格人群的生存率方面的持续改善。然而，他表示至少有 10% 的 CF 患者 “无法接受或无法耐受调节剂治疗”，包括那些具有罕见或功能极低突变（如无义突变，无法产生 CFTR 蛋白）的患者。他还指出，即使他们的突变对调节剂敏感，一些患者也未能获得显著益处。</p>
<p>对于那些无法从调节剂中受益的患者，Lascano 表示登记数据表明肺功能持续下降，肺部加重发生率较高，慢性气道感染持续存在，以及仍需住院和进行密集的日常治疗。他补充说，这些患者与接受调节剂治疗的人群相比，生存率没有相同的提高，常常导致早期肺移植的考虑和对长期结果的重大不确定性。</p>
<h2>KB407 和 HSV-1 平台：无突变偏见的意图和重复给药的重点</h2>
<p>研发总裁 Suma Krishnan 描述 KB407 为一种吸入性基因药物，旨在通过肺部递送 “两个完整 CFTR 基因的拷贝”，以恢复 CFTR 媒介的离子转运、粘液清除和肺功能。她表示，该项目得到了临床相关细胞群体转导的临床前数据支持，编码的 CFTR 是完整的、正确定位的且功能正常。在非人灵长类动物的 GLP 毒理学研究中，她表示 KB407 适合雾化，耐受性良好，广泛分布于气道，并显示载体表达持续至少 28 天而没有显著毒性。</p>
<p>Krystal 将 CF 肺视为雾化基因治疗递送的高标准，并表示在这里取得成功，加上其 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症项目 KB408 和肺癌项目 KB707 的先前肺递送证据，支持该平台在肺部疾病中的更广泛潜力。</p>
<h2>CORAL-1 第 3 阶段：患者的 CFTR 表达和气道转导</h2>
<p>临床负责人 David Sweet 表示，第一阶段 CORAL-1 正在评估雾化 KB407 的递增剂量的安全性和耐受性，第 3 阶段还评估最高剂量下的分子修正。第 3 阶段招募了确认 CF 的成年人，肺功能为 40% 至 100% ppFEV1，并且有限的同时使用调节剂（不超过三名患者）。</p>
<p>第 3 阶段的患者每天通过雾化接受 109 个斑块形成单位的 KB407，连续四天，随后在最后一次给药后的一到四天内进行支气管镜检查。内支气管活检用于评估组织学和转导及分子修正的证据，使用免疫荧光检测 CFTR 蛋白（在可行的情况下），或在内源性 CFTR 表达可能干扰 CFTR 染色的患者中使用病毒标记（ICP27）。患者随访八周，进行脱落和免疫原性的采样。</p>
<p>第 3 阶段有七名患者接受了给药，其中六名成功进行了支气管镜检查，获得适合分子分析的活检样本。患者的肺功能范围为 45% 至 82% ppFEV1，其中三名患者符合调节剂治疗资格。</p>
<ul>
<li><strong>I 类（“无”）突变患者：</strong> 在一名 I 类患者中，所有七个可用活检均为人类 CFTR 蛋白阳性，42.1% 的气道表面细胞 CFTR 阳性，且呈顶端分布模式。在第二名 I 类患者中，五个可用活检显示 29.4% 的气道表面细胞 CFTR 阳性，且在测试的肺叶中广泛分布。</li>
<li><strong>其他患者通过病毒标记评估：</strong> Sweet 报告了其他患者的 ICP27 基于转导率为 36.5%、33.8%、36.8% 和 31.4%，包括不符合调节剂治疗资格的个体和两名在调节剂治疗下的 ΔF508 同型合子患者。</li>
</ul>
<p>在所有活检患者中，公司表示超过 29% 的细胞在给药后为阳性。Sweet 指出，这超过了 “约 5%–15%” 的转导目标，而这一目标 “目前预测” 能够提供有意义的功能修正。公司还表示，共染色表明 KB407 在多种气道细胞类型中递送了 CFTR 表达，包括纤毛细胞、杯状细胞和腺细胞。</p>
<h2>安全性、免疫原性和下一步：重复给药和注册讨论</h2>
<p>Sweet 表示，KB407 在八周的研究期间继续显示出良好的耐受性特征，ppFEV1 水平保持稳定。所有与 KB407 相关的不良事件都是短暂的，且大多数为轻度到中度。一例严重不良事件发生在支气管镜检查后 24 小时；独立数据监测委员会认为该事件与支气管镜检查程序有关，而非 KB407，并在五天内得到解决。</p>
<p>关于免疫原性，Sweet 表示在 KB407 给药后未观察到显著的中和抗体反应，公司表示这支持长期重复给药的可行性。公司还表示，吸入的 KB407 似乎局限于肺部，缺乏全身性载体分布。</p>
<p>展望未来，Suma Krishnan 表示 Krystal 已开始与 CFF 治疗开发网络合作，设计重复给药的 CORAL-3 研究，该设计已提交给 FDA。她表示，最终细节将在达成一致后披露，但目标是通过肺功能测试评估功能影响，而无需进行支气管镜检查。公司表示正在探索可能支持注册的研究设计，如果成功，预计在未来几个月与 FDA 达成一致，目标是在上半年启动注册研究。</p>
<p>在问答环节中，管理层强调他们正在追求在注册重复给药研究中以 FEV1 为终点，而不是仅仅基于 CFTR 表达作为生物标志物寻求批准。高管们还讨论了考虑到未满足需求的情况下加速通道的可能性，同时指出在与 FDA 的讨论完成之前不会提供具体细节。</p>
<p>Krishnan 最后表示，KB407 的数据使该项目朝着潜在的注册结果和申请加速推进，他还提到了其他罕见疾病管线项目，包括眼科候选药物 KB803 和 KB801，他表示这些项目可能在年内提供注册数据结果。</p>
<h2>关于 Krystal Biotech NASDAQ: KRYS</h2>
<p>Krystal Biotech, Inc 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对罕见皮肤病的基因疗法。公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡，应用专有的病毒载体递送技术，使纠正基因能够直接局部施用到皮肤上。通过针对遗传性皮肤疾病的根本遗传原因，Krystal Biotech 旨在解决高未满足医疗需求的领域，提供潜在的变革性治疗。</p>
<p>公司的主要产品候选药物 KB103 旨在向患有营养不良性表皮水疱症（DEB）的患者传递功能性 COL7A1 基因，这是一种严重且常常使人虚弱的水疱性疾病。</p>
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KRYS

<p>Krystal Biotech（纳斯达克股票代码：KRYS）宣布其吸入性囊性纤维化基因治疗候选药物 KB407 的积极中期结果，确认患者肺部的野生型 CFTR 蛋白表达。该公司计划启动重复给药，并可能向注册研究迈进。首席执行官 Krish Krishnan 强调了 CFTR 递送的突破，而 Jorge Lascano 博士指出，一些患者并未从现有的 CFTR 调节剂中受益。第一阶段 CORAL-1 研究正在评估 KB407 的安全性和有效性，患者活检结果显示 CFTR 表达的前景令人鼓舞</p>

Krystal Biotech 宣布了积极的 KB407 CF 基因疗法数据，并计划进行重复给药和注册路径