第三阶段 AURORA 试验中 Descartes-08 在重症肌无力患者的入组进展顺利
Descartes-08 在肌炎中的 IND 申请已被 FDA 接受；无缝适应性临床试验提供了单一关键试验的潜在机会，预计将在 2026 年上半年开始
Descartes-08 在青少年皮肌炎中的 1/2 期儿童试验已启动
预计现金资源将支持计划中的运营，包括完成 Descartes-08 在重症肌无力中的第三阶段试验，直到 2027 年中
马里兰州弗雷德里克，2026 年 1 月 9 日（全球新闻通讯）——Cartesian Therapeutics, Inc.（纳斯达克：RNAC）（“公司”）是一家处于临床阶段的生物技术公司，开创了针对自身免疫疾病的细胞疗法，今天强调了其近期进展，并概述了其 2026 年的战略重点，涵盖针对自身免疫疾病的细胞疗法管线。
“在过去一年中，我们在推进以自身免疫为重点的管线方面取得了显著进展，我们以强劲的势头进入 2026 年，专注于在多个适应症中推进 Descartes-08，” Cartesian 的总裁兼首席执行官 Carsten Brunn 博士表示。“这包括我们正在进行的重症肌无力（MG）治疗的第三阶段 AURORA 试验，在我们的 2b 期试验中，Descartes-08 在长期随访中显示出深度和持续的反应。考虑到 Descartes-08 观察到的良好安全性特征支持门诊给药，我们相信 Descartes-08 可能会成为 MG 治疗领域的重要补充。”
Brunn 博士继续说道：“我们也很高兴在 2026 年上半年启动我们的肌炎 2 期试验，随着十名参与者入组并达到主要终点，可能会有单一关键试验的机会，基于中期分析。此外，我们继续推进下一代药物的开发，这些药物有潜力提高效力和治疗靶向，同时我们探索通过体内平台增强细胞疗法的递送，这些平台已显示出令人鼓舞的初步结果。”
Descartes-08 项目更新
<ul>
<li>Descartes-08 的第三阶段 AURORA 试验的入组进展顺利，该试验是 Cartesian 公司针对重症肌无力（MG）患者的自体抗 B 细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T）。该试验最近被评选为《自然医学》“2026 年将塑造医学的十一项临床试验” 名单中的一项，随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段 AURORA 试验旨在评估 Descartes-08 与安慰剂（1:1 随机分配）在约 100 名乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR Ab+）MG 患者中进行六次每周一次的门诊输注（不进行预处理化疗）的效果。主要终点将评估在第 4 个月时，Descartes-08 组患者的 MG 日常生活活动（MG-ADL）评分改善三分或以上的比例，与安慰剂组相比。</li>
<li>2025 年 11 月，公司宣布计划扩展到肌炎领域，因为与 MG 和系统性红斑狼疮（SLE）现有临床数据之间存在强大的机制一致性。今天，Cartesian 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其计划在肌炎中进行的第二阶段试验的研究新药（IND）申请。公司计划在 2026 年上半年启动这一无缝适应性第二阶段临床试验，这为单一关键试验提供了潜在机会。该随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段肌炎试验（TRITON）旨在评估 Descartes-08 与安慰剂（1:1 随机分配）在多重耐药性皮肌炎和抗合成酶综合征的中重度患者中进行六次每周一次的门诊输注（不进行预处理化疗）的效果。主要终点预计将评估 Descartes-08 与安慰剂相较于标准护理在肌炎患者第 24 周的安全性和有效性。在十名参与者入组并达到主要终点后，预计将进行中期分析，此时样本量假设将根据当时可用的初步有效性数据进行修订，以支持潜在的无缝关键试验，待 FDA 审查。</li>
<li>除了成人适应症中的肌炎外，Cartesian 今天宣布启动 Descartes-08 在儿童和年轻人中针对自身免疫性疾病的第一/第二阶段（HELIOS）试验，包括青少年皮肌炎（JDM），这是一种罕见的儿童自身免疫性疾病，特征为特征性皮疹和影响多个器官系统的肌肉炎症。FDA 此前已授予 Descartes-08 用于治疗 JDM 的罕见儿童疾病认定。</li>
<li>今天，公司宣布在《自然医学》上发表了两篇经过同行评审的期刊文章，详细介绍了 Descartes-08 的作用机制，并重申了 Descartes-08 在 MG 患者中的第二阶段 b 试验的数据。作用机制文章中展示的数据表明，Descartes-08 对 BCMA 的瞬时靶向实现了 MG 中自身反应性的精确调节。Descartes-08 消除了具有高水平免疫功能的致病靶标（BCMA+）细胞，同时还启动了非细胞免疫重置，并选择性地调节炎症蛋白，而不消耗保护性免疫功能。与之前公布的 Descartes-08 在 MG 患者中的 12 个月数据一致，第二篇出版物概述了在单次治疗后 12 个月内观察到的深度和持久反应。在没有先前生物治疗的患者中（n=7），观察到最深和最具说服力的持续反应，其中 57% 的参与者在第 6 个月时实现了最小症状表现，并在第 12 个月时保持。除了之前披露的数据外，公司还报告称，在第 6 个月的随访中开始减药后，第 12 个月的泼尼松每日剂量中位数减少了 55%。根据试验方案，其他 MG 特定药物的变化是不允许的。在接受 Descartes-08 治疗时无需免疫抑制，安全性数据保持一致，没有报告细胞因子释放综合症（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）的实例，进一步支持 Descartes-08 的门诊给药。</li>
</ul>
体内 CAR-T 细胞疗法
公司继续评估其细胞疗法的增强输送平台的潜力，已签署多项协议以探索优化 Descartes-08、Descartes-15 及当前开发中的下一代药物的体内输送。最近任命 Adrian Bot 博士为公司董事会成员，支持这一战略扩展，因为 Bot 博士在首创的 CAR-T 细胞疗法方面的开创性工作为其带来了独特的视角，包括 AbbVie 最近历史性收购 Capstan 的新型体内 CAR-T 技术，以及下一代基于 RNA 的精准医学的开发。
现金流
公司继续预计当前现金资源将支持计划中的运营，包括完成 Descartes-08 在 MG 中的第三阶段 AURORA 试验和启动第二阶段肌炎试验，直到 2027 年中。
关于 Descartes-08
Descartes-08 是 Cartesian 公司的主要细胞治疗候选药物，是一种自体嵌合抗原受体 T 细胞治疗（CAR-T）产品，针对 B 细胞成熟抗原（BCMA），目前正在临床开发中，适用于广泛性重症肌无力（MG）和肌炎。与传统的基于 DNA 的 CAR T 细胞治疗相比，Cartesian 的 CAR-T 给药设计不需要预处理化疗，可以在门诊环境中施用，并且不带有与癌变相关的基因组整合风险。Descartes-08 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格和再生医学先进疗法资格，用于治疗 MG，并获得罕见儿童疾病资格，用于治疗青少年皮肌炎。
关于 Cartesian Therapeutics
Cartesian Therapeutics 是一家处于临床阶段的公司，开创了用于治疗自身免疫疾病的细胞治疗。公司的主要资产 Descartes-08 是一种正在进行第三阶段临床开发的 CAR-T，适用于广泛性重症肌无力患者，并计划在肌炎中启动第二阶段临床试验。有关更多信息，请访问 www.cartesiantherapeutics.com 或在 LinkedIn 或 X 上关注公司。
前瞻性声明
本新闻稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何声明，包括但不限于关于公司预期现金资源和现金流的声明、公司产品候选药物在门诊环境中施用或无需预处理淋巴耗竭化疗的能力、Descartes-08、Descartes-15 或公司其他产品候选药物治疗重症肌无力、青少年重症肌无力、肌炎、系统性红斑狼疮、青少年系统性红斑狼疮、青少年皮肌炎或任何其他疾病的潜力、正在进行和计划中的临床试验、研究和数据结果的预期时间或结果，包括 Descartes-08 在重症肌无力中的第三阶段 AURORA 试验、Descartes-08 在肌炎中的第二阶段 TRITON 试验、Descartes-08 在自身免疫疾病（包括青少年皮肌炎）中的第二阶段儿童 HELIOS 试验，以及 Descartes-08 在系统性红斑狼疮中的第二阶段试验、FDA 对公司监管文件的审查的预期时间或结果，包括获得市场批准所需的试验数量、公司产品候选药物的体内递送潜力、公司进行临床试验和前临床研究的能力、监管文件的时间或提交、开发产品候选者选择的预期时间或结果、公司进入和维持潜在合作或伙伴关系的能力、公司能够开发的治疗模式的新颖性、公司开发的任何疗法满足未满足的医疗需求的潜力，以及公司临床试验的入组情况，以及包含 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“假设”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“会” 等类似表达的其他声明，构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。实际结果可能因各种重要因素而与这些前瞻性声明所指示的结果有实质性差异，包括但不限于以下因素：临床试验（包括概念验证试验）的启动、完成和成本固有的不确定性，包括结果的不确定性、来自正在进行和未来临床试验的数据的可用性和时机及其结果、特定临床试验的初步结果是否能预测该试验的最终结果，以及早期临床试验的结果是否能指示后期临床试验的结果、基于在非人类对象上进行的研究结果预测对人类进行的研究结果的能力、公司技术的未经验证的方法、患者入组的潜在延迟、公司产品候选药物的不良副作用、政治不确定性、公司对第三方进行临床试验的依赖、公司无法维持现有或未来的合作、许可或合同关系、无法保护其专有技术和知识产权、监管批准的潜在延迟、足够的资金可用于其可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求、公司运营的持续亏损和负现金流、公司普通股价格的重大波动、与地缘政治冲突、流行病和宏观经济影响相关的风险，以及公司在最近的 10-K 表格年度报告和随后提交的 10-Q 表格季度报告中讨论的 “风险因素” 部分和公司向证券交易委员会提交的其他文件中讨论的其他重要因素。此外，本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅代表公司在发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。公司特别声明不打算更新本新闻稿中包含的任何前瞻性声明，除非法律要求。
投资者联系 Megan LeDuc
投资者关系副主任
megan.leduc@cartesiantx.com
媒体联系
David Rosen
Argot Partners
david.rosen@argotpartners.com
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeU1qa3dOaU0zTXpVeU16Y3hJekl3TlRBeE1qaz0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeU1qa3dOaU0zTXpVeU16Y3hJekl3TlRBeE1qaz0"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/YjE0ZGUwYmEtMTk4My00Y2JmLThmYTQtNThiYTVjNmMwY2Y4LTEwNjE3MDAtMjAyNi0wMS0wOS1lbg==/tiny/Cartesian-Therapeutics-Inc-.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/YjE0ZGUwYmEtMTk4My00Y2JmLThmYTQtNThiYTVjNmMwY2Y4LTEwNjE3MDAtMjAyNi0wMS0wOS1lbg==/tiny/Cartesian-Therapeutics-Inc-.png"/>

RNAC

Cartesian Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RNAC）在其针对自身免疫疾病的细胞疗法 Descartes-08 的临床试验中取得了显著进展。针对重症肌无力的第三阶段 AURORA 试验进展顺利，积极的安全性数据支持门诊给药。FDA 已接受针对肌炎的第二阶段试验的 IND 申请，预计将在 2026 年上半年启动。此外，针对青少年皮肌炎的第一/二阶段试验已启动。公司预计有足够的现金资源支持运营至 2027 年中，专注于推进其产品管线并探索下一代疗法

Cartesian Therapeutics 公司强调了近期的进展，并概述了 2026 年的展望 | RNAC 股票新闻