− 2025 年全年初步 * 净产品收入为 29.87 亿美元（较 2024 年增长 81%），主要受初步 * 总 TTR 收入 24.87 亿美元（较 2024 年增长 103%）的推动 –
_− 公司提供 2026 年合并净产品收入指引为 49 亿至 53 亿美元，主要受总 TTR 净产品收入指引为 44 亿至 47 亿美元的推动 –
– 2026 年管线目标专注于持续推进多个十亿美元机会 –
马萨诸塞州剑桥市 --（商业新闻）-- 阿尔尼拉姆制药公司（Nasdaq: ALNY），领先的 RNAi 治疗公司，今天宣布其新的五年战略 “ Alnylam 2030”，专注于通过在 ATTR 淀粉样变性方面取得领导地位来扩大公司的运营，通过可持续创新推动长期增长，并以纪律和敏捷性提供卓越的财务业绩。阿尔尼拉姆今天还报告了 AMVUTTRA、ONPATTRO、GIVLAARI 和 OXLUMO 的 2025 年第四季度和全年初步 * 全球净产品收入。
新五年战略：Alnylam 2030
_Alnylam 2030_延续了公司 15 年的传统，设定并实现雄心勃勃的五年目标，最近的目标是 Alnylam P5x25. 在此期间，阿尔尼拉姆已满足或超越了所有之前的五年目标。
_Alnylam 2030_专注于继续成功扩大公司的运营。具体而言，公司计划在 2030 年底之前实现以下目标：
<ul>
<li>实现全球 TTR 领导地位：建立持久的 TTR 业务
<ul>
<li>到 2030 年在收入上领先 TTR 市场，并在五年期间内累计领先</li>
<li>在 2028 年推出最佳的下一代沉默剂 nucresiran 用于多发性神经病，在 2030 年用于心肌病</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>通过可持续创新实现增长：提供能够预防、停止或逆转疾病的疗法
<ul>
<li>提供 2 种以上具有重磅潜力的新变革性药物，超越 TTR</li>
<li>扩展到 10 种组织类型和超过 40 个临床项目</li>
<li>将约 30% 的收入投资于非 GAAP 研发，包括选择性外部创新</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>以纪律和敏捷性扩展：推动持续的盈利增长
<ul>
<li>到 2030 年底实现 25% 以上的总收入年复合增长率</li>
<li>实现约 30% 的非 GAAP 营业利润率</li>
</ul>
</li>
</ul>
“过去五年是变革性的，因为我们实现了雄心勃勃的目标，扩大了我们的商业产品组合，增长了我们的变革性 RNAi 治疗管线，并取得了强劲的财务业绩，导致可持续盈利，” 阿尔尼拉姆首席执行官 Yvonne Greenstreet 博士表示。“我们在 ATTR-CM 早期推出 AMVUTTRA 所取得的成功为我们的首个旗舰商业业务奠定了基础。我们在接下来的五年期间的重点是明确的：继续在 TTR 领域建立持久的领导地位；利用顶线增长投资于高收益的管线，创造重磅机会；并继续以财务纪律和敏捷性运营，使公司能够高效扩展。作为 RNAi 治疗的先驱，已交付六种获批产品，_Alnylam 2030_为我们在下一个发展阶段的增长提供了战略方向。”
2025 年第四季度和全年初步商业及财务表现 *
总 TTR：AMVUTTRA® (vutrisiran) 和 ONPATTRO® (patisiran)
<ul>
<li>AMVUTTRA 和 ONPATTRO 在第四季度的初步 * 全球净产品收入分别约为 8.27 亿美元和 3200 万美元，合计代表较 2024 年第四季度增长 151% 的总 TTR 增长，而 2025 年全年分别约为 23.14 亿美元和 1.73 亿美元，合计代表较 2024 年全年增长 103% 的总 TTR 增长。</li>
</ul>
总稀有：GIVLAARI® (givosiran) 和 OXLUMO® (lumasiran)
<ul>
<li>GIVLAARI 和 OXLUMO 在第四季度的初步 * 全球净产品收入分别约为 8700 万美元和 5000 万美元，合计代表较 2024 年第四季度增长 26% 的总稀有增长，而 2025 年全年分别约为 3.08 亿美元和 1.91 亿美元，合计代表较 2024 年全年增长 18% 的总稀有增长。</li>
</ul>
2026 年合并净产品收入指引
阿尔尼拉姆今天宣布 AMVUTTRA、ONPATTRO、GIVLAARI 和 OXLUMO 的 2026 年全年合并净产品收入指引为 49 亿至 53 亿美元，代表较 2025 年 * 在指引范围中点的 71% 增长。在业务层面，指引如下：
<ul>
<li>总 TTR (AMVUTTRA 和 ONPATTRO)：44 亿至 47 亿美元，代表较 2025 年 * 在指引范围中点的 83% 增长。</li>
<li>总稀有 (GIVLAARI 和 OXLUMO)：5 亿至 6 亿美元，代表较 2025 年 * 在指引范围中点的 10% 增长。</li>
</ul>
公司计划在发布 2025 年第四季度和全年财报时提供有关合作和特许权收入及运营费用的更多指引。
2026 年管线目标
Nucresiran – 一种正在开发中的 RNAi 治疗药物，用于治疗 ATTR 淀粉样变性。阿尔尼拉姆预计：
<ul>
<li>推进 ATTR-CM 的 TRITON-CM 三期试验和 hATTR-PN 的 TRITON-PN 三期试验。</li>
</ul>
Zilebesiran – 一种正在开发中的 RNAi 治疗药物，用于治疗高血压，与罗氏合作。阿尔尼拉姆预计：
<ul>
<li>推进 ZENITH 三期心血管结果试验。</li>
</ul>
Mivelsiran – 一种正在开发中的 RNAi 治疗药物，用于治疗脑淀粉样血管病（CAA）和阿尔茨海默病。阿尔尼拉姆预计：
<ul>
<li>在上半年完成 cAPPricorn-1 二期试验的入组。</li>
<li>在上半年启动阿尔茨海默病的二期试验。</li>
</ul>
ALN-6400 – 一种正在开发中的 RNAi 治疗药物，用于治疗出血性疾病。阿尔尼拉姆预计：
<ul>
<li>在健康志愿者中报告第一阶段数据，预计在下半年。</li>
<li>在下半年报告遗传性出血性毛细血管扩张症的临床概念验证。</li>
<li>在上半年启动第二种出血性疾病的第二阶段试验。</li>
</ul>
ALN-4324 – 一种正在开发的 RNA 干扰治疗药物，用于治疗 2 型糖尿病。Alnylam 预计将：
<ul>
<li>在上半年启动第二阶段试验。</li>
</ul>
ALN-HTT02 – 一种正在开发的 RNA 干扰治疗药物，用于治疗亨廷顿舞蹈病，与 Regeneron 合作。Alnylam 预计将：
<ul>
<li>在下半年报告第一阶段数据。</li>
</ul>
ALN-2232 – 一种正在开发的 RNA 干扰治疗药物，用于治疗肥胖及体重管理。Alnylam 预计将：
<ul>
<li>在下半年报告第一阶段数据。</li>
</ul>
此外，公司计划在 2026 年底之前提交 三到四个新的 Alnylam 主导项目 的研究新药（IND）申请。
Alnylam 管理层将在 2026 年 1 月 12 日（星期一）太平洋时间上午 9:00（东部时间中午 12:00）于旧金山举行的第 44 届摩根大通医疗会议上讨论其 2025 年净产品收入的初步情况，以及 2026 年的目标和指导。
关于 RNAi
RNAi（RNA 干扰）是一种自然的基因沉默细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前景和快速发展的前沿之一。其发现被誉为 “每十年左右发生一次的重大科学突破”，并因其贡献获得了 2006 年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用我们细胞中发生的 RNAi 自然生物过程，一类被称为 RNAi 治疗药物的新型药物现在成为现实。小干扰 RNA（siRNA）是介导 RNAi 并构成 Alnylam RNAi 治疗平台的分子，能够在今天的药物之上有效地沉默信使 RNA（mRNA）——这些是编码致病或疾病通路蛋白的遗传前体，从而防止它们的产生。这是一种革命性的方法，有潜力改变遗传及其他疾病患者的护理。
关于 Alnylam 制药
Alnylam（纳斯达克：ALNY）是一家领先的全球生物制药公司，也是 RNA 干扰（RNAi）革命的先驱。公司专注于开发具有预防、停止或逆转疾病潜力的变革性疗法。二十多年来，Alnylam 推动了 RNAi 的诺贝尔奖科学，取得了关键突破和六种获批药物。Alnylam 的药物在 70 多个国家可用，并且拥有快速扩展和强大的产品管道，同时持续被认可为卓越的工作场所和社会责任组织。公司正在执行其_Alnylam 2030_战略，以加速创新并扩大影响力，改变人类健康。有关更多信息，请访问 www.alnylam.com 或在 X、LinkedIn、Facebook、Instagram 或 YouTube 上关注 Alnylam。
Alnylam 前瞻性声明
本新闻稿包含根据 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条的定义的前瞻性声明。除关于 Alnylam 的历史事实声明外，所有关于 Alnylam 的期望、信念、目标、计划或前景的声明，包括但不限于以下内容：Alnylam 在其 “ Alnylam 2030” 战略中潜在实现目标的能力，以及推动下一阶段增长和患者影响的能力；Alnylam 在全球 TTR 领导地位的实现能力，通过可持续创新推动长期增长，并以纪律和灵活性提供卓越的财务业绩；Alnylam 管道中任何产品候选者的机会规模；AMVUTTRA 在 ATTR-CM 中成为 Alnylam 旗舰商业品牌的潜力；Alnylam 推进其研发项目的潜力，包括其关于 nucresiran、zilebesiran、mivelsiran、ALN-6400、ALN-4324、ALN-HTT02 和 ALN-2232 的临床开发目标和期望，包括临床试验的启动、入组完成和数据和/或概念验证的报告时间表；Alnylam 计划在 2026 年底之前为 Alnylam 主导的项目提交的 IND 申请数量；以及 Alnylam 的商业和财务表现预测，包括 2026 年全球净产品收入的预期范围，应被视为前瞻性声明。由于各种重要风险、不确定性和其他因素，实际结果和未来计划可能与这些前瞻性声明所指示的内容有重大差异，包括但不限于与 Alnylam 成功执行其 “ Alnylam 2030” 战略的能力相关的风险和不确定性；Alnylam 发现和开发新药候选者及交付方法的能力，以及成功证明其产品候选者的有效性和安全性的能力；Alnylam 产品候选者的临床前和临床结果，包括 nucresiran、zilebesiran、mivelsiran、ALN-6400、ALN-4324、ALN-HTT02 和 ALN-2232；不利的新临床数据和现有临床数据的进一步分析的可能性；中期和初步数据；临床数据可能受到监管机构不同解读和评估的可能性；监管机构的行动或建议以及 Alnylam 获得和维持其产品候选者的监管批准的能力，以及有利的定价和报销；成功在全球范围内推出、营销和销售 Alnylam 的批准产品；Alnylam 产品候选者或其上市产品的制造和供应的延迟、中断或失败；获得、维持和保护知识产权；Alnylam 通过对运营的有序投资管理其增长和运营费用的能力，以及在未来实现自我可持续财务状况的能力；Alnylam 维持战略业务合作的能力；Alnylam 对第三方在某些产品开发和商业化中的依赖；诉讼结果；未来政府调查的潜在风险；以及意外支出；以及在 Alnylam 向证券交易委员会（SEC）提交的 2024 年 10-K 年度报告中更全面讨论的风险因素，这些风险因素可能会不时在 Alnylam 后续的 10-Q 季度报告和 Alnylam 向 SEC 提交的其他文件中更新。此外，任何前瞻性声明仅代表 Alnylam 截至今天的观点，不应被视为 Alnylam 在任何后续日期的观点。Alnylam 明确声明，除法律要求的范围外，没有更新任何前瞻性声明的义务。
非公认会计原则财务指标的使用
本新闻稿包含对非公认会计原则（GAAP）下未准备的前瞻性财务指标的引用，包括非 GAAP 研发和非 GAAP 运营利润率。我们不提供这些前瞻性非 GAAP 财务指标与根据 GAAP 计算和呈现的最直接可比财务指标的调节，因为由于预测调整的发生及其财务影响的不确定性和固有困难，这种调节无法以合理的努力获得；这些调整可能是重要的。我们使用这些非 GAAP 指标作为内部评估财务目标进展的财务表现指标。我们还认为，这些非 GAAP 指标为投资者提供了有关我们运营目标的有用信息。非 GAAP 财务指标不是，也不应被视为 GAAP 要求的财务指标的替代品，没有 GAAP 规定的标准化含义，可能与其他公司对该指标的计算不可比。
* 初步选定的财务结果未经审计，可能会调整，并作为公司在 2026 年 2 月宣布完整财务结果之前的近似值提供。
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来源：Alnylam 制药公司

阿里拉姆制药

阿里拉姆制药推出了其 “阿里拉姆 2030” 战略，旨在推动增长和患者影响。公司预计 2025 年全年净产品收入为 29.87 亿美元，比 2024 年增长 81%，主要来自 TTR 收入。对于 2026 年，阿里拉姆预计净产品收入将在 49 亿至 53 亿美元之间。该战略专注于在 ATTR 淀粉样变性领域实现领导地位、可持续创新和有序的财务增长，目标是提供新的变革性药物，并在 2030 年前保持 25% 的收入年复合增长率

阿里拉姆制药推出 “阿里拉姆 2030” 战略，旨在推动下一个增长阶段及对患者的影响 | ALNY 股票新闻