与美国 FDA 达成一致，BEAM-302 在α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）基础上潜在的加速审批路径
预计在 2026 年年底前提交 ristocel（之前称为 BEAM-101）的美国生物制剂许可申请（BLA）
针对肝脏靶向遗传疾病的业务扩展正在进行中，新的项目将在 2026 年上半年宣布
截至 2025 年，预计现金、现金等价物和可交易证券为 12.5 亿美元；预计运营资金延续至 2029 年，支持 ristocel 的预期上市和 BEAM-302 关键开发计划的执行
马萨诸塞州剑桥，2026 年 1 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）今天宣布在推进精准基因药物的可持续、可预测模型方面取得持续进展，强调其肝脏靶向遗传疾病和血液学业务的最新动态以及 2026 年的战略优先事项，得益于延长的预期运营资金
“在过去的一年中，我们继续展示我们的基础编辑平台的力量和一致性，努力重新定义基因医学的可能性，” Beam Therapeutics 首席执行官 John Evans 表示。“我们的方法根植于精准和可预测——设计一次性治疗以逆转遗传疾病，严格执行我们的投资组合优先事项，并生成在各项目中累积的差异化临床数据。随着我们的科学和公司成熟，每一个里程碑都加强了下一个里程碑的基础，使我们能够以更大的信心和速度推进不断增长的项目管道。我们现在进一步将这种以平台为驱动的严谨性扩展到监管执行，包括与 FDA 达成一致，寻找 BEAM-302 的潜在加速审批路径，以及计划在 2026 年底前提交 ristocel 的 BLA。凭借强大的资产负债表和预计延续至 2029 年的现金流，我们相信我们在将科学创新转化为对严重疾病患者的有意义、持久的益处方面具有独特的优势。”
近期管道更新和 2026 年预期里程碑
肝脏靶向遗传疾病业务
Beam 正在为肝脏靶向遗传疾病构建单次精准基因编辑疗法的平台，通过静脉注射脂质纳米颗粒（LNPs）输送基础编辑器，这是一种经过临床验证的核酸载荷输送技术。
**BEAM-302：**Beam 的主要遗传疾病项目旨在成为针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的最佳和首个肝脏靶向疗法，解决肝脏和肺部疾病的基础病理生理。在一项开放标签的 1/2 期临床试验中，BEAM-302 的治疗展示了首次临床上对致病突变的体内基因修正，并在 AATD 中建立了临床概念验证。
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<li>截至目前，已有超过 25 名患有肺部和/或肝脏疾病的 AATD 患者在试验的剂量探索部分接受了治疗。</li>
<li>Beam 已与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致，基于评估 12 个月的 AAT 生物标志物，寻找 BEAM-302 的潜在加速审批路径。为了支持未来的 BLA 提交，公司预计将招募约 50 名额外患者，接受选定的 BEAM-302 最佳生物剂量的治疗，扩展正在进行的 1/2 期研究。</li>
<li>BEAM-302 还已被接受进入 FDA 的化学、制造和控制开发及准备试点（CDRP）计划，旨在促进具有加速临床开发时间框架的产品的 CMC 开发。</li>
<li>Beam 预计将在 2026 年第一季度末报告 1/2 期试验的更新数据和关键开发的下一步计划。</li>
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**BEAM-301：**BEAM-301 旨在纠正糖原储存病 Ia 型（GSDIa）患者中最常见的致病突变 R83C。BEAM-301 有潜力在这些患者中正常化血糖，而无需持续补充，并改善关键的代谢参数。
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<li>BEAM-301 目前正在对 GSDIa 患者进行开放标签的 1/2 期剂量探索试验。第一组的给药已完成，第二组的招募已启动。</li>
<li>Beam 预计将在 2026 年报告初步临床数据。</li>
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管道扩展：Beam 预计将在 2026 年上半年披露其肝脏靶向遗传疾病业务的下一个临床项目。
血液学业务
Beam 正在为镰状细胞病（SCD）追求长期的多波开发战略，旨在逐步扩大公司基础编辑方法的适用范围，覆盖更广泛的患者群体。
**Risto-cel：**Ristoglogene autogetemcel（risto-cel，之前称为 BEAM-101）是一种具有潜在最佳治疗效果的研究性自体细胞疗法，用于治疗 SCD。最近在第 67 届美国血液学会（ASH）年会和博览会上展示的正在进行的 BEACON 1/2 期临床试验的数据继续显示 risto-cel 的差异化治疗特征。Risto-cel 展示了 SCD 标志物的更深层次的消退，并通过中位数一次细胞采集周期、快速植入和较少的中性粒细胞减少天数，减少了住院时间。重要的是，risto-cel 的可预测、稳健的制造过程导致了更少的动员和从细胞采集到给药的快速交付，可能改善患者体验以及治疗中心的能力。
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<li>BEACON 试验的成人和青少年队列预计在 2025 年中期完全招募。</li>
<li>所有剂量的生产已于 2025 年 12 月完成。</li>
<li>此外，Beam 已与 FDA 完成了关于 risto-cel 预期 BLA 包的互动，该包预计将与之前批准的 SCD 基因疗法设定的监管先例保持一致。</li>
<li>risto-cel 也已被接受进入 FDA 的 CDRP 计划。</li>
<li>Beam 预计将在 2026 年底之前提交 risto-cel 的 BLA。</li>
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镰状细胞病和血液学的下一代项目： Beam 继续在开发针对性 LNP 以便于肝脏以外的基因载荷传递方面进行重大投资。基于最近使用该技术将基因编辑传递到造血干细胞（HSCs）的进展，Beam 现在优先考虑在镰状细胞病中的 in vivo 传递，补充 risto-cel 作为潜在的最佳 ex vivo 治疗。Beam 的长期目标是为所有镰状细胞病患者提供可及的、变革性的基因疗法。Beam 还在继续开发其专有的 ESCAPE 平台，这是一项强大的技术，可能使非基因毒性治疗策略得以实施，这些策略可以作为任何未来镰状细胞病 in vivo 项目的一部分进行 ex vivo 或 in vivo 传递。
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<li>正在进行的 BEAM-103 健康志愿者临床试验是一种抗 CD117 单克隆抗体（mAb），使 ESCAPE 成为可能，预计将在 2026 年上半年完成给药。</li>
<li>已识别出多种针对 HSC 传递的 LNP，并正在进行领先优化。</li>
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现金状况和更新的运营资金
截至 2025 年 12 月 31 日，Beam 估计其现金、现金等价物和可交易证券为 12.5 亿美元。该估计包括从 Bristol-Myers Squibb 收购 Orbital Therapeutics 所获得的 2.551 亿美元的现金对价。此外，Beam 有权在交易某些托管资金释放时（如有）再获得约 2630 万美元的额外现金对价。该现金余额的估计为初步、未经审计，并需完成 Beam 的财务报表结算程序。该估计未提供理解 Beam 截至 2025 年 12 月 31 日的财务状况及其截至 2025 年 12 月 31 日的三个月和年度运营结果所需的所有信息。因此，不应对该初步估计过度依赖。
Beam 现在预计，截至 2025 年 12 月 31 日的现金、现金等价物和可交易证券将使公司能够覆盖其预计的运营费用和资本支出需求，直到 2029 年，从而为公司提供资金，支持 risto-cel 在镰状细胞病中的预期推出以及 BEAM-302 关键开发计划在 AATD 中的执行。
摩根大通医疗会议
管理层将在 2026 年 1 月 13 日（星期二）下午 5:15（太平洋时间）于第 44 届摩根大通医疗会议上介绍和讨论 Beam 的管道和业务更新。公司网站 www.beamtx.com 的投资者部分将提供直播网络广播，并将在演讲后存档 60 天。
关于 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、全面整合的精准基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam 组建了一个集成基因编辑、传递和内部制造能力的平台。Beam 的基因编辑技术套件以基础编辑为核心，这是一项专有技术，旨在实现对目标基因组序列的精确、可预测和高效的单碱基变化，而无需在 DNA 中产生双链断裂。这有可能使 Beam 使用的广泛潜在治疗编辑策略得以实现，以推进多样化的基础编辑项目组合。Beam 是一个以价值为驱动的组织，致力于其员工、前沿科学以及为遭受严重疾病的患者提供终身治愈的愿景。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明。投资者被提醒不要过度依赖这些前瞻性声明，包括但不限于与以下内容相关的声明：我们即将在第 44 届摩根大通医疗会议上的演讲；我们技术的治疗应用和潜力，包括与镰状细胞病（SCD）、α1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和糖原储存病 Ia（GSDIa）相关的内容；我们推进项目和展示正在进行的临床试验数据的计划及预期时间；risto-cel、BEAM-103、BEAM-301 和 BEAM-302 的临床试验设计和预期；我们预期的监管互动和申请；截至 2025 年 12 月 31 日我们估计的现金、现金等价物和可交易证券及相关预期；我们可能在 Bristol-Myers Squibb 收购 Orbital Therapeutics 的某些托管资金释放时获得的额外现金；我们资本资源的充足性以资助运营费用和资本支出需求，以及这些资源预计可用的时间；以及我们通过基础编辑为患者开发终身、治愈性、精准的基因药物的能力。每个前瞻性声明都面临重要的风险和不确定性，这可能导致实际结果与该声明中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下内容相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化产品候选者的能力，这可能比计划的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，这可能无法获得；我们获得、维持和执行产品候选者的专利和其他知识产权保护的能力；我们的产品候选者获得启动或继续人类临床试验所需的监管批准的可能性不确定；我们的产品候选者的临床前测试及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和招募，以及推进的预期时间可能比预期的时间更长；我们的产品候选者，包括我们依赖的给药方式，可能导致严重的不良事件；我们的产品候选者可能经历制造或供应中断或失败；与竞争产品相关的风险；截至 2025 年 12 月 31 日，我们的实际审计结果是否与我们估计的现金、现金等价物和可交易证券一致；以及在我们截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表格年度报告、截至 2025 年 9 月 30 日的 10-Q 表格季度报告以及任何后续向证券交易委员会提交的文件中 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下识别的其他风险和不确定性。这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日有效。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们无法预测所有这些因素。除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
联系方式：
投资者：
Holly Manning
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com
媒体：
Josie Butler
1AB
josie@1abmedia.com
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BEAM

Beam Therapeutics 已经概述了其 2026 年的战略优先事项，重点关注其遗传疾病和血液学业务。该公司已与 FDA 达成协议，制定了 BEAM-302 的加速审批路径，目标是针对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症，并计划在 2026 年底之前提交 risto-cel 的生物制品许可申请。Beam 预计拥有约 12.5 亿美元的现金，旨在将其运营时间延长至 2029 年，以支持 risto-cel 的预期上市和 BEAM-302 的开发。该公司还在扩展其针对肝脏的遗传疾病项目，并预计将在 2026 年宣布新的举措

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