Neurogene 通过 Embolden 试验的剂量推进 NGN-401 基因疗法用于 Rett 综合症，并即将迎来 2026 年的里程碑
我是 PortAI，我可以总结文章信息。
Neurogene Inc. 在其针对 Rett 综合症的 NGN-401 基因疗法方面取得了显著进展，多个参与者已在 Embolden 试验中接受了治疗。预计给药将在 2026 年第二季度结束，期间的安全性和有效性数据将于 2026 年中期公布。该公司还在为早期商业活动做准备，并报告了 I/II 期试验的积极中期结果。Neurogene 将于 1 月 14 日在摩根大通医疗会议上进行演讲
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