BioCryst Pharmaceuticals NASDAQ: BCRX 在摩根大通医疗会议上概述了一项多方位的增长战略，强调其遗传性血管水肿（HAE）业务的持续势头、对 Astria Therapeutics 的待收购以及 Netherton 综合症早期项目的进展。
<h2>2025 被描述为 “变革之年”</h2>
首席执行官 Charlie Gayer 表示，2025 年标志着公司转折点，指出多个里程碑，包括 ORLADEYO 的增长、BioCryst 欧洲业务的出售、首次盈利以及 ORLADEYO 的新儿童批准。
Gayer 表示，ORLADEYO 在 2025 年的收入为 6.01 亿美元，超过了公司最近的指导范围 5.9 亿美元到 6 亿美元。他强调，公司 “持续业务” 的收入为 5.63 亿美元，不包括已剥离的欧洲业务，管理层将其视为未来比较的基准。
Gayer 说，BioCryst 年底现金近 3.4 亿美元。他补充说，公司首次实现盈利，并预计未来将保持盈利。
<h2>2026 年展望和费用框架</h2>
管理层提供了 2026 年的预期，包括 ORLADEYO 收入 6.25 亿美元到 6.45 亿美元。包括 RAPIVAB，总收入预计为 6.35 亿美元到 6.6 亿美元。
在费用方面，公司预计在 Astria 收购之前的非 GAAP 基础运营费用为 3.8 亿美元到 3.9 亿美元。管理层表示，预计在完成 Astria 交易后将增加 7000 万美元到 8000 万美元 的运营费用，以资助持续运营和 navenibart 临床试验的完成。
在问答环节，首席财务官 Babar Ghias 表示，基础业务费用结构处于 “稳定状态”，并指出销售和市场营销的增加主要与随着销量上升而增加的可变成本（如特殊药房费用）相关。他还表示，公司预计研发将保持相对稳定，称罕见疾病开发不需要 “每年几亿美元” 的研发支出。
<h2>ORLADEYO 增长论点和竞争动态</h2>
Gayer 表示，ORLADEYO 在市场上的第六年继续增长，他将其描述为罕见疾病推出中的不寻常现象。他提到 2025 年是美国新患者处方数量最多的一年，并表示尽管 HAE 竞争加剧，BioCryst 在美国的治疗患者约为 1600 名。
他还讨论了美国的报销趋势，表示 BioCryst 年底 ORLADEYO 的支付率为 81%，而长期目标为 85%。他说，第一季度末的支付率为 84%，并在年内有所改善。
在更广泛的市场上，Gayer 指出 HAE 变得拥挤，已有 “10 或 11 种产品获得批准”，最近的批准包括一种口服急性治疗和两种注射预防治疗。然而，他表示，ORLADEYO 仍然具有差异化，作为唯一的口服预防产品，而新的注射选项从每两周一次改为每月一次是 “可有可无的”，但并没有改变 ORLADEYO 的发展轨迹。
Gayer 重申了 ORLADEYO 的长期目标，即到 2029 年达到 10 亿美元的峰值销售额，并预计在此期间的收入年复合增长率为中双位数。他表示，公司认为实现这一目标的路径主要通过美国的增长、支付率的改善、适度的价格上涨以及来自日本、加拿大和其他地区的贡献。他还强调了 ORLADEYO 的专利保护，指出其物质组成保护将持续到 2040 年 5 月。
在被问及在剥离欧洲权利后如何实现 10 亿美元的峰值销售时，Gayer 表示，BioCryst 的更新展望依赖于美国的增长速度以及新批准的儿童群体（年龄低至两岁）。他将儿童机会描述为未被充分诊断和治疗，补充说 ORLADEYO 为 12 岁及以上的患者提供胶囊，为更小的儿童提供口服颗粒，而在儿童预防治疗替代品中大多为注射形式。
<h2>Astria 收购和 navenibart 机会</h2>
Gayer 表示，BioCryst 将其欧洲业务以 2.5 亿美元的现金 出售给 Neopharmed Gentili，称欧洲对 BioCryst 来说作为单一产品运营并不盈利。他表示，剥离有助于简化公司，并使其能够转向业务开发，包括对 Astria Therapeutics 的待收购。
管理层表示，BioCryst 以 7 亿美元的总企业价值 收购 Astria，并预计在接下来的几周内完成，待 Astria 股东投票。该交易将增加 navenibart，这是一种晚期 HAE 预防候选药物，Gayer 描述其可能每 三到六个月 给药一次。
Gayer 强调了 I 期临床试验的概念验证数据，显示在三个月和六个月给药方案下具有 “非常有竞争力的疗效”，并表示注射量相对较小（每三个月给药 2 毫升，每六个月给药量为双倍，使用自动注射器）。他还提到 I 期观察到没有注射部位疼痛，与当前市场领导者 lanadelumab 的患者体验形成对比。
管理层将 ORLADEYO 和 navenibart 定位为互补，ORLADEYO 针对寻求口服预防的患者，而 navenibart 主要针对目前使用注射预防的患者。Gayer 表示，美国约有 5000 名患者使用注射预防，整体预防人群每年增长 3% 到 5%。
<h2>管道重点：BCX17725 用于 Netherton 综合症；avoralstat 合作计划</h2>
除了 HAE，BioCryst 强调 BCX17725 用于 Netherton 综合症作为关键的内部研发优先事项。Gayer 将 Netherton 描述为一种严重的遗传疾病，特征是皮肤更新失控、感染和特应性疾病，并表示目前没有批准的治疗方案。
管理层讨论了市场规模的努力，指出目前尚无该疾病的 ICD-10 编码。Gayer 表示，早期使用索赔数据（包括提到 “竹子头发”，这是与该病相关的特征）的工作表明，美国大约有 1,600 名患者，而应用自然语言处理于电子病历数据的新研究则表明，美国患者人数可能超过 3,000。
在开发方面，管理层表示 BCX17725 已完成健康志愿者研究，显示出多剂量安全信号和药物能够到达表皮的证据。公司正在进入患者给药阶段，包括一个开放标签的部分，计划每两周给多达十名患者进行一次给药，持续三个月。首席开发官 Bill Sheridan 表示，该项目将专注于临床结果，如疼痛、瘙痒、红肿和整体健康状况，因为没有与 HAE 相当的血浆生物标志物。管理层表示，目标是产生足够的 “显著治疗效果” 证据，以支持监管讨论，并可能直接进入关键研究。
BioCryst 还提到了 avoralstat，该药物正在进行糖尿病性黄斑水肿的 I 期概念验证研究。Gayer 表示，该项目并不是 BioCryst 稀有疾病战略的核心，公司计划完成 I 期研究并寻求合作伙伴进行外部许可。他表示，早期的队列研究包括三个计划的剂量水平，第一队列在 100 微克完成，后续队列在 250 和 500 微克。BioCryst 最近在美国开启了 IND，之前在澳大利亚进行了相关工作，Gayer 表示预计在年中会有更多数据披露，相关信息更可能与合作伙伴公告同时发布。
<h2>关于 BioCryst 制药 NASDAQ: BCRX</h2>
BioCryst Pharmaceuticals, Inc 是一家总部位于北卡罗来纳州达勒姆的临床阶段生物技术公司，专注于为稀有和严重疾病发现和开发新型口服小分子药物。自 1986 年成立以来，公司利用基于结构的药物设计推进了一系列针对性治疗药物的研发，旨在解决潜在的疾病机制，而不仅仅是治疗症状。
公司的首个商业产品 Orladeyo（berotralstat）是一种口服的激肽酶抑制剂，已在美国和欧洲获得批准，用于预防性治疗遗传性血管性水肿（HAE）。
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BioCryst制药

BioCryst 制药在摩根大通医疗会议上展示了其增长战略，强调了其遗传性血管性水肿（HAE）药物 ORLADEYO 的成功、对 Astria Therapeutics 的待收购以及对 2026 年的积极展望。首席执行官 Charlie Gayer 指出，预计 2026 年 ORLADEYO 的收入为 6.25 亿至 6.45 亿美元，总收入预期为 6.35 亿至 6.6 亿美元。该公司在 2025 年首次实现盈利，并预计尽管 HAE 市场竞争加剧，仍将持续增长。对 Astria 的收购估值为 7 亿美元，旨在通过一项有前景的晚期 HAE 治疗增强 BioCryst 的产品组合

BioCryst 制药在摩根大通会议上强调 ORLADEYO 的增长势头、与 Astria 的交易以及 2026 年的展望