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<li>Absci 可能成为 AI 生物技术未来的 2 个理由，以及 1 个风险</li>
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Absci NASDAQ: ABSI 在第 44 届摩根大通医疗健康大会上使用了一份演示文稿，概述了最近的平台更新，并提供了雄激素性脱发和子宫内膜异位症即将发布的临床数据的时间表。创始人兼首席执行官肖恩·麦克莱恩表示，公司正在 “进入一个非常激动人心的新纪元”，在这个时代，利用其生成性 AI 设计的分子正在进入临床并接近概念验证的结果。
<h2>AI 平台更新：发布 Origin-1 模型</h2>
麦克莱恩表示，Absci 发布了一个新模型 Origin-1，并附带了一份描述该方法的手稿。他将 Origin-1 描述为专注于针对公司所称的 “零先前表位” 的抗体的 de novo 设计，这意味着这些表位没有结构上定义的蛋白质 - 蛋白质界面，并且缺乏已知的结构结合物。
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他说，设计针对这些新型界面的抗体的能力可以扩大公司在 “难以药物化的靶点” 上的覆盖面，包括 GPCRs 和离子通道。麦克莱恩还强调，公司 AI 模型的进展是通过 “实验室环路” 的方法推动的，引用了一个 六周周期，用于快速验证模型与现实世界实验数据的匹配，并利用这些反馈决定追求哪种生物学，并 “尽可能快地失败”。
在问答环节中，管理层将 Absci 的方法与 Recursion 进行了比较，描述两者都使用实验室环路框架，但指出 Absci 的重点是抗体设计。麦克莱恩表示，Origin-1 是 “完全基于蛋白质或抗体的”，但补充说公司看到扩展到 双特异性抗体 的潜力，并指出 Absci 已经在其管道中有双特异性抗体。
<h2>开发时间表和成本声明</h2>
麦克莱恩将 Absci 的方法与传统药物开发进行了对比，称通常需要大约 五年半 和 5000 万到 1 亿美元 的费用才能将药物推向临床。他表示，Absci 在 ABS-101 和 ABS-201 上的工作证明公司可以在大约 两年 内进入临床，总投资约为 1500 万美元。
他将成本和速度框定为重要但不足以单独支持的因素，表示 Absci 旨在利用 AI 追求 高未满足需求 和 标准护理差 的疾病，而不是 “我也要疗法”。
<h2>ABS-201：针对雄激素性脱发的催乳素受体抗体</h2>
麦克莱恩强调了 ABS-201，这是一种针对 催乳素受体 的抗体，旨在治疗 雄激素性脱发 (AGA) 和 子宫内膜异位症。对于 AGA，他描述了这个机会是巨大的，称 8000 万美国人 患有这种疾病，而现有的治疗选择效果和持久性有限。他还指出，AGA 研究的开展可以 “非常具有成本效益且快速”，这支持了快速批准的路径。
麦克莱恩解释了提出的机制，称头皮中的催乳素产生是由一个独立于全身垂体产生的启动子驱动的，随着时间的推移，导致头皮中催乳素的积累和 STAT5 通路 的激活。他表示，这一过程与前体细胞系的减少和毛囊的微型化相关，而阻断催乳素受体可以帮助恢复逆转微型化所需的机制。
他还描述了包括 短尾猕猴 模型的临床前工作，该模型用于自然发生的秃头。根据麦克莱恩的说法，在接受 28 周 的抗催乳素受体抗体治疗后，动物在大约六个月内 “从光头变成了满头秀发”，并且毛发重新着色。他进一步表示，在该模型中，治疗后的持久性持续了 长达四年。
麦克莱恩还提到了与拉尔夫·保斯教授合作进行的人类头皮活检的体外工作。他表示，ABS-201 使毛囊进入活跃生长（生长期）状态，而催乳素则使毛囊进入退行期，并且 ABS-201 加催乳素 “拯救” 了毛囊，使其保持在生长期。他还表示，公司观察到了前体细胞标记物（CD34 和 CD200）的增加，K15 干细胞中凋亡的预防，生长因子（IGF-1 和 FGF-7）的增加，以及退行期驱动因子（TGF-β）的减少，他表示这支持催乳素受体作为毛囊的 “主调控开关”。
<h2>临床试验设计和即将发布的结果</h2>
Absci 表示正在进行一项针对雄激素性脱发的 I/II-A 期 研究，评估安全性、耐受性和疗效。麦克莱恩表示，健康志愿者的单次递增剂量（SAD）部分已开始，公司已填充了前两个队列。公司预计将在 今年上半年 完成 SAD 部分，然后过渡到评估安全性、耐受性和疗效的 26 周 多次递增剂量（MAD）部分。
麦克莱恩表示，该试验设计为 227 名参与者（男性和女性）。他列出了主要疗效终点：
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<li>目标区域毛发计数</li>
<li>毛发宽度</li>
<li>毛发颜色深度</li>
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他说，公司预计在今年上半年会有 安全性结果，在下半年会有 13 周的中期疗效结果，预计研究将在 明年初 完成。
在问答环节中，麦克莱恩表示人类体外数据增加了可转化性的信心，并强调了实现 超过 90% 的受体占用率 的重要性，他表示在猕猴研究中观察到了这一点。管理层还表示，该分子已被设计为具有 更长的半衰期 以支持给药的便利性，并且 SAD 的 PK 数据将有助于指导未来的开发规划。公司表示，MAD 参与者 不允许 使用背景下的非那雄胺或米诺地尔，并且对于之前使用这些疗法的参与者有 四个月的洗脱期。
<h2>子宫内膜异位症计划和其他公司更新</h2>
关于子宫内膜异位症，McClain 表示该病症影响 10 位女性中有 1 位，而目前的标准治疗水平较低，市场上没有疾病修饰疗法。他指出，催乳素受体机制在 HMI-115 研究中有二期概念验证数据，这在临床上降低了该机制的风险。他描述了其理论基础为局部催乳素驱动病灶生长，催乳素受体在感觉神经元上导致疼痛，催乳素受体的阻断旨在解决病灶生长和疼痛问题。
McClain 表示，Absci 计划在今年第四季度 启动一项子宫内膜异位症试验，并在一年后进行 二期概念验证的结果发布。在问答环节中，管理层表示 SAD 安全性结果将有助于降低两个项目的风险，但暗示从 AGA 到子宫内膜异位症可能没有显著的疗效传递。
McClain 还提供了公司指标，表示 Absci 目前有 140 名员工，三个临床阶段项目，在温哥华有一个湿实验室设施，并且 “拥有超过 10 个合作伙伴”。他说公司年末时资产负债表上有 1.43 亿美元，预计资金可持续到 2028 年上半年。公司还讨论了与 AMD 的技术合作伙伴关系，包括 2000 万美元的投资，旨在扩大蛋白质设计的计算能力。
<h2>关于 Absci NASDAQ: ABSI</h2>
Absci Corporation NASDAQ: ABSI 是一家生物技术公司，利用机器学习、合成生物学和自动化技术加速基于蛋白质的治疗药物的发现和开发。公司的综合药物创制®（IDC®）平台旨在以传统生物制药发现方法无法匹敌的速度和规模识别和生产新型抗体和酶候选物。Absci 与制药和生物技术合作伙伴合作，生成、筛选和优化用于广泛治疗应用的蛋白质分子。
Absci 产品的核心是其端到端的发现引擎，结合了专有算法、高通量实验室自动化和深度学习框架。
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ABSI

Absci（纳斯达克股票代码：ABSI）在第 44 届摩根大通医疗健康大会上展示了其新的人工智能模型 Origin-1，旨在为难以治疗的靶点设计抗体。首席执行官 Sean McClain 强调了公司的快速药物开发时间表，声称只需 1500 万美元的投资即可在两年内进入临床。该公司正在推进其针对雄激素性脱发和子宫内膜异位症的 ABS-201 抗体，目前正在进行 I/II-A 期临床试验。Absci 的方法与传统方法形成对比，专注于未满足需求高的疾病，并利用人工智能实现高效的药物开发

Absci 发布了 Origin-1 AI 模型，并预告将在 2025 年公布脱发数据，同时将在第四季度启动子宫内膜异位症的试验