<p>赛诺菲的糖尿病药物 Tzield 和 Disc Medicine 的血液疾病药物 bitopertin 的审查停滞不前</p>
<p>由于不良事件报告，Tzield 的审查被推迟；bitopertin 因疗效和滥用担忧延迟两周</p>
<p>礼来公司的减肥药定于 2026 年 4 月 10 日做出决定</p>
<p>作者：Patrick Wingrove</p>
<p>1 月 15 日（路透社）- 美国食品和药物管理局（FDA）已推迟对两种药物的审查，这两种药物被选入特朗普政府的新快速通道计划，原因是机构科学家提出了安全性和有效性方面的担忧，包括一名患者在服用其中一种药物期间死亡，路透社获得的内部文件显示。</p>
<p>FDA 审查员因对试验数据和滥用风险的担忧，将 Disc Medicine（IRON.O）针对一种罕见血液疾病的实验药物的审查推迟了两周。</p>
<p>他们还因不良事件报告，包括与癫痫和血液凝固相关的两起事件以及一起死亡事件，将法国制药公司赛诺菲（SASY.PA）的 Tzield 针对晚期 1 型糖尿病的审查推迟了一个多月。</p>
<p>该计划于 6 月推出，FDA 专员的国家优先券计划承诺在一到两个月内对少数被认为对公共健康或国家安全至关重要的药物做出决定，或者如果这些药物是在美国生产或以低价提供。这将缩短最快优先审批流程的四到六个月。</p>
<p>这些延迟之前未被报道。Disc Medicine 和赛诺菲拒绝就 FDA 审查的细节发表评论。</p>
<p>美国卫生与公共服务部发言人 Andrew Nixon 表示，FDA 不会对正在审查的申请发表评论，但允许其各部门灵活调整时间表。</p>
<h3>另外两种药物的决定延迟</h3>
<p>另外两种被选入快速审查计划的药物也被推迟了几周或更长时间，超出了原定目标日期。Boehringer Ingelheim 的 zongertinib 用于肺癌的决定目前预计在 2 月中旬做出，而礼来公司的减肥药现在预计在 4 月 10 日做出决定，文件显示。</p>
<p>一位礼来公司的发言人确认，根据当前 FDA 的指导，批准可能在第二季度到来。Boehringer 的发言人表示，预计不久将做出决定，但未对延迟发表评论。</p>
<p>这四种药物是该计划中至少七种已开始审批流程的药物之一，文件显示。</p>
<p>自去年 10 月宣布首批选定药物以来，FDA 表示将有 18 种药物获得快速处理，包括两种来自默克（MRK.N）的药物。大多数审查预计将在 2026 年开始，另外两种计划在 2027 年和 2028 年进行。到目前为止，只有一种药物，即一种仿制抗生素，已在该计划下获得批准。</p>
<p>两位监管专家表示，路透社向他们描述的几种药物的延迟令人安心，因为新计划的一到两个月目标引发了对审查是否会严格的质疑。</p>
<p>“FDA 在这个计划中愿意说：‘等等，我们实际上不确定这个产品是否应该上市’ 是一个非常好的迹象，” 宾夕法尼亚大学的健康政策教授 Holly Fernandez Lynch 说。</p>
<p>Lynch 和其他人表示，他们仍然担心该计划可能使药物审查政治化，因为特朗普总统的政府选择药物，而批准则由一组高级 FDA 官员而非传统审查员负责。</p>
<p>哈佛医学院的医学教授 Aaron Kesselheim 表示，FDA 可能会因向仍处于早期开发阶段的药物授予优先券而浪费资源，因为这些药物的真正潜力和有效性尚未评估。</p>
<p>Nixon 表示，公司在获得优先券后最多可有两年的时间提交申请。</p>
<h3>安全性和有效性担忧</h3>
<p>内部文件显示，FDA 审查员将 2025 年 11 月 21 日定为赛诺菲扩展 Tzield 使用到新患者的决定日期。</p>
<p>在路透社看到的一份文件中，FDA 表示其对 Tzield 的行动因其认为与治疗相关的死亡而被推迟。该机构的公共不良事件数据库仅列出了 2025 年 9 月一名 30 岁男性因癫痫和其他不良反应而报告的事件。</p>
<p>FDA 和赛诺菲拒绝提供有关该死亡事件的更多信息。</p>
<p>监管机构还要求赛诺菲提供更多关于几种他们认为可能与该药物相关的严重上市后副作用的详细信息，包括 2024 年 12 月的癫痫发作和去年 5 月的血液凝固事件，文件显示。</p>
<p>赛诺菲的一位发言人表示，他们会严格评估任何严重不良事件报告，并继续与 FDA 密切合作，推进 Tzield 的扩展批准申请。</p>
<p>该机构还将 Disc Medicine 的 bitopertin 的加速批准审查延长至 2 月 10 日，该药物正在为那些因血液疾病而对阳光极为敏感的患者开发。</p>
<p>这一延迟是由于机构对临床试验中使用的一个次要目标——无痛在阳光下的时间是否是一个统计上可靠的有效性衡量标准，或其他数据是否仍能通过显示该药物基于生物标志物可能有效来证明批准的担忧，文件显示。</p>
<p>负责安排可能存在滥用或成瘾潜力药物的 FDA 工作人员也在审查 bitopertin 是否存在任何滥用风险，文件显示。</p>
<p>路透社无法确认 bitopertin 的滥用潜力的细节，这可能导致对该药物的限制。</p>
<p>Disc 的首席执行官 John Quisel 在一次采访中表示，bitopertin 的数据突显了良好的安全性和多种医疗益处。他提到在两项中期试验中，导致疾病的有毒代谢物急剧下降，这是主要目标，以及光毒反应的减少。</p>
<p>“我们对我们的数据包及其潜力感到非常满意，” Quisel 说，“但当然，最终的批准取决于 FDA 的裁量。”</p>
<p>被选入 FDA 专员国家优先券计划的药物</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="1420" height="3536" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA"/></p>

IRON

赛诺菲

<p>美国食品药品监督管理局（FDA）因安全性和有效性问题推迟了对赛诺菲糖尿病药物 Tzield 和 Disc Medicine 血液疾病药物 bitopertin 的审查，其中包括与 Tzield 相关的一例患者死亡事件。Tzield 的审查推迟了超过一个月，而 bitopertin 的审查则延迟了两周。FDA 的新快速通道计划旨在加快药物批准，但由于多种药物经历了显著的延迟，该计划受到审查。专家们对该计划可能的政治化及审查的严格性表示担忧</p>

<p>Reviews of Sanofi’s diabetes drug Tzield and Disc Medicine’s blood-disorder medicine bitopertin stalled</p>
<div class="lb-trans"><p>赛诺菲的糖尿病药物 Tzield 和 Disc Medicine 的血液疾病药物 bitopertin 的审查停滞不前</p>
</div><p>Tzield pushed back after adverse event reports; bitopertin delayed two weeks amid efficacy and abuse concerns</p>
<div class="lb-trans"><p>由于不良事件报告，Tzield 的审查被推迟；bitopertin 因疗效和滥用担忧延迟两周</p>
</div><p>Eli Lilly’s weight-loss pill gets April 10, 2026 decision target</p>
<div class="lb-trans"><p>礼来公司的减肥药定于 2026 年 4 月 10 日做出决定</p>
</div><p>By Patrick Wingrove</p>
<div class="lb-trans"><p>作者：Patrick Wingrove</p>
</div><p>Jan 15 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration has delayed reviews of two drugs chosen for the Trump administration’s new fast-track program after agency scientists flagged safety and efficacy concerns, including the death of a patient while taking one of the medicines, internal documents seen by Reuters show.</p>
<div class="lb-trans"><p>1 月 15 日（路透社）- 美国食品和药物管理局（FDA）已推迟对两种药物的审查，这两种药物被选入特朗普政府的新快速通道计划，原因是机构科学家提出了安全性和有效性方面的担忧，包括一名患者在服用其中一种药物期间死亡，路透社获得的内部文件显示。</p>
</div><p>FDA reviewers pushed back by two weeks Disc Medicine’s (IRON.O) experimental drug for a rare blood disorder following concerns about trial data and its risk for abuse.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 审查员因对试验数据和滥用风险的担忧，将 Disc Medicine（IRON.O）针对一种罕见血液疾病的实验药物的审查推迟了两周。</p>
</div><p>They also stalled their review of French drugmaker Sanofi’s (SASY.PA) Tzield for late-stage type 1 diabetes by more than a month over adverse event reports, including two related to seizure and blood clotting and one death.</p>
<div class="lb-trans"><p>他们还因不良事件报告，包括与癫痫和血液凝固相关的两起事件以及一起死亡事件，将法国制药公司赛诺菲（SASY.PA）的 Tzield 针对晚期 1 型糖尿病的审查推迟了一个多月。</p>
</div><p>Unveiled in June, the FDA Commissioner’s National Priority Voucher Program promised decisions in one or two months on a limited number of drugs deemed critical to public health or national security, or if they were manufactured in the U.S. or offered at low prices. That would cut four to six months off the fastest priority approval process.</p>
<div class="lb-trans"><p>该计划于 6 月推出，FDA 专员的国家优先券计划承诺在一到两个月内对少数被认为对公共健康或国家安全至关重要的药物做出决定，或者如果这些药物是在美国生产或以低价提供。这将缩短最快优先审批流程的四到六个月。</p>
</div><p>The delays have not been previously reported. Disc Medicine and Sanofi declined to comment on the details of the FDA’s reviews.</p>
<div class="lb-trans"><p>这些延迟之前未被报道。Disc Medicine 和赛诺菲拒绝就 FDA 审查的细节发表评论。</p>
</div><p>Andrew Nixon, a spokesperson for the U.S. Department of Health and Human Services, said the FDA does not comment on applications under review but allows its divisions flexibility to adjust time lines.</p>
<div class="lb-trans"><p>美国卫生与公共服务部发言人 Andrew Nixon 表示，FDA 不会对正在审查的申请发表评论，但允许其各部门灵活调整时间表。</p>
</div><h3>DECISION DELAYS ON TWO OTHER DRUGS</h3>
<div class="lb-trans"><h3>另外两种药物的决定延迟</h3>
</div><p>Two other drugs tapped for the speedy review program have also been pushed by weeks or longer beyond the original target date. A decision on Boehringer Ingelheim’s zongertinib for lung cancer is currently expected mid-February, and Eli Lilly’s (LLY.N) weight-loss pill is now due April 10, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>另外两种被选入快速审查计划的药物也被推迟了几周或更长时间，超出了原定目标日期。Boehringer Ingelheim 的 zongertinib 用于肺癌的决定目前预计在 2 月中旬做出，而礼来公司的减肥药现在预计在 4 月 10 日做出决定，文件显示。</p>
</div><p>A Lilly spokesperson confirmed approval could land in the second quarter, based on current FDA guidance. A Boehringer spokesperson said a decision is expected in the near future, without commenting on the delay.</p>
<div class="lb-trans"><p>一位礼来公司的发言人确认，根据当前 FDA 的指导，批准可能在第二季度到来。Boehringer 的发言人表示，预计不久将做出决定，但未对延迟发表评论。</p>
</div><p>The four drugs are among at least seven in the program that have started their approval process, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>这四种药物是该计划中至少七种已开始审批流程的药物之一，文件显示。</p>
</div><p>Since announcing the first of the selected drugs in October, the agency has said 18 medicines will receive the speedy treatment, including two from Merck (MRK.N) . Most reviews are slated to start in 2026 with two others scheduled for 2027 and 2028. Only one drug, a generic antibiotic, has been approved under the program so far.</p>
<div class="lb-trans"><p>自去年 10 月宣布首批选定药物以来，FDA 表示将有 18 种药物获得快速处理，包括两种来自默克（MRK.N）的药物。大多数审查预计将在 2026 年开始，另外两种计划在 2027 年和 2028 年进行。到目前为止，只有一种药物，即一种仿制抗生素，已在该计划下获得批准。</p>
</div><p>Two regulatory experts said the delays of several drugs, as described to them by Reuters, was reassuring as the new program’s one- to two-month target raised questions over whether reviews would be rigorous.</p>
<div class="lb-trans"><p>两位监管专家表示，路透社向他们描述的几种药物的延迟令人安心，因为新计划的一到两个月目标引发了对审查是否会严格的质疑。</p>
</div><p>“It is a very good sign the FDA in this program is willing to say: ‘Hold on, we’re not actually sure this product should be allowed on the market’,” said Holly Fernandez Lynch, a health policy professor at the University of Pennsylvania.</p>
<div class="lb-trans"><p>“FDA 在这个计划中愿意说：‘等等，我们实际上不确定这个产品是否应该上市’ 是一个非常好的迹象，” 宾夕法尼亚大学的健康政策教授 Holly Fernandez Lynch 说。</p>
</div><p>Lynch and others said they still have concerns about the program politicizing drug reviews, since the administration of President Donald Trump selects the medicines and approval rests with a panel of high-ranking FDA officials rather than traditional reviewers.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lynch 和其他人表示，他们仍然担心该计划可能使药物审查政治化，因为特朗普总统的政府选择药物，而批准则由一组高级 FDA 官员而非传统审查员负责。</p>
</div><p>Aaron Kesselheim, a professor of medicine at Harvard Medical School, said the agency risked wasting resources by awarding vouchers to drugs still in early development, as their true potential and effectiveness had yet to be assessed.</p>
<div class="lb-trans"><p>哈佛医学院的医学教授 Aaron Kesselheim 表示，FDA 可能会因向仍处于早期开发阶段的药物授予优先券而浪费资源，因为这些药物的真正潜力和有效性尚未评估。</p>
</div><p>Companies are allowed up to two years to submit their applications after receiving vouchers, Nixon said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Nixon 表示，公司在获得优先券后最多可有两年的时间提交申请。</p>
</div><h3>SAFETY AND EFFICACY CONCERNS</h3>
<div class="lb-trans"><h3>安全性和有效性担忧</h3>
</div><p>Internal documents show FDA reviewers had slated November 21, 2025 as the decision date for Sanofi’s bid to expand Tzield’s use to new patients.</p>
<div class="lb-trans"><p>内部文件显示，FDA 审查员将 2025 年 11 月 21 日定为赛诺菲扩展 Tzield 使用到新患者的决定日期。</p>
</div><p>In one document seen by Reuters, the FDA said its action on Tzield was delayed due to what it deemed a treatment-related death. The agency’s public database of adverse events lists only a September 2025 report of a 30-year-old man who suffered a seizure and other adverse reactions.</p>
<div class="lb-trans"><p>在路透社看到的一份文件中，FDA 表示其对 Tzield 的行动因其认为与治疗相关的死亡而被推迟。该机构的公共不良事件数据库仅列出了 2025 年 9 月一名 30 岁男性因癫痫和其他不良反应而报告的事件。</p>
</div><p>The FDA and Sanofi declined to provide more information about the death.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 和赛诺菲拒绝提供有关该死亡事件的更多信息。</p>
</div><p>Regulators also asked Sanofi for more details on several serious post-launch side effects they deemed possibly tied to the drug, including a December 2024 seizure and a blood-clotting episode last May, documents show.</p>
<div class="lb-trans"><p>监管机构还要求赛诺菲提供更多关于几种他们认为可能与该药物相关的严重上市后副作用的详细信息，包括 2024 年 12 月的癫痫发作和去年 5 月的血液凝固事件，文件显示。</p>
</div><p>A Sanofi spokesperson said they rigorously assess any serious adverse event reports and continue to work closely with the FDA on Tzield’s expanded approval application.</p>
<div class="lb-trans"><p>赛诺菲的一位发言人表示，他们会严格评估任何严重不良事件报告，并继续与 FDA 密切合作，推进 Tzield 的扩展批准申请。</p>
</div><p>The agency also extended to February 10 its accelerated approval review of Disc Medicine’s bitopertin, being developed for patients whose blood disorder makes them extremely sensitive to sunlight.</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构还将 Disc Medicine 的 bitopertin 的加速批准审查延长至 2 月 10 日，该药物正在为那些因血液疾病而对阳光极为敏感的患者开发。</p>
</div><p>The delay followed agency concerns over whether pain-free time in the sun - a secondary goal used in clinical trials - was a statistically solid measure of efficacy, or if other data could still justify approval by showing the drug was likely to work based on biomarkers, documents show.</p>
<div class="lb-trans"><p>这一延迟是由于机构对临床试验中使用的一个次要目标——无痛在阳光下的时间是否是一个统计上可靠的有效性衡量标准，或其他数据是否仍能通过显示该药物基于生物标志物可能有效来证明批准的担忧，文件显示。</p>
</div><p>FDA staff responsible for scheduling drugs that have a potential for abuse or addiction were also examining whether bitopertin posed any abuse risks, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>负责安排可能存在滥用或成瘾潜力药物的 FDA 工作人员也在审查 bitopertin 是否存在任何滥用风险，文件显示。</p>
</div><p>Reuters could not confirm details of bitopertin’s abuse potential, which could lead to restrictions on the drug.</p>
<div class="lb-trans"><p>路透社无法确认 bitopertin 的滥用潜力的细节，这可能导致对该药物的限制。</p>
</div><p>Disc CEO John Quisel said in an interview that the bitopertin data highlighted a solid safety profile and multiple medical benefits. He cited a sharp drop in the toxic metabolite that causes the disease - the primary goal of two mid-stage trials - and in phototoxic reactions.</p>
<div class="lb-trans"><p>Disc 的首席执行官 John Quisel 在一次采访中表示，bitopertin 的数据突显了良好的安全性和多种医疗益处。他提到在两项中期试验中，导致疾病的有毒代谢物急剧下降，这是主要目标，以及光毒反应的减少。</p>
</div><p>“We feel very good about our data package and its potential,” Quisel said, “but of course final approval is at the FDA’s discretion.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我们对我们的数据包及其潜力感到非常满意，” Quisel 说，“但当然，最终的批准取决于 FDA 的裁量。”</p>
</div><p>Drugs tapped for the FDA’s Commissioner National Priority Voucher program</p>
<div class="lb-trans"><p>被选入 FDA 专员国家优先券计划的药物</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA" alt="" original-src="https://reut.rs/4q4F6zA"/></p>

独家报道 - 美国食品药品监督管理局因安全性和有效性问题推迟了新的凭证计划中的两种药物审查