囊性纤维化的治疗领域仍然以现有的半胱氨酸胺类治疗为主，下一代治愈性或真正改变疾病进程的选择仍然有限。然而，新兴疗法正在逐渐改变这一领域，通过更直接地针对疾病的病理生理学，克服当前护理标准的关键缺陷。管线候选药物如 TTI-0102 和 DFT383 突显了向增强全身半胱氨酸控制和潜在疾病修正的转变，包括改善半胱氨酸胺递送和基因修正 CTNS 缺陷的策略。
, /PRNewswire/ -- DelveInsight 的囊性纤维化市场洞察报告包括对当前治疗实践、囊性纤维化新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。
囊性纤维化市场摘要
<ul>
<li>2024 年，囊性纤维化的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中被发现为 2.5 亿美元。</li>
<li>美国占据了最大的囊性纤维化治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 84%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。</li>
<li>2024 年，7MM 中囊性纤维化的总诊断病例估计为 1,540，反映出其稀有性以及诊断患者集中在专门的代谢和肾脏护理环境中。</li>
<li>领先的囊性纤维化公司，如 Thiogenesis Therapeutics、Novartis 等，正在开发新的囊性纤维化治疗药物，这些药物将在未来几年内进入囊性纤维化市场。</li>
<li>临床试验中有前景的囊性纤维化疗法包括 TTI-0102、DFT383 等。</li>
</ul>
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推动囊性纤维化市场增长的关键因素
<ul>
<li>意识提升与早期诊断： 医疗专业人员和患者对囊性纤维化的认识不断提高，加上基因筛查和诊断技术的进步，导致更早的检测和更大规模的诊断患者群体。早期诊断增加了对治疗的需求。</li>
<li>通过增强 CTNS 突变检测扩大患者群体： CTNS 基因突变的识别增加以及对该病对健康负担的认识提升，正在扩大被诊断患者的群体。</li>
<li>新兴疗法的推出： 囊性纤维化的管线正在稳步发展，定义了一组新兴疗法，包括 TTI-0102、DFT383 等，正在推进开发。这一组候选药物反映了在满足高未满足需求的稀有多系统疾病的创新方面的有意义进展，标志着超越传统半胱氨酸胺方法的动力。</li>
</ul>
囊性纤维化市场分析
<ul>
<li>目前，囊性纤维化的治疗领域主要由长期存在的半胱氨酸胺类疗法主导，而非下一代、治愈性或完全改变疾病进程的选择。</li>
<li>全身疾病控制主要依赖于 PROCYSBI 和 CYSTAGON/NICYSTAGON（半胱氨酸氢溴酸盐）。</li>
<li>眼部表现使用 CYSTADROPS 和 CYSTARAN（半胱氨酸盐酸盐）进行管理。</li>
<li>尽管这些疗法减少了半胱氨酸的积累并改善了患者生存率，但其临床益处受到以下因素的限制：</li>
</ul>
<ul>
<li>高剂量频率
<ul>
<li>耐受性问题，包括胃肠道副作用和不愉快的气味</li>
<li>配方限制</li>
<li>遵从性挑战导致的长期疾病控制不完全和变化</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>继续依赖数十年前的疗法凸显了在疗效、便利性和患者生活质量结果方面的持续差距。</li>
<li>新兴疗法开始通过更直接地针对潜在疾病生物学来重塑囊性纤维化的格局。</li>
<li>像 TTI-0102 和 DFT383 这样的项目反映了向改善全身半胱氨酸控制和潜在疾病修正的转变。</li>
<li>这些方法包括优化的半胱氨酸胺递送和基因修正 CTNS 缺陷。</li>
<li>通过超越现有治疗的渐进性改进，这些进展标志着朝着更有效、持久和以患者为中心的疗法的进步，具有改变囊性纤维化长期结果的潜力。</li>
</ul>
囊性纤维化竞争格局
囊性纤维化的临床试验格局正在稳步发展，定义了一组新兴疗法，包括 TTI-0102（Thiogenesis Therapeutics）、DFT383（Novartis）等，正在推进开发。
诺华的 DFT383 是一种针对肾性囊性纤维化的实验性基因疗法，旨在恢复 CTNS 功能并减少溶酶体内半胱氨酸的积累。该资产之前被称为 AVR-RD-04 或 CTNS-RD-04，是从 AVROBIO 收购的，目前正在对儿童患者进行 I/II 期研究，之前在成人中进行了初步评估。提到 Papillon Therapeutics 是与共享科学起源和验证基础平台相关，而不是与项目所有权或开发责任相关。
Thiogenesis Therapeutics 的 TTI-0102 是一种口服给药的半胱氨酸前药，旨在解决传统硫醇类治疗的不足。该候选药物在 505(b)(2) 监管路径下开发，利用已有的半胱氨酸安全性数据，同时在高剂量下表现出良好的耐受性、持续的半胱氨酸减少和保留的抗氧化效果。TTI-0102 被归类为 新化学实体，有资格获得五年的市场独占权，并正在向关键的 III 期研究推进，预计将在 2026 年下半年提交 IND 申请。
这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年半胱氨酸沉积症市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑半胱氨酸沉积症市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。
了解更多关于哪些公司正在开发半胱氨酸沉积症治疗的信息 @ 半胱氨酸沉积症药物市场
半胱氨酸沉积症市场的最新动态
<ul>
<li>在 2025 年 11 月，Thiogenesis Therapeutics 报告称，已扩大 TTI-0102 在肾病性半胱氨酸沉积症的关键 III 期试验计划，预计在 2026 年提交 IND，并强调 TTI-0102 旨在改善耐受性并简化给药。</li>
<li>在 2025 年 11 月，Thiogenesis 报告了 TTI-0102 在 MELAS 中的积极中期 II 期结果，并宣布计划提交 IND 以支持在肾病性半胱氨酸沉积症中的关键 III 期试验，基于有利的药代动力学和生物标志物数据。</li>
<li>在 **2025 年 4 月，**EMA 扩大了 Recordati Rare Diseases 的 CYSTADROPS 适应症，包括 6 个月及以上的婴儿，此前获得了 CHMP 的积极推荐。</li>
</ul>
什么是半胱氨酸沉积症？
半胱氨酸沉积症是一种罕见的遗传代谢疾病，由 CTNS 基因缺陷引起，导致细胞内氨基酸半胱氨酸的异常积累。由于半胱氨酸无法正确运输出溶酶体，它会积累并形成晶体，随着时间的推移损害组织和器官。肾脏通常是首个受影响的器官，特别是近端小管，导致范可尼综合症及早期儿童期的症状，如多尿、脱水、发育不良和电解质失衡。如果不加以治疗，半胱氨酸沉积症可能进展为肾衰竭，并导致其他器官（包括眼睛、甲状腺、肌肉和神经系统）的并发症。虽然没有治愈方法，但早期诊断和使用去半胱氨酸治疗可以显著减缓疾病进展并改善长期预后。
半胱氨酸沉积症流行病学细分
半胱氨酸沉积症流行病学部分提供了对历史和当前半胱氨酸沉积症患者群体的洞察，以及对主要市场的预测趋势。DelveInsight 预计到 2024 年，美国将有约 1,700 例半胱氨酸沉积症的流行病例，占 7MM 总病例的相当大份额。
半胱氨酸沉积症治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：
<ul>
<li>半胱氨酸沉积症的总流行病例</li>
<li>半胱氨酸沉积症的总诊断流行病例</li>
<li>半胱氨酸沉积症的类型特异性诊断流行病例</li>
</ul>
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>半胱氨酸沉积症市场预测报告指标</td>
<td>详细信息</td>
</tr>
<tr>
<td>研究期间</td>
<td>2020–2034</td>
</tr>
<tr>
<td>覆盖范围</td>
<td>7MM [美国，EU4（德国、法国、意大利和西班牙），英国和日本]。</td>
</tr>
<tr>
<td>半胱氨酸沉积症市场 CAGR</td>
<td>5.1 %</td>
</tr>
<tr>
<td>2024 年半胱氨酸沉积症市场规模</td>
<td>2.5 亿美元</td>
</tr>
<tr>
<td>主要半胱氨酸沉积症公司</td>
<td>Thiogenesis Therapeutics、诺华制药、安进、奇诺制药、Recordati Rare Diseases、Viatris 等</td>
</tr>
<tr>
<td>主要半胱氨酸沉积症疗法</td>
<td>TTI-0102、DFT383、PROCYSBI、CYSTADROPS、CYSTAGON/NICYSTAGON 等</td>
</tr>
</tbody>
</table>
半胱氨酸沉积症市场报告的范围
<ul>
<li>治疗评估： 当前市场和新兴疗法的半胱氨酸沉积症</li>
<li>半胱氨酸沉积症市场动态： 新兴半胱氨酸沉积症药物的关键市场预测假设和市场前景</li>
<li>竞争情报分析： SWOT 分析和市场进入策略</li>
<li>未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、半胱氨酸沉积症市场准入和报销</li>
</ul>
下载报告以了解未来十年将推动半胱氨酸沉积症市场的因素 @ 半胱氨酸沉积症市场驱动因素
目录
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>1</td>
<td>胶质囊肿市场关键洞察</td>
</tr>
<tr>
<td>2</td>
<td>胶质囊肿市场报告介绍</td>
</tr>
<tr>
<td>3</td>
<td>胶质囊肿市场概览</td>
</tr>
<tr>
<td>3.1</td>
<td>2024 年 7 个主要市场中胶质囊肿按治疗方法的市场份额（%）分布</td>
</tr>
<tr>
<td>3.2</td>
<td>2034 年 7 个主要市场中胶质囊肿按治疗方法的市场份额（%）分布</td>
</tr>
<tr>
<td>4</td>
<td>执行摘要</td>
</tr>
<tr>
<td>5</td>
<td>关键事件</td>
</tr>
<tr>
<td>6</td>
<td>疾病背景和概述</td>
</tr>
<tr>
<td>6.1</td>
<td>介绍</td>
</tr>
<tr>
<td>6.2</td>
<td>分类</td>
</tr>
<tr>
<td>6.3</td>
<td>病因</td>
</tr>
<tr>
<td>6.4</td>
<td>病理生理学</td>
</tr>
<tr>
<td>6.5</td>
<td>体征和症状</td>
</tr>
<tr>
<td>6.6</td>
<td>诊断</td>
</tr>
<tr>
<td>6.7</td>
<td>治疗和管理</td>
</tr>
<tr>
<td>6.8</td>
<td>诊断和治疗指南</td>
</tr>
<tr>
<td>7</td>
<td>流行病学和市场预测方法论</td>
</tr>
<tr>
<td>8</td>
<td>流行病学和患者人群</td>
</tr>
<tr>
<td>8.1</td>
<td>关键发现</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2</td>
<td>假设和理由</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.1</td>
<td>胶质囊肿的流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.2</td>
<td>诊断的流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.3</td>
<td>按类型分类的诊断流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.3</td>
<td>7 个主要市场中胶质囊肿的总诊断流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4</td>
<td>美国</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.1</td>
<td>美国胶质囊肿的总流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.2</td>
<td>美国胶质囊肿的总诊断流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.3</td>
<td>美国按类型分类的诊断流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.5</td>
<td>欧盟 4 国和英国</td>
</tr>
<tr>
<td>8.6</td>
<td>日本</td>
</tr>
<tr>
<td>9</td>
<td>胶质囊肿患者旅程</td>
</tr>
<tr>
<td>10</td>
<td>已上市的胶质囊肿药物</td>
</tr>
<tr>
<td>10.1</td>
<td>已上市治疗的关键交叉</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2</td>
<td>PROCYSBI（氨基酸双盐酸盐）：安进/基耶西制药</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.1</td>
<td>产品描述</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.2</td>
<td>监管里程碑</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.3</td>
<td>其他开发活动</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.4</td>
<td>关键试验总结</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.5</td>
<td>分析师观点</td>
</tr>
<tr>
<td>10.3</td>
<td>CYSTADROPS（氨基酸盐酸盐）：瑞科达稀有疾病/维亚特里斯</td>
</tr>
<tr>
<td>10.4</td>
<td>CYSTARAN（氨基酸盐酸盐）：利迪安生物科学</td>
</tr>
<tr>
<td>10.5</td>
<td>CYSTAGON/NICYSTAGON（氨基酸双盐酸盐）：维亚特里斯</td>
</tr>
<tr>
<td>列表将在最终报告中继续…</td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>11</td>
<td>新兴的胶质囊肿治疗</td>
</tr>
<tr>
<td>11.1</td>
<td>关键交叉竞争</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2</td>
<td>DFT383：诺华</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.1</td>
<td>产品描述</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.2</td>
<td>其他开发活动</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.3</td>
<td>临床开发</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.3.1</td>
<td>临床试验信息</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.4</td>
<td>安全性和有效性</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.5</td>
<td>分析师观点</td>
</tr>
<tr>
<td>11.3</td>
<td>TTI-0102：Thiogenesis Therapeutics</td>
</tr>
<tr>
<td>列表将在最终报告中继续…</td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>12</td>
<td>胶质囊肿市场– 7 个主要市场分析</td>
</tr>
<tr>
<td>12.1</td>
<td>关键发现</td>
</tr>
<tr>
<td>12.2</td>
<td>胶质囊肿市场预测假设</td>
</tr>
<tr>
<td>12.3</td>
<td>胶质囊肿市场前景</td>
</tr>
<tr>
<td>12.4</td>
<td>属性分析</td>
</tr>
<tr>
<td>12.5</td>
<td>7 个主要市场中胶质囊肿的总市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.6</td>
<td>7 个主要市场中胶质囊肿按治疗方法的市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7</td>
<td>美国胶质囊肿市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7.1</td>
<td>美国胶质囊肿的总市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7.2</td>
<td>美国胶质囊肿按治疗方法的市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.8</td>
<td>欧盟 4 国和英国胶质囊肿市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.9</td>
<td>日本胶质囊肿市场规模</td>
</tr>
<tr>
<td>13</td>
<td>关键意见领袖对胶质囊肿的看法</td>
</tr>
<tr>
<td>14</td>
<td>胶质囊肿市场未满足的需求</td>
</tr>
<tr>
<td>15</td>
<td>胶质囊肿市场 SWOT 分析</td>
</tr>
<tr>
<td>16</td>
<td>胶质囊肿市场准入和报销</td>
</tr>
<tr>
<td>16.1</td>
<td>美国</td>
</tr>
<tr>
<td>16.2</td>
<td>欧盟 4 国和英国</td>
</tr>
<tr>
<td>16.3</td>
<td>日本</td>
</tr>
<tr>
<td>16.4</td>
<td>2025 年市场准入和定价政策发展的总结与比较</td>
</tr>
<tr>
<td>16.5</td>
<td>胶质囊肿市场准入和报销</td>
</tr>
<tr>
<td>17</td>
<td>缩略语和缩写</td>
</tr>
<tr>
<td>18</td>
<td>参考文献</td>
</tr>
<tr>
<td>19</td>
<td>胶质囊肿市场报告方法论</td>
</tr>
</tbody>
</table>
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DelveInsight 的报告显示，囊性纤维化市场预计在 2025 年至 2034 年间以 5.1% 的速度增长，2024 年的市场规模为 2.5 亿美元。美国将在该市场中占据主导地位，占总市场的 84%。目前的治疗主要基于半胱氨酸，但新兴疗法如 TTI-0102 和 DFT383 旨在改善疾病管理和患者结果。提高意识、早期诊断以及新疗法的推出是推动市场增长的关键因素

17:31 ET
			
			
				Cystinosis Market to Grow at a Substantial Growth Rate of 5.1% During the Forecast Period (2025-2034) | DelveInsight

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标普生物技术 ETF - SPDR

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纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

医药突破 ETF - ALPS

2 倍做多纳斯达克生物技术 ETF - ProShares

ESC NEUBASE THERAPEUTI

医疗业 ETF - Vanguard

美国制药 ETF - iShares

Dianthus Therapeutics

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

基因改革 ETF - ARK

标普全球医疗股指数 ETF - iShares

Pelthos Therapeutics

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根据 DelveInsight 的报告，囊性病市场预计在 2025 年至 2034 年的预测期内将以 5.1% 的显著增长率增长