强调优化的每日一次基于体重的剂量和临床上显著的疲劳改善
加利福尼亚州圣地亚哥 --（Newsfile Corp. -2026 年 1 月 23 日）- Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF)（&#34;Thiogenesis&#34;或&#34;公司&#34;） 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于罕见线粒体和儿童疾病的下一代硫醇类前药，今天宣布在意大利比萨举行的 Mitocon 2026 大会上，展示了其 TTI-0102 在患有线粒体脑病、乳酸酸中毒和类中风发作（MELAS）患者的第二阶段（EU）临床研究的中期数据，这是一个专注于线粒体医学的国际领先会议。
该海报标题为_&#34;TTI-0102 在 MELAS 中的 PK/PD 结果 - 线粒体疾病安全性和有效性的初步证据，&#34;_ 于 1 月 23 日作为 Mitocon 的最新消息会议的一部分进行展示，该会议的科学委员会为具有高度科学和临床相关性的数据保留了这一荣誉。
第二阶段（EU）MELAS - 研究亮点
这项随机、单盲、高固定剂量、安慰剂对照的探索性第二阶段（EU）研究招募了 九名（n=9） 基因确认的 MELAS 患者，这是一种治疗选择有限的严重线粒体疾病。在 Mitocon 上展示的结果表明，基于体重的剂量对于实现最佳暴露和耐受性至关重要，这与使用与批准配方（Cystagon®或 Procysbi®）相当浓度的半胱氨酸的长期临床经验一致。
关键的临床、药代动力学和药效学发现包括：
临床结果（疲劳）：
<ul>
<li>患者报告的疲劳显著改善，通过修订疲劳影响量表（MFIS）的总分进行测量</li>
<li>在平均剂量约为 60 mg/kg/day 的情况下，接受 TTI-0102 治疗的患者与安慰剂相比，总 MFIS 评分平均降低了高达 10%（p &lt; 0.001）</li>
<li>疲劳是影响线粒体疾病患者的主要功能性限制症状</li>
</ul>
药代动力学（PK）：
<ul>
<li>通过每日一次的基于体重的剂量实现持续的 24 小时半胱氨酸暴露</li>
<li>确定了 约 60 ± 5 mg/kg 的 TTI-0102 最佳剂量 以实现目标暴露</li>
<li>在该剂量下，与固定剂量和批准的半胱氨酸配方相比，峰值血浆半胱氨酸浓度（Cmax）较低，支持改善的胃肠耐受性</li>
</ul>
药效学（PD）：
<ul>
<li>血浆丙酮酸增加而乳酸未升高，表明增强的糖酵解通量；一种代谢状态，其中葡萄糖更有效地转化为可用的细胞能量，而不是转化为乳酸，符合改善的线粒体能量处理</li>
<li>血浆色氨酸减少，可能降低与神经毒性犬尿喹啉途径代谢物相关的氧化应激</li>
<li>这些药效学效应是 剂量依赖性的，在 40 mg/kg/day 以下微不足道，在约 60 mg/kg/day 时最佳，在更高剂量时略有减少</li>
</ul>
综合来看，这些药效学发现与降低的氧化应激和改善的细胞能量代谢一致，支持 TTI-0102 在基于硫醇 - 二硫键交换平衡的线粒体疾病机制，并为观察到的疲劳临床改善提供生物学依据。
该研究进一步表明，固定剂量导致低体重患者出现胃肠不良事件和治疗中断，而基于体重的剂量减轻了这些影响，支持其在未来临床试验中的使用。基于体重的剂量为 60 ± 5 mg/kg TTI-0102（约 26 mg/kg 半胱氨酸基础等效物）实现了持续的 24 小时半胱氨酸暴露，且每日剂量仅为 Cystagon®或 Procysbi®的一半，且峰值浓度较低。
&#34;在 Mitocon 上展示的结果确认，TTI-0102 在使用适当的基于体重的剂量时，在 MELAS 中实现了有意义的生物学和临床概念验证，&#34;Thiogenesis 的首席执行官兼联合创始人 Patrice Rioux 博士表示。&#34;值得注意的是，通过 MFIS 测量的疲劳显著改善具有高度相关性，因为疲劳是我们即将进行的 Leigh 综合征谱第二阶段 a 研究中将使用的全面 MM-COAST 结果框架中捕获的核心功能组成部分。结合良好特征的药代动力学和药效学特征，这些发现直接影响我们 Leigh 项目的设计。&#34;
关于 MFIS
修订疲劳影响量表（MFIS）是一种经过验证的患者报告结果测量工具，广泛用于神经和线粒体疾病中，以评估疲劳对身体、认知和心理社会功能的影响。疲劳影响约 71-100% 的线粒体疾病患者，且常被报告为最具削弱性的症状之一。MFIS 已被证明对临床上有意义的变化敏感，并被认为是评估线粒体疾病治疗益处的适当终点。
关于 Mitocon
Mitocon - Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali OdV - 是意大利领先的线粒体疾病患者倡导组织。Mitocon 支持研究、教育和临床医生、科学家与患者社区之间的合作，其年度国际会议被广泛认为是展示线粒体医学新兴科学和临床进展的首要论坛。
关于 MELAS
线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒和中风样发作（MELAS）是一种罕见的遗传性线粒体疾病，主要由线粒体 DNA 的突变（m.3243A&gt;G）引起。症状包括癫痫发作、肌肉无力、疲劳、头痛和中风样发作。氧化应激和线粒体能量代谢障碍是疾病进展的关键因素。MELAS 在全球的发病率约为每 10 万人中有 4.1 人，被视为孤儿病。
关于 Leigh 综合症谱系
Leigh 综合症谱系是一种罕见的遗传性线粒体疾病，通常在婴儿期或幼儿期被诊断，影响约每 40,000 个活产中有 1 个。该疾病的特征是神经系统逐渐衰退、发育倒退、呼吸功能障碍和癫痫发作。目前尚无针对 Leigh 综合症谱系的批准疗法。
关于 TTI-0102
TTI-0102 是 Thiogenesis 的主要产品候选药物，是一种下一代基于半胱氨酸的前药，旨在克服第一代硫醇疗法的局限性，包括半衰期短、胃肠道副作用和剂量限制。通过控制代谢激活，TTI-0102 能够实现持续的半胱氨酸暴露，有望改善耐受性并简化给药。该化合物正在针对与线粒体功能障碍和氧化应激相关的多种适应症进行评估，包括 MELAS、Leigh 综合症谱系和肾性半胱氨酸沉积症。
关于 Thiogenesis Therapeutics
Thiogenesis Therapeutics, Corp.（TSXV: TTI）（OTCQX: TTIPF）是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。该公司正在开发含硫前药，旨在作为先前批准的硫醇活性化合物的前体，具有解决严重儿童疾病的潜力，这些疾病存在显著的未满足医疗需求。Thiogenesis 的主要项目 TTI-0102 正在 MELAS 中进行评估，并计划在 Leigh 综合症谱系中进行 IND 批准的 2a 期研究，以及在肾性半胱氨酸沉积症中进行 3 期研究。
如需进一步信息，请联系： Brook Riggins, CFA
董事兼首席财务官
电子邮件：info@thiogenesis.com
电话：（888）223-9165
前瞻性声明
本新闻稿包含某些前瞻性声明和前瞻性信息（统称为 “前瞻性声明”），根据加拿大证券法的定义，包括但不限于关于公司未来投资的声明。除历史事实声明外，所有声明均为前瞻性声明。对前瞻性声明不应过度依赖，因为这些声明本质上是不确定的，基于估计和假设，并且受到已知和未知的风险和不确定性（包括一般和特定的），这些风险和不确定性可能导致前瞻性声明所设想的未来事件或情况不会发生。尽管公司相信本新闻稿中包含的前瞻性声明所反映的期望以及这些前瞻性声明所基于的假设是合理的，但不能保证这些期望会被证明是正确的。读者应谨慎对待本文件中包含的前瞻性声明，因为不能保证这些前瞻性声明所基于的计划、意图或期望会发生。由于其性质，前瞻性声明涉及众多假设、已知和未知的风险和不确定性，这些因素可能导致预测、预测、估计和其他前瞻性声明不会发生，这可能导致公司在未来期间的实际表现和结果与任何前瞻性声明所表达或暗示的未来表现或结果的估计或预测有实质性差异。本新闻稿中包含的前瞻性声明是在本日期作出的，公司不承担任何公开更新或修订所包含的前瞻性声明的义务，除非法律要求。此处包含的前瞻性声明明确受到本警示声明的限制。
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Thiogenesis Therapeutics 在 Mitocon 2026 上展示了其 TTI-0102 针对 MELAS 的第二阶段（欧盟）研究的中期数据。研究显示，接受治疗的患者疲劳感显著改善，MFIS 评分减少了 10%。基于体重的剂量约为 60 mg/kg/天，达到了最佳的药物暴露和耐受性，支持其在未来试验中的使用。研究结果表明 TTI-0102 在改善线粒体能量代谢和减少氧化压力方面的潜力，对即将进行的相关疾病研究具有重要意义

Thiogenesis Presents Phase 2 (EU) MELAS Data at Mitocon 2026 | TTIPF Stock News

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Thiogenesis 在 Mitocon 2026 大会上展示了其第二阶段（欧盟）MELAS 研究数据 | TTIPF 股票新闻