
Skyhawk Therapeutics 宣布其 SKY-0515 用于亨廷顿病的临床试验结果

我是 PortAI,我可以总结文章信息。
Skyhawk Therapeutics, Inc. 宣布其针对亨廷顿舞蹈症的 SKY-0515 1 期临床试验的积极中期结果,显示在九个月内 cUHDRS 评分平均改善 +0.64 分,而预期下降为 -0.73 分。该治疗还显示血液中 mHTT 蛋白水平减少了 62%,且耐受性良好。公司正在扩大其 2/3 期 FALCON-HD 试验,目前已有超过 90 名患者接受了治疗。这些发现表明 SKY-0515 可能成为亨廷顿舞蹈症的重要治疗选择,目前该病尚无批准的治疗方案
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