九个月的结果显示，亨廷顿病的综合统一评估量表平均改善了 0.64 分，相较于自然病程中预期的-0.73 分的恶化，患者在九个月内的症状有所改善。
Skyhawk 公司还宣布，SKY-0515 药物的 FALCON-HD 2/3 期研究已在全球范围内展开。目前，Skyhawk 公司已向 90 多名患者提供了该药物的剂量。
, /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc.是一家专注于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新的低分子药物以调节关键的 RNA 靶点，今天宣布了 SKY-0515 治疗亨廷顿病（HD）的九个月中期分析的积极结果。
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Skyhawk Therapeutics, Inc.
SKY-0515 药物治疗导致血液中 mHTT 蛋白水平以剂量依赖的方式降低 62%，在 9mg 剂量下，PMS1 的 mRNA 水平以剂量依赖的方式降低 26%。PMS1 是 CAG 重复体的体细胞扩展和亨廷顿病病理的关键因素。SKY-0515 药物在中枢神经系统方面也表现出良好的作用，总体安全性和良好的耐受性。
在 SKY-0515 1 期临床试验 C 部分的患者队列中，接受 SKY-0515 治疗的患者在三个月、六个月和九个月时，综合统一评估量表（cUHDRS）平均改善，相较于基线水平。九个月的综合分析显示，这一改善为 +0.64 分，而自然病程中预期的 cUHDRS 恶化为-0.73 分，基于 Enroll-HD 和 TRACK-HD 研究的倾向性加权。
“我对这些安全性数据和 1 期 C 部分研究中 SKY-0515 药物的初步有效性数据感到非常振奋，这些数据表明患者在 cUHDRS 量表上表现出与自然病程预期恶化的偏差，经过三个月、六个月和九个月的初步分析，” 伦敦大学学院神经学教授 Ed Wild 说。“SKY-0515 药物继续以更大的幅度降低 mHTT 蛋白水平，超过了迄今为止在患者身上测试的任何其他治疗手段，临床数据和生物标志物数据显示该药物在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性。SKY-0515 药物同时降低 mHTT 和 PMS1 蛋白水平的能力为治疗亨廷顿病提供了有效的组合，针对两个主要的致病机制。这些开放研究的结果需要在进一步的安慰剂对照 FALCON-HD 研究中得到确认，预示着对全球亨廷顿病患者的显著益处，对于这些患者而言，像 SKY-0515 这样的口服药物能够降低亨廷顿蛋白的浓度，确实会改变他们的生活。”
“我们这项 1 期研究的目标是确定生物标志物的安全性和活性，” Skyhawk Therapeutics 的研发部门负责人 Sergey Paushkin 表示，“在我们为期九个月的数据中期分析中，SKY-0515 对生物标志物反应强度的保持（以及与患者自然病史中 cUHDRS 评分恶化相比，cUHDRS 评分潜在终点结果的改善）突显了 SKY-0515 作为最佳同类药物改变亨廷顿病（HD）病程的潜力。这些中期数据是 SKY-0515 的重要里程碑，强调了 Skyhawk 平台的有效性，使其能够开发出首个同类低分子药物，用于治疗尚无获批病程改变治疗方法的破坏性疾病。”
亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，最终致命，影响美国超过 40,000 名有症状的患者，以及全球估计数十万名患者。目前没有获批的治疗方法可以减缓或停止疾病的进展。SKY-0515 是一种口服研究性低分子 RNA 调节剂，采用新型 RNA 调节平台 SKYSTAR®开发。SKY-0515 能够同时降低 HTT 蛋白和 PMS1 蛋白的治疗性水平。PMS1 蛋白是 CAG 重复体的体细胞扩展和亨廷顿病病理的另一个关键因素，降低其水平应能补充降低突变 HTT 蛋白水平的益处。
Skyhawk 今天还宣布，其在澳大利亚和新西兰的 12 个中心启动的 SKY-0515 2/3 期 FALCON-HD 研究已扩展至全球。目前，Skyhawk 已为超过 90 名患者提供了 SKY-0515 的剂量。
SKY-0515 是 Skyhawk 正在进行临床试验的首个药物。
Skyhawk 计划在 2027 年底之前开始临床应用其他低分子药物，以治疗尚无获批病程改变治疗方法的罕见神经疾病。
关于 SKY-0515 药物的 1 期临床研究 SKY-0515 药物的 1 期临床研究是首个针对人类的试验，旨在评估 SKY-0515 在健康志愿者和早期亨廷顿舞蹈症（HD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究分为三个部分。A 部分和 B 部分评估了 SKY-0515 对健康志愿者的影响。C 部分是一个双盲安慰剂对照的平行设计研究，涉及两个剂量水平的 SKY-0515 和安慰剂，针对早期 HD 患者（HD-ISS 阶段 1、2 或轻度阶段 3），持续 84 天，随后进行 12 个月的主动治疗延续，所有参与者将在盲态下接受低剂量或高剂量的 SKY-0515。研究目标包括评估突变的 HTT 蛋白和 PMS1 mRNA。首批患者于 2025 年 1 月在 SKY-0515 研究的 C 部分接受了剂量。目前，SKY-0515 药物的 1C 期研究的入组已完成。
关于 SKY-0515 药物的 2/3 期 FALCON-HD 临床研究 FALCON-HD 研究（NCT06873334）是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2/3 期研究，旨在评估 SKY-0515 在 120 名处于 2 期和早期 3 期亨廷顿舞蹈症患者中的药效学、安全性和有效性，研究在澳大利亚和新西兰的 12 个中心进行，同时在全球 40 多个中心招募 400 名符合条件的 2 期和早期 3 期亨廷顿舞蹈症患者。符合条件的患者将在治疗期间每天口服一次 SKY-0515 的三种剂量之一或安慰剂，治疗时间不少于 12 个月。该研究旨在评估 SKY-0515 在调节 RNA 剪接和降低参与亨廷顿舞蹈症病理的 mHTT 和 PMS1 蛋白水平方面的潜力。有关 FALCON-HD 研究的更多信息，包括参与中心和入组标准，请访问 ClinicalTrials.gov 和 www.FALCON-HD.com。
关于 Skyhawk Therapeutics 公司 Skyhawk Therapeutics 是一家专注于临床阶段的生物技术公司，利用其自主研发的 SKYSTAR®平台，发现和开发低分子 RNA 调节药物，以治疗世界上最难治愈的疾病。更多信息请访问 www.skyhawktx.com。
Skyhawk 联系方式 Maura McCarthy
企业发展部负责人
[email protected]
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标志 — https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg
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Skyhawk Therapeutics, Inc. 宣布其针对亨廷顿舞蹈症的 SKY-0515 治疗的九个月分析结果积极。研究显示，cUHDRS 评分平均改善了 +0.64 分，而预期下降为 -0.73 分。SKY-0515 显示出剂量依赖性地降低 mHTT 蛋白水平，并且安全性和耐受性良好。第二/三期 FALCON-HD 研究已在全球范围内扩展，已有超过 90 名患者接受治疗。Skyhawk 计划在 2027 年之前开发更多针对罕见神经疾病的治疗方案

04:14 ET
			
			
			
				
					Компания Skyhawk Therapeutics объявляет промежуточные результаты за девять месяцев среди пациентов клинического исследования фазы 1 препарата SKY-0515 для лечения болезни Гантингтона

Skyhawk Therapeutics 公司公布了亨廷顿病治疗药物 SKY-0515 在 1 期临床试验中患者的九个月中期结果