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本周的生物技术领域包括关键的 FDA 批准、临床暂停和继续、试验中止以及在子宫内膜癌、结直肠癌、体重管理、痤疮和杜氏肌营养不良等关键治疗领域的临床试验数据发布。
让我们来梳理一下本周生物技术领域的关键发展和里程碑。
FDA 批准与拒绝
Intellia 获得 FDA 批准恢复 MAGNITUDE-2 三期试验
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 表示，美国 FDA 已解除对其 MAGNITUDE-2 三期试验的临床暂停，该试验针对的是遗传性转甲状腺素淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的 nexiguran ziclumeran (nex-z)，允许重新开始招募和给药。
该暂停是在 2025 年 10 月发出的，原因是参与 MAGNITUDE ATTR-CM 研究的一名患者出现了 4 级肝酶升高。Intellia 与 FDA 合作进行了增强的安全监测，包括更频繁的肝功能检查，这支持了 FDA 解除 MAGNITUDE-2 的决定。
MAGNITUDE-2 将按照更新的方案进行，目标招募人数从原来的 50 人增加到 60 人。Nex-z 是一种基于 CRISPR/Cas9 的疗法，旨在永久性失活 TTR 基因，早期研究显示其在 TTR 水平上有显著且持久的降低，并获得孤儿药和 RMAT 认证。
Intellia 表示将迅速恢复 MAGNITUDE-2 的招募，同时继续与 FDA 讨论以解决 ATTR-CM 试验的持续暂停问题。
NTLA 在 2026 年 1 月 29 日的交易中收于$13.09，上涨 0.58%。
Outset Medical 获得 FDA 对下一代 Tablo 血液透析系统的批准
Outset Medical, Inc. (OM) 表示，美国 FDA 已授予其下一代 Tablo 血液透析系统 510(k) 批准，使其成为首个符合 FDA 加强网络安全标准的透析设备。
升级后的平台具有现代化的软件、硬件增强和改进的耐用性，同时保持 Tablo 的集成水净化和按需透析液生产功能，可在医院和家庭环境中使用。
Outset 计划在 2026 年第二季度开始发货新系统，并为现有客户提供升级选项。
OM 在周四的交易中收于$5.07，上涨 0.90%。
OKYO 与 FDA 达成一致，进行 Urcosimod 二期 b/三期试验
OKYO Pharma Limited (OKYO) 报告称，美国 FDA 对其神经性角膜疼痛的主要候选药物 Urcosimod 的二期 b/三期试验设计提供了积极的 Type C 会议反馈并予以支持。
该机构确认了提议的 VAS 疼痛减轻终点，认为两点或更大的改善在临床上具有意义，支持该研究的功效和 OPAS 使用，并未提出重大 CMC 问题。
OKYO 计划在 2026 年上半年开始 120 名患者的多剂量二期 b/三期试验。
OKYO 在周四的交易中收于$2.04，下跌 6.85%。
REGENXBIO 因 FDA 临床暂停受到影响，涉及 MPS I 和 MPS II 基因治疗项目
REGENXBIO Inc. (RGNX) 宣布，美国 FDA 已对其 RGX-111 和 RGX-121 基因治疗项目实施临床暂停，原因是初步分析发现一名四年前接受 RGX-111 治疗的儿童出现了室内脑肿瘤的单一病例。
对切除肿瘤的基因检测显示存在涉及 PLAG1 的 AAV 载体整合事件，尽管尚未确定因果关系，且该参与者仍无症状。在其他九名 RGX-111 患者或 32 名接受 RGX-121 治疗的患者中未报告类似发现。
该公司对 RGX-121 的暂停表示惊讶，称其长期安全性良好，并在等待 FDA 的完整临床暂停信函以获取更多细节。
RGNX 在周四的交易中收于$11.60，上涨 5.36%。
Almirall 在中国获得 Seysara 的 NMPA 批准
Almirall, S.A. (LBTSF) 宣布，中国国家药品监督管理局已批准 Seysara（盐酸沙瑞克林）用于治疗 9 岁及以上患者的非结节中度至重度痤疮的炎性病变。该公司还与 Sinomune 达成了许可协议，将在中国商业化和分销该疗法。
Seysara 是一种口服的四环素类抗生素，专门为皮肤科开发，此次批准标志着 Almirall 在该地区医疗皮肤科产品组合的关键扩展。
LBTSF 在周四的交易中收于$15.47。
交易
YD Bio 签署意向书收购 Safe Save Medical
YD Bio Limited (YDES) 宣布已签署一份具有约束力的意向书，收购 Safe Save Medical Cell Sciences &amp; Technology Co., Ltd.的所有股份、资产和业务，该公司是一家位于台湾的树突状细胞免疫治疗平台，交易总额为 2687 万美元，包含企业重组。
根据意向书的条款，YD Bio Ltd 计划收购 Safe Save Cell Holdings Limited (KY) 的 100% 股权，该离岸控股公司将通过 Safe Save Medical Cell Sciences &amp; Technology（SSMC）的企业重组成立，最终 KY 公司将持有 SSMC 的 100% 股份，交易总额为 NT$839.83 百万或约 2687 万美元。
此次收购的对价预计将由新发行的 YD Bio Ltd 股份和现金组合而成。
具体而言，持有 SSMC 股份超过 10% 的股东，包括创始人杨文光先生及其关联方，将通过股份置换获得新发行的 YD Bio Ltd 股份。其他股东将有选择权，可以选择现金或选择获得新发行的 YD Bio Ltd 股份。
各方旨在于 2026 年 3 月 20 日前完成该过程，预计交易将在此后 30 天内完成，前提是满足所有条件。
Safe Save Medical Cell Sciences Technology (SSMC) 专注于创新的细胞基础医疗技术，重点是免疫细胞治疗平台。
此次收购预计将增强 YD Bio 在开发下一代治疗方案方面的能力，并扩大其在先进细胞治疗领域的产品组合。
YDES 周四收盘价为 11.03 美元，下跌 9.89%。
临床试验 - 突破
Aprea 的 APR-1051 在子宫内膜癌中显示早期临床活性
Aprea Therapeutics, Inc. (APRE) 报告了其正在进行的 ACESOT-1051 剂量递增试验中 APR-1051 的早期临床概念验证，评估对象为晚期实体瘤患者。
APR-1051 是一种口服生物可用性高、选择性强的小分子 WEE1 抑制剂，WEE1 是一种蛋白激酶，帮助通过防止异常进程来调节细胞周期。
ACESOT-1051 试验是首次在人类中进行的开放标签多中心研究，评估 APR-1051 在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，涵盖递增剂量水平。
在一名 PPP2R1A 突变的子宫浆液性癌患者中，使用 APR-1051（150 毫克剂量）治疗在 8 周影像评估中根据 RECIST v1.1 标准实现了目标病灶大小减少 50%，同时 CA-125 水平显著下降。
APRE 周四收盘价为 0.59 美元。
Fractyl Health 的 Revita 在 REMAIN-1 中显示出持久的体重维持
Fractyl Health, Inc. (GUTS) 宣布其 REMAIN-1 中期队列的六个月随机结果积极，该研究为盲法假手术对照试验，评估 Revita 在 GLP-1 药物停用后的体重维持效果。
Revita 是 Fractyl Health 的主要产品候选药物，旨在通过微创内镜手术重塑十二指肠内膜，以恢复因慢性代谢疾病而受损的健康营养感知和信号传导。
REMAIN-1 中期队列包括 40 名患者，因饮食和生活方式不合规按方案排除 5 名。接受 Revita 治疗的患者在六个月时体重回升 4.5%，而假手术组为 7.5%。
在 GLP-1 相关体重减轻超过中位数的患者中，Revita 治疗导致 GLP-1 停用后体重回升约减少 70%，与假手术组相比。
接受 Revita 治疗的患者在六个月时经历了持续的体重维持、改善的心代谢特征和减少的食物渴望，与假手术组相比，安全性和耐受性持续良好。
GUTS 周四收盘价为 0.58 美元。
Ascletis 报告 Denifanstat 在中重度痤疮中的积极三期安全性结果
Ascletis Pharma Inc. (1672.HK) 宣布其针对中重度痤疮的 Denifanstat 三期研究的积极顶线结果，这是一种常见的皮肤病。
Denifanstat 是一种每日一次的口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，已从 Sagimet Biosciences Inc (SGMT) 获得在大中华区的独家许可。
该三期研究是在中国进行的开放标签多中心试验，旨在评估 Denifanstat（ASC40）在 240 名中重度痤疮患者中的长期安全性。所有患者在接受 Denifanstat 或安慰剂治疗 12 周后，均每日接受 Denifanstat 治疗 40 周。
1672.HK 周五收盘价为 13.8 港元，上涨 1.62%。
GRI Bio 报告支持 GRI-0621 在特发性肺纤维化中抗纤维化活性的新的二期基因表达数据
GRI Bio Inc. (GRI) 报告了 GRI-0621 在特发性肺纤维化中的二期研究的新基因表达发现。
GRI-0621 是一种口服免疫调节候选药物，旨在针对纤维化的关键生物驱动因素。
新的 RNA 测序数据显示，与安慰剂相比，肺损伤、肌成纤维细胞激活、细胞外基质沉积、纤维化进展和上皮修复相关的基因均显著改善。
此外，GRI Bio 指出，在与 IPF 相关的肺泡上皮细胞丧失和基底膜破坏中，新的基因表达数据支持基底膜修复和 AT2 到 AT1 上皮转变，这些是肺再生的关键特征。
GRI 周四收盘价为 3.32 美元，下跌 19.22%。
CalciMedica 终止 Auxora 研究的二期 KOURAGE 试验
CalciMedica, Inc. (CALC) 宣布终止其评估 Auxora 在伴随急性低氧性呼吸衰竭的 2 期急性肾损伤患者中的临床试验 KOURAGE，原因是独立数据监测委员会的建议。
该建议基于安全性问题，促使对研究设计进行重新评估，特别是患者入组标准。
现在，CalciMedica 已终止该试验，并计划进行全面审查，以评估基线特征、疾病严重程度和伴随治疗对患者结果的影响。
CALC 周四收盘价为 1.02 美元，下跌 18.40%。
Cardiff 报告积极的结直肠癌试验结果
Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) 宣布其 CRDF-004 二期剂量寻找试验中 Onvansertib 与标准治疗方案联合使用的鼓舞人心的临床结果，作为一线 RAS 突变转移性结直肠癌的治疗。
标准治疗方案（SoC）包括 FOLFIRI/贝伐单抗（bev）或 FOLFOX/贝伐单抗。
该公司观察到多个疗效指标的剂量依赖性改善，包括客观缓解率和无进展生存期，并发现 30 毫克 Onvansertib 加 FOLFIRI/贝伐单抗组的表现优于两个标准治疗组。
该方案耐受性良好，没有重大或意外的毒性反应，也没有附加的不良事件，使得卡迪夫能够选择 30 毫克的剂量推进注册程序，最终数据和试验设计讨论预计将在 2026 年上半年进行。
CRDF 周四收盘价为 1.62 美元，下跌 0.31%。
基因泰克的 CT388 在二期研究中显示出显著的 22.5% 体重减轻
基因泰克，一家生物技术公司及罗氏集团（RHHBY, ROG.SW）的成员，宣布其主要候选药物 CT-388 在肥胖症的二期临床试验中取得积极的顶线结果。
CT-388 是一种研究性每周一次的皮下注射双重 GLP-1/GIP 受体激动剂，旨在治疗肥胖症、2 型糖尿病及其他与肥胖相关的合并症。
在名为 CT388-103 的二期研究中，每周一次的 24 毫克 CT-388 皮下注射在 48 周内实现了统计学上显著的 22.5% 的安慰剂调整体重减轻，且未达到体重减轻的平 plateau。
根据公司数据，在第 48 周，接受 24 毫克 CT-388 剂量的参与者中，95.7% 的人体重至少减轻了 5%，87% 的人减轻了至少 10%，47.8% 的人减轻了至少 20%，26.1% 的人减轻了至少 30%。
在接受 24 毫克剂量的参与者中，54% 的人实现了肥胖的缓解（BMI &lt;30 kg/m2），而安慰剂组仅为 13%。
CT-388 在肥胖症的三期临床试验程序，名为 Enith1 和 Enith2，预计将在本季度开始。
RHHBY 周四收盘价为 57.02 美元，下跌 4.84%。
Sarepta 的 ELEVIDYS 在行走性杜氏肌营养不良症患者 EMBARK 研究中显示出积极的三年顶线结果
Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）宣布其 EMBARK 研究的三年顶线结果显示，ELEVIDYS 显著减缓了行走性杜氏肌营养不良症患者在关键功能指标上的疾病进展。
ELEVIDYS 是一种单剂量的 AAV 基因治疗，旨在将微型肌营养不良蛋白转基因递送到骨骼肌。它目前是唯一获得批准的杜氏基因治疗，适用于 4 岁及以上的行走性个体，根据 2025 年底发布的 FDA 更新标签提供。
这三年的数据来自 EMBARK 研究中接受治疗的第一部分患者，Sarepta 的全球随机安慰剂对照三期试验评估了在给药时年龄为 4-7 岁的行走性男孩的 ELEVIDYS。
EMBARK 是一个两部分的交叉三期研究，参与者在第一部分接受 ELEVIDYS 或安慰剂治疗，然后在第二部分交叉。
该研究的主要终点是第 52 周北星行走评估（NSAA）与基线的变化，长期随访延续了多个年份。
根据三年数据，ELEVIDYS 治疗组的 NSAA 平均得分在第三年仍高于基线，而外部对照组随着时间的推移下降，显示出 73% 的疾病进展减缓。此外，10 米步行/跑步（10MWR）得分显示出 70% 的疾病进展减缓。
SRPT 周四收盘价为 21.24 美元，下跌 0.35%。
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本周生物技术新闻重点关注了重要的 FDA 批准和临床进展。Intellia Therapeutics 获得 FDA 批准，恢复其针对 ATTRv-PN 的 MAGNITUDE-2 三期试验，而 Outset Medical 的 Tablo 血液透析系统获得了 510(k) 批准。OKYO Pharma 的 Urcosimod 试验设计得到了 FDA 的认可，但 REGENXBIO 的基因治疗项目面临临床暂停。Almirall 的 Seysara 在中国获得了治疗痤疮的批准，YD Bio 签署了一份意向书，计划以 2687 万美元收购 Safe Save Medical

Weekly Buzz: Intellia Gets FDA Nod For ATTRv-PN Trial; Aprea's APR-1051 Paces; CALC Halts KOURAGE

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