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本周的生物技术领域见证了关键的 FDA 会议安排、IND 批准、完整回应信、肿瘤资产的出售以及在 Fabry 病、戈谢病、肥胖、HbA1c 降低和 2 型糖尿病减重等关键治疗领域的临床试验数据发布。
让我们来解读本周生物技术领域的关键进展和里程碑。
FDA 批准与拒绝
aTyr Pharma 与 FDA 会面讨论 Efzofitimod 项目
aTyr Pharma, Inc. (ATYR) 表示，它已安排在 2026 年 4 月中旬与美国 FDA 举行一次 C 类会议，以讨论其针对肺肉芽肿病的主要候选药物 Efzofitimod 的临床和监管路径，这是一种慢性炎症性肺病。
会议将重点讨论第三阶段试验的规划和关键设计考虑，因为公司准备将 Efzofitimod 推进到后期开发阶段。aTyr 表示，一旦收到 FDA 的正式反馈，将提供更新。
ATYR 周四收盘价为 0.81 美元，下跌 7.93%。
Prelude Therapeutics 获得 FDA 对选择性 JAK2V617F 抑制剂研究的批准
Prelude Therapeutics Inc. (PRLD) 宣布，美国 FDA 已批准其针对 PRT12396 的研究新药申请，这是一种针对 JAK2 突变驱动的骨髓增生性肿瘤的选择性 JAK2V617F 抑制剂。
该公司表示，批准使其能够启动一项第一阶段试验，以评估 JAK2V617F 突变的血液癌症患者的安全性、耐受性和早期药理活性。Prelude 指出，PRT12396 在临床前研究中显示出强选择性，支持其进入首次人体试验。
PRLD 周四收盘价为 2.02 美元，下跌 12.17%。
Teva 获得偏头痛药物的扩展 FDA 批准
Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (TEVA) 表示，美国 FDA 已批准 AJOVY 的扩展适应症，使其成为首个针对 6 至 17 岁、体重至少 45 公斤的儿童发作性偏头痛的抗 CGRP 预防治疗。
AJOVY 于 2018 年首次获得批准，用于成人偏头痛的预防治疗，而这一新决定首次将其使用扩展到年轻患者。扩展标签包括每月一次的注射，可以在办公室或家中进行，满足了儿童偏头痛护理中的重大未满足需求。
Teva 表示，该批准强化了 AJOVY 已建立的安全性和有效性，并扩大了儿童和青少年预防治疗的可及性。
TEVA 周四收盘价为 34.80 美元，下跌 0.46%。
Aquestive Therapeutics 收到 FDA 对 Anaphylm 的完整回应信
Aquestive Therapeutics Inc. (AQST) 表示，美国 FDA 已就其 Anaphylm 舌下膜的申请发出完整回应信（CRL），该膜是一种用于 30 公斤及以上患者的非侵入性肾上腺素治疗，适用于 I 型过敏反应，包括过敏性休克。
该公司表示，CRL 中列出的缺陷仅限于人因问题和支持性药代动力学（PK）研究，未对化学、生产、控制或提交的临床可比性数据提出担忧。FDA 指出人因验证研究中的问题，包括打开袋子和膜放置不当的困难，认为这可能在过敏性休克期间构成安全风险。
Aquestive 表示，它已更新了袋子设计、标签和使用说明，并计划在 2026 年第三季度之前进行新的人因研究以及所需的 PK 研究，然后重新提交申请。
AQST 周四收盘价为 3.84 美元，下跌 4%。
FDA 拒绝批准 Pharming 的 Joenja 扩展标签
Pharming Group N.V. (PHAR) 表示，美国 FDA 已就 Joenja 在 4 至 11 岁儿童中扩展适应症发出完整回应信（CRL），该病症为激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ综合症（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷。
FDA 指出对低体重儿童患者可能存在潜在的药物暴露不足的担忧，并要求提供额外的药代动力学数据以重新评估剂量。该机构还要求澄清用于批次测试的分析方法。
Pharming 表示，它相信这些问题可以解决，并将请求召开 A 类会议以确定下一步措施。CRL 不影响 Joenja 对 12 岁及以上患者的现有美国批准。
PHAR 周四收盘价为 16.04 美元，下跌 4.98%。
交易
Polyrizon 签署谅解备忘录以收购全球私人航空公司 51% 的股份
Polyrizon Ltd. (PLRZ)，一家临床前生物技术公司，已签署一份非约束性的谅解备忘录，以收购 Arrow Aviation Ltd. 51% 的股份，这是一家全球私人航空运营商。
Polyrizon 开发鼻用保护性水凝胶技术，而 Arrow Aviation 公司运营一支行政喷气机机队，并为商务和休闲提供 VIP 私人航班，以及为政府和公共实体提供专业服务，包括医疗撤离、空中救援、特殊需求运输、医疗旅游和危险材料货物运输。
Arrow Aviation 每年产生约 1900 万美元的未经审计的收入和 300 万美元的调整后 EBITDA。
根据谅解备忘录的条款，Polyrizon 计划通过 1800 万新谢克尔（约 580 万美元）的现金投资购买大部分股份。这一举措标志着其在高增长私人航空领域的战略多元化。
Polyrizon 表示，潜在的收购与其在高增长领域探索创收机会的战略相一致，同时利用其强大的财务状况。该公司引用行业预测，预计私人航空市场到 2030 年将达到 413.8 亿美元。
预计将在 30 天内达成最终协议，需满足惯常的成交条件。
PLRZ 周四收盘价为 12.43 美元，下跌 7.03%。
HOOKIPA Pharma 将其肿瘤资产出售给 NeoTrail Therapeutics
HOOKIPA Pharma Inc.（HOOK）是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于癌症和其他传染病的免疫治疗药物，宣布将其免疫肿瘤资产 Eseba-vec（也称为 HB-200）和 HB-700 开发项目出售给私营公司 NeoTrail Therapeutics, Inc.。
HOOKIPA 的 Eseba-vec（HB-200）是一种正在评估的免疫治疗药物，针对 HPV16 阳性癌症，而 HB-700 是一种旨在治疗 KRAS 突变的肺癌、结直肠癌、胰腺癌及其他癌症的研究性腺病毒免疫疗法。
资产购买协议于 2026 年 1 月 28 日签署，交易预计将在 2026 年第二季度完成。出售的财务细节未披露。
HOOK 周四收盘价为 1.06 美元，上涨 0.95。
临床试验 - 突破性进展
Sangamo 的 ST-920 法布里病研究取得积极数据
Sangamo Therapeutics, Inc.（SGMO）于周二宣布其主要候选药物 isaralgagene civaparvovec 在法布里病的注册性 1/2 期 STAAR 研究中取得了积极数据。
STAAR 研究招募了正在接受酶替代疗法（ERT）的患者，ERT 伪天真定义为已停止 ERT 六个月或更长时间的患者，或 ERT 天真患者。1/2 期 STAAR 研究已完成，32 名患者成功转入长期随访研究。
ST-920 在注册性 1/2 期 STAAR 研究中的有希望结果包括在所有接受治疗的患者中，52 周的平均年化估计肾小管滤过率（eGFR）斜率为正，作为早期临床终点报告，心脏功能在一年内稳定，效果持久，α-半乳糖苷酶 A（a-Gal A）活性在 4.5 年内保持升高。eGFR 通过测量肾脏过滤废物的能力来估计肾功能。
FDA 为 isaralgagene civaparvovec 提供了加速批准的监管路径，同意正在进行的 1/2 期 STAAR 研究的数据可以作为加速批准计划下批准的主要依据，使用 52 周临床终点的平均年化 eGFR 斜率。
SGMO 周四收盘价为 1.86 美元，下跌 1.86%。
诺和诺德的 CagriSema 在 REIMAGINE 2 试验中显示显著的 HbA1c 降低和体重减轻
诺和诺德 A/S（NVO）宣布其 3 期 REIMAGINE 2 试验的积极结果，其中 CagriSema 在第 68 周显示出比 semaglutide 更优的 HbA1c 降低和体重减轻，适用于所有测试剂量的 2 型糖尿病成人。
REIMAGINE 2 的积极结果包括 CagriSema 实现高达 14.2% 的显著体重减轻，以及从平均 HbA 基线 8.2% 降低高达 1.91 个百分点。
CagriSema 是长效淀粉酶受体激动剂 cagrilintide 和长效 GLP-1 受体激动剂 semaglutide 的固定剂量组合。
REIMAGINE 2 是一项为期 68 周的 3 期疗效和安全性试验，研究每周一次皮下注射 CagriSema 的两种不同剂量（2.4 mg/2.4 mg 和 1.0 mg/1.0 mg），与两种不同剂量的 semaglutide（2.4 mg 和 1.0 mg）、cagrilintide（2.4 mg）和安慰剂进行比较。
该试验包括 2728 名使用二甲双胍控制不佳的 2 型糖尿病患者，伴或不伴有钠 - 葡萄糖转运蛋白 2（SGLT2）抑制剂。
研究结果显示，CagriSema 2.4mg/2.4mg 治疗组在第 68 周 HbA1c 的统计学显著降低为 1.91 个百分点，而 semaglutide 2.4mg 为 1.76 个百分点。
此外，从平均基线体重 101 公斤来看，接受 CagriSema 2.4 mg/2.4 mg 治疗的患者在 68 周后实现了 14.2% 的体重减轻，而 semaglutide 2.4 mg 组为 10.2%，且没有出现体重减轻平台期。
NVO 周四收盘价为 43.34 美元，下跌 8.16%。
Skye 在肥胖 CBeyond 试验扩展阶段报告积极数据
Skye Bioscience, Inc.（SKYE）是一家临床阶段的生物技术公司，宣布其在 nimacimab 的组合疗法臂中获得了扩展 2a 期 CBeyond 概念验证研究的积极中期 52 周数据。
Nimacimab 是一种外周限制的单克隆抗体 CB1 受体抑制剂。
扩展阶段的 2a 期 CBeyond 研究的积极结果包括在 nimacimab 和 semaglutide 的组合组中实现了 22.3% 的显著总体重减轻，而在安慰剂加 semaglutide 组中经过 52 周治疗未观察到体重减轻平台期，结果为 19.7%。
扩展 CBeyond 2a 期研究的完整顶线结果，包括 nimacimab 单药治疗数据和 13 周停药随访，预计将在 2026 年第三季度公布。
SKYE 周四收盘价为 0.79 美元，下跌 8.11%。
赛诺菲的 Venglustat 在 LEAP2MONO 高雪病研究中达到主要目标，在法布里病 PERIDOT 研究中未达标
赛诺菲（SNY）宣布其研究药物 Venglustat 在一项针对 3 型高雪病的 3 期研究 LEAP2MONO 中达到了所有主要终点，而在一项针对法布里病的 3 期研究 PERIDOT 中未达到主要终点。
Venglustat 是一种研究性口服葡萄糖基神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），旨在穿越血脑屏障。
在针对成人和儿童患者的 3 型高雪病（GD3）3 期研究 LEAP2MONO 中，接受 Venglustat 治疗的患者在第 52 周的主要终点神经症状的显著改善，测量方法为全球测试评分，包括两项评估的运动失调评分量表（SARA）修正总分和神经心理状态评估的可重复电池（RBANS），与接受酶替代疗法的患者相比。
在名为 PERIDOT 的法布里病三期研究中，Venglustat 在主要终点上未显示出优越性，因为 Venglustat 组和安慰剂组均经历了神经性和腹部疼痛的减轻。额外数据正在分析中，预计将在未来的医学会议上分享更多信息。
美国食品和药物管理局也已授予 Venglustat 快速通道认证，以用于 GD3 和法布里病的潜在治疗。
SNY 周四收盘价为 47.49 美元，下跌 1.23%。
Alvotech 报告 AVT80（Entyvio 的生物仿制药）积极的顶线药代动力学研究结果
Alvotech (ALVO) 报告称，其名为 AVT80-GL-P01 的关键药代动力学研究针对 AVT80（其计划中的 Takeda Pharma 的 Entyvio 生物仿制药）达成了所有主要终点，标志着公司双重配方 vedolizumab 项目的一个关键里程碑。
Entyvio 用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病，这两种慢性炎症性肠病通常需要长期生物治疗。
关键药代动力学研究 AVT80-GL-P01 是一项在健康成年人中进行的随机、双盲、单剂量试验。
该研究将 AVT80 与参考产品进行了比较，并展示了药代动力学的相似性，得到了安全性、耐受性和免疫原性特征一致的支持，这些是主要监管市场生物仿制药批准的核心临床要求。
ALVO 周四收盘价为 4.99 美元，下跌 1.96%。
如有意见和反馈，请联系：editorial@rttnews.com
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本周的生物科技新闻重点关注了关键的 FDA 会议、IND 批准和各个治疗领域的临床试验数据。aTyr Pharma 将与 FDA 就其用于肺部肉芽肿病的 Efzofitimod 项目进行会谈。Prelude Therapeutics 获得了 FDA 对 JAK2V617F 抑制剂研究的批准。Teva 的偏头痛药物 AJOVY 获得了 FDA 对儿童使用的扩展批准。然而，Aquestive Therapeutics 的 Anaphylm 治疗面临完整回应信（CRL），而 Pharming 的 Joenja 也因扩展儿童使用而收到了 CRL。Polyrizon 签署了一份谅解备忘录，以收购一家私人航空公司的股份

Weekly Buzz: ATYR To Meet With FDA, SGMO Aces Fabry Study, AQST's Anaphylm Gets Rejected

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