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<p>Wave Life Sciences NASDAQ: WVE 在公司第四季度业绩发布后的讨论中，强调了其肥胖和 RNA 编辑项目即将到来的临床催化剂，讨论由 Oppenheimer 生物技术分析师 Cheng Li 主持。</p>
<p>获取 <strong>WAVE Life Sciences</strong> 警报：</p>
<h2>公司重点：寡核苷酸化学和基因验证靶点</h2>
<p>总裁兼首席执行官 Paul Bolno 表示，Wave 在优化寡核苷酸化学方面投入了十多年，以提高 RNA 药物的效力和持久性，并将这些进展与 “人类临床遗传学” 结合，追求公司认为具有高影响力且其他人难以解决的靶点。</p>
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<li>Wave Life Sciences 因历史性的 RNA 编辑成功而飙升 70%</li>
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<p>Bolno 指出，他所说的这种 “融合” 在管线中表现出两个领域：Wave 针对肥胖的 GalNAc-siRNA 方法和其在α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的 RNA 编辑工作。他表示，Wave 预计在当前季度会有更多临床数据，包括肥胖的 INLIGHT 研究更新和 AATD RNA 编辑项目的额外多剂量数据。</p>
<h2>WVE-007：围绕身体成分和内脏脂肪的定位</h2>
<p>谈话的重点集中在 WVE-007 上，这是 Wave 针对 Inhibin βE 以减少 Activin E 的 siRNA。Bolno 表示，外界对该靶点的兴趣受到肥胖关键意见领袖（KOLs）和倡导团体的影响，他们强调除了抑制食欲之外的未满足需求：改善身体成分，包括减少脂肪——特别是内脏脂肪——同时保持瘦体重。</p>
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<p>Bolno 将此与他所描述的基于胰高血糖素的疗法的局限性进行了对比，包括瘦肌肉质量的损失和可能影响长期依从性的耐受性挑战。他强调了来自英国生物银行的遗传数据的生物学依据，描述了 Inhibin βE 减少约 50% 的个体，显示出有利的代谢特征，包括较低的腹部内脏脂肪和改善的标志物，如甘油三酯、LDL 和糖化血红蛋白 A1c，以及较低的心血管事件和 2 型糖尿病风险。</p>
<p>他表示，Wave 的方法得益于 GalNAc-siRNA 的肝脏靶向，并描述了在饮食诱导的肥胖（DIO）小鼠模型中的前临床结果，他表示这些结果可以转化到临床中。Bolno 总结了在单次 240 毫克剂量后，三个月时披露的早期临床观察，包括：</p>
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<li>脂肪损失被描述为类似于 GLP-1 疗法，内脏脂肪减少被描述为在总脂肪比较中高于 GLP-1</li>
<li>内脏脂肪减少近 10%</li>
<li>瘦体重被描述为维持，安慰剂调整后增加 0.9%</li>
<li>在早期时间点，安慰剂调整后体重减少 0.9%</li>
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<p>Bolno 表示，Wave 与 KOLs 的沟通正在转向 “变得更瘦，而不是更轻”，认为如果体重减轻的很大一部分来自瘦体重的减少，体重秤的数字并不能完全反映改善。</p>
<h2>短期 INLIGHT 读数：剂量和时间依赖性</h2>
<p>Wave 预计在接下来的几周内会有更多 INLIGHT 数据，包括 240 毫克组的六个月随访数据和 400 毫克组的三个月数据。Bolno 表示，这两个读数都很重要，因为公司希望了解：</p>
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<li><strong>时间依赖性</strong>（240 毫克在六个月时），他说这很重要，因为当瘦体重稳定且脂肪选择性减少时，体重减轻曲线可能需要更长时间</li>
<li><strong>剂量依赖性</strong>（400 毫克在三个月时），他说这可能有助于评估更大的抑制是否增加脂肪损失的斜率</li>
</ul>
<p>他警告不要假设人类的线性外推来自增量生物标志物变化，并表示 Wave 专注于 Activin E 抑制的深度和持续时间作为长期脂肪损失的驱动因素。关于 400 毫克组的基线特征，Bolno 表示这些细节将在数据发布时提供，因为在讨论时该组尚未解盲。</p>
<p>Bolno 还指出，初始试验是在健康超重志愿者中进行的，他表示由于对血红蛋白 A1c 和脂质阈值等指标的限制，BMI 受到约束。他补充说，Wave 正在加速该项目的 2a 期部分，以允许招募 BMI 较高的个体和有合并症的参与者，他表示这可能会使平均 BMI 提高（他提到 “36，37” 是历史肥胖研究的典型值）。他表示计划在上半年启动。</p>
<h2>潜在扩展到肝脏脂肪和 MASH；监管和商业考虑</h2>
<p>Bolno 表示，Wave 预计在有合并症的参与者中研究 WVE-007 可以评估在健康志愿者中难以观察到的生物标志物效应，包括血红蛋白 A1c 和脂质变化。他还强调了对肝脏脂肪减少的兴趣，并表示 Wave 已在高 BMI 研究中增加了基于 MRI 的肝脏脂肪成像，以评估单药治疗的效果。</p>
<p>当被问及潜在的 MASH（代谢功能障碍相关性脂肪肝炎）机会时，Bolno 表示，一种每年一次或两次的皮下治疗能够 “驱动肝脏脂肪的显著减少” 的前景 “极其有趣”，既作为肥胖的辅助治疗，也作为潜在的独立机会。他还认为，内脏脂肪减少可能对心代谢疾病有更广泛的影响。</p>
<p>在监管策略方面，Bolno 表示，Wave 预计将在一项针对肥胖人群的优化剂量一年研究中满足常规的体重减轻监管预期，同时追求强调身体成分、内脏脂肪减少和肌肉保护的差异化特征。他提到了一份草案肥胖指导，重申了 5% 的阈值，并讨论了在可能的情况下将身体成分纳入标签的重要性。</p>
<p>在商业方面，Bolno 表示，战略方对潜在的单药治疗、与促胰岛素联合使用以及长期维持治疗的兴趣广泛，特别是考虑到公司目标为每年一次到两次给药。在制造和可扩展性方面，他提到行业趋势朝着降低起始材料成本和提高合成产量发展，包括从固体支撑转向液相合成，这为大适应症供应和潜在的定价灵活性提供了支持。</p>
<h2>α-1 抗胰蛋白酶缺乏症中的 RNA 编辑：耐久性和监管讨论</h2>
<p>Bolno 还谈到了 Wave 在 AATD 中的 RNA 编辑项目，预计将从使用 Q4W（每四周一次）策略的 400 mg 多次递增剂量队列中获得额外数据。他将治疗目标框定为纠正患者朝向类似杂合子的表型，以便他们在急性加重期间能够产生保护性蛋白反应。</p>
<p>他引用了之前分享的 200 mg 单剂量队列的观察结果，表示在给药两周后，一名患者能够在急性期反应中产生 20 微摩尔的反应，Wave 认为跨越关键阈值（他提到 11 微摩尔作为基线阈值和 “高达 13 微摩尔”）支持纠正概念。</p>
<p>Bolno 表示，Wave 计划在年中就监管讨论提供反馈，包括基于生物标志物策略的潜在加速审批路径和确认研究要求的明确性。他还讨论了建立一个同时解决 AATD 肝脏和肺部表现的标签的目标，并认为通过基因检测，包括在接受 COPD 治疗或误诊为哮喘的患者中，有潜力提高诊断率。</p>
<p>最后，Bolno 简要描述了早期阶段的工作，包括可以结合沉默和编辑或在单一分子中沉默多个靶点的双功能模式。他表示，这种方法最终可能会结合 Inhibin βE，并通过使得从单一疗法中测量多个生物标志物成为可能，从而改善试验和成本动态，同时将靶向扩展到肝细胞以外的其他细胞类型，如脂肪细胞。</p>
<h2>关于 WAVE 生命科学 NASDAQ: WVE</h2>
<p>WAVE 生命科学是一家临床阶段的基因药物公司，专注于发现和开发旨在解决高未满足医疗需求的严重疾病的立体纯合寡核苷酸疗法。通过利用专有化学和精密合成，WAVE 设计具有明确立体化学的药物候选者，以优化效力、安全性和可制造性。这种方法旨在增强靶向特异性，并改善与传统寡核苷酸药物相比的治疗特征。</p>
<p>该公司的产品管线包括在神经肌肉疾病（如杜氏肌营养不良症）和神经退行性疾病（如亨廷顿病）中的项目，以及早期阶段的心血管和肝脏适应症。</p>
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<p>Wave Life Sciences（纳斯达克代码：WVE）即将发布与其肥胖和 RNA 编辑项目相关的重要临床数据，首席执行官 Paul Bolno 在最近的 Oppenheimer 活动中进行了讨论。该公司专注于其针对肥胖的 GalNAc-siRNA 方法，目标是抑制 Inhibin βE，以及针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 RNA 编辑。即将发布的 INLIGHT 研究数据预计将提供关于脂肪减少的剂量和时间依赖性的信息，信息传递将转向改善身体成分，而不仅仅是减重。计划进行的 2a 期试验将包括高 BMI 个体</p>

Wave Life Sciences Teases Near-Term Obesity and RNA Editing Data as INLIGHT Readouts Near

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WAVE 生命科学在 INLIGHT 数据公布临近之际，透露即将发布的肥胖和 RNA 编辑数据