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<li>BioMarin 股票能否满足华尔街的高期望？</li>
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<p>Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND 在第 46 届年度 TD Cowen 医疗会议上进行了虚拟炉边谈话，讨论了其新批准的软骨发育不全疗法 YUVIWEL 的推出计划，该会议在公司宣布美国批准后不久举行。</p>
<p>获取 <strong>Ascendis Pharma A/S</strong> 的提醒：</p>
<h2>YUVIWEL 的推出时间和准备情况</h2>
<p>管理层表示，计划在第二季度初推出的时间表主要与 FDA 的最终包装相关细节有关，包括最终的主要和次要包装以及与产品 “入口” 相关的元素。一旦收到这些细节，公司表示需要完成印刷并完成剩余的商业发货准备。公司将剩余步骤描述为实际执行事项，而非重大障碍，并指出商业努力可以在首次交付之前开始。</p>
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<li>3 只超卖股票，具有大幅反弹潜力</li>
</ul>
<p>Ascendis 还强调其打算利用现有的美国罕见内分泌商业基础设施。公司描述了围绕 SKYTROFA 及其罕见内分泌产品组合建立的成熟架构，并指出已有超过 10,000 名美国患者通过其 SKYTROFA 项目接受治疗。管理层表示，预计将对 YUVIWEL 使用相同的结构，包括处方者之间的重叠。</p>
<h2>市场机会和预期患者来源</h2>
<p>在讨论中，主持人引用了大约 2,600 名美国患者的估计，以及大约 30% 目前正在接受治疗，并观察到相对少数的提供者治疗大多数患者。对此，Ascendis 表示相信目前不到三分之一的美国软骨发育不全患者正在接受治疗，这意味着大多数患者仍未接受治疗。</p>
<p>管理层表示，预计 YUVIWEL 的使用将来自两个群体：</p>
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<li><strong>从现有每日疗法转换的患者：</strong> 公司表示很高兴 FDA 标签提供了明确的转换说明——停止每日疗法，第二天开始使用 YUVIWEL。</li>
<li><strong>之前未接受治疗的患者：</strong> Ascendis 认为，显示超出线性生长的受控数据可能会吸引更多患者接受治疗，特别是那些关注合并症而非身高的患者。</li>
</ul>
<p>公司强调其结果超出了线性生长，包括与腿部弯曲和腿部对齐相关的改善，并表示这些好处可能帮助患者避免手术及相关的疼痛和干扰。它还提到其他好处，如肌肉力量。管理层补充说，将疗法与钙三醇结合使用可加速效果，如在谈话中所述。</p>
<p>Ascendis 还建议，不同国家可能有不同的 “故事” 推动治疗率。它将美国与意大利进行了比较，表示意大利历史上更强调线性生长，治疗渗透率更高，并认为随着合并症相关证据的更广泛传播，美国的渗透率可能会上升。</p>
<h2>标签和安全性讨论与每日 CNP 类似物的比较</h2>
<p>谈话中讨论了 YUVIWEL 标签与现有疗法的血压相关警告之间的差异。Ascendis 表示，YUVIWEL 标签中的低血压警告是指与每日一次 CNP 类似物观察到的报告，而不是与 YUVIWEL 本身观察到的效果，将其框定为与类别相关的预防措施。</p>
<p>管理层将 YUVIWEL 的特性归因于其 TransCon 技术设计目标，描述了两个关键目标：</p>
<ul>
<li><strong>持续一周释放</strong>，旨在避免与低血压风险相关的高峰浓度 (Cmax)。</li>
<li><strong>前药设计</strong>，其中活性成分在释放到血液中之前最初是无活性的，管理层将其与每日注射相比减少注射部位问题联系起来。</li>
</ul>
<h2>定价和支付方策略评论</h2>
<p>关于定价，主持人表示 Ascendis 指出预计很快会提供定价信息，可能在下周早些时候。被问及公司是否会考虑更多的支付方合同以应对竞争动态时，管理层表示其历史上以反映感知的优越益处的溢价定价产品，同时旨在实现其所称的 “公平” 方法，以使患者和更广泛的系统受益。</p>
<p>Ascendis 表示其并不严重依赖合同，引用了使用医疗例外和患者支持基础设施促进获取的经验。公司描述了一种成熟的 “患者旅程” 方法，旨在支持处方书写后的获取。</p>
<h2>YORVIPATH 更新：需求、保留和每周计划</h2>
<p>讨论还涉及 YORVIPATH，提出了关于季节性、毛利与净利动态以及早期需求模式的问题。Ascendis 表示，预计在看到实现的第一季度数字后，到三月底会有更多的清晰度，同时补充说需求在各季度之间保持一致。</p>
<p>关于持续性，管理层表示，在各国，通常看到患者在开始治疗后仍然继续使用 YORVIPATH，只有少数患者停药。它表示，任何下降往往发生在早期，即在剂量调整期间，公司正在努力在该阶段提供额外支持。</p>
<p>最后，Ascendis 简要提到开发 YORVIPATH 每周一次版本的情况，表示正在与监管机构讨论基于药代动力学的生物等效性策略是否可以支持批准，或者是否需要额外的疗效数据。公司强调，每周选项不会被定位为一般的生命周期管理，而是作为已经在每日产品上调整到稳定剂量的患者的转换选项。</p>
<h2>关于 Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND</h2>
<p>Ascendis Pharma A/S 是一家总部位于丹麦的生物制药公司，专注于开发针对罕见内分泌疾病的创新疗法。该公司成立于 2015 年，总部位于赫勒鲁普，利用其专有的 TransCon 药物递送平台，创造旨在提高安全性、疗效和患者便利性的长效前药。Ascendis Pharma 在欧洲和美国维持研发业务，临床研究覆盖北美、欧洲和亚洲。</p>
<p>该公司的主打产品 lonapegsomatropin（Skytrofa®）是一种每周一次的生长激素疗法，已获得美国批准。</p>
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</ul>
<p><em>此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，旨在为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
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Ascendis制药

<p>Ascendis Pharma A/S（纳斯达克代码：ASND）在 TD Cowen 医疗会议上宣布计划在 2024 年第二季度早期推出其用于治疗软骨发育不全的疗法 YUVIWEL。该推出取决于 FDA 最终的包装细节。公司旨在利用其现有的美国稀有内分泌基础设施，预计将吸引从每日治疗转换过来的患者以及之前未接受治疗的患者。管理层强调了该疗法在线性生长之外的益处，并表示定价信息将很快公布。他们还讨论了 YORVIPATH 项目的需求和患者留存模式，指出需求稳定且患者坚持性良好</p>

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<li>Can BioMarin Stock Live Up to Wall Street’s High Expectations?</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>BioMarin 股票能否满足华尔街的高期望？</li>
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</div><p>Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND discussed plans to launch its newly approved achondroplasia therapy YUVIWEL during a virtual fireside chat at the 46th annual TD Cowen Healthcare Conference, held shortly after the company’s U.S. approval announcement.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND 在第 46 届年度 TD Cowen 医疗会议上进行了虚拟炉边谈话，讨论了其新批准的软骨发育不全疗法 YUVIWEL 的推出计划，该会议在公司宣布美国批准后不久举行。</p>
</div><p>Get <strong>Ascendis Pharma A/S</strong> alerts:</p>
<div class="lb-trans"><p>获取 <strong>Ascendis Pharma A/S</strong> 的提醒：</p>
</div><h2>YUVIWEL launch timing and readiness</h2>
<div class="lb-trans"><h2>YUVIWEL 的推出时间和准备情况</h2>
</div><p>Management said the planned early Q2 launch timeline is largely tied to final packaging-related details from the FDA, including final primary and secondary packaging and elements related to the product’s “inlet.” Once those details are received, the company said it needs to finalize printing and complete remaining preparations to ship product commercially. The company characterized the remaining steps as practical execution items rather than major barriers, noting that commercial efforts can begin ahead of first deliveries.</p>
<div class="lb-trans"><p>管理层表示，计划在第二季度初推出的时间表主要与 FDA 的最终包装相关细节有关，包括最终的主要和次要包装以及与产品 “入口” 相关的元素。一旦收到这些细节，公司表示需要完成印刷并完成剩余的商业发货准备。公司将剩余步骤描述为实际执行事项，而非重大障碍，并指出商业努力可以在首次交付之前开始。</p>
</div><ul>
<li>3 Oversold Stocks with Big RSI Rebound Potential</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>3 只超卖股票，具有大幅反弹潜力</li>
</ul>
</div><p>Ascendis also emphasized it intends to leverage an existing U.S. rare endocrine commercial infrastructure. The company described an established setup built around SKYTROFA and its rare endocrine portfolio, noting that more than 10,000 U.S. patients have been treated through its SKYTROFA program. Management said it expects to use the same structure for YUVIWEL, including overlap among prescribers.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis 还强调其打算利用现有的美国罕见内分泌商业基础设施。公司描述了围绕 SKYTROFA 及其罕见内分泌产品组合建立的成熟架构，并指出已有超过 10,000 名美国患者通过其 SKYTROFA 项目接受治疗。管理层表示，预计将对 YUVIWEL 使用相同的结构，包括处方者之间的重叠。</p>
</div><h2>Market opportunity and expected patient sources</h2>
<div class="lb-trans"><h2>市场机会和预期患者来源</h2>
</div><p>During the discussion, the moderator cited estimates of about 2,600 U.S. patients and roughly 30% currently on drug, alongside the observation that a relatively small number of providers treat a majority of patients. In response, Ascendis said it believes less than one-third of U.S. achondroplasia patients are currently on treatment, implying a majority remain untreated.</p>
<div class="lb-trans"><p>在讨论中，主持人引用了大约 2,600 名美国患者的估计，以及大约 30% 目前正在接受治疗，并观察到相对少数的提供者治疗大多数患者。对此，Ascendis 表示相信目前不到三分之一的美国软骨发育不全患者正在接受治疗，这意味着大多数患者仍未接受治疗。</p>
</div><p>Management said it expects YUVIWEL uptake to come from two groups:</p>
<div class="lb-trans"><p>管理层表示，预计 YUVIWEL 的使用将来自两个群体：</p>
</div><ul>
<li><strong>Switches from existing daily therapy:</strong> The company said it was pleased the FDA labeling provides clear instructions for switching—stop the daily therapy and start YUVIWEL the next day.</li>
<li><strong>Previously untreated patients:</strong> Ascendis argued that controlled data showing benefits beyond linear growth could bring more patients into therapy, particularly those focused on comorbidities rather than height.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>从现有每日疗法转换的患者：</strong> 公司表示很高兴 FDA 标签提供了明确的转换说明——停止每日疗法，第二天开始使用 YUVIWEL。</li>
<li><strong>之前未接受治疗的患者：</strong> Ascendis 认为，显示超出线性生长的受控数据可能会吸引更多患者接受治疗，特别是那些关注合并症而非身高的患者。</li>
</ul>
</div><p>The company highlighted outcomes it said extend beyond linear growth, including improvements related to leg bowing and leg alignment, and it described these benefits as potentially helping patients avoid surgeries and associated pain and disruption. It also referenced additional benefits such as muscle strength. Management added that combining therapy with calcitriol led to an acceleration of benefit, as described during the conversation.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司强调其结果超出了线性生长，包括与腿部弯曲和腿部对齐相关的改善，并表示这些好处可能帮助患者避免手术及相关的疼痛和干扰。它还提到其他好处，如肌肉力量。管理层补充说，将疗法与钙三醇结合使用可加速效果，如在谈话中所述。</p>
</div><p>Ascendis also suggested that different countries may have different “stories” driving treatment rates. It compared the U.S. to Italy, saying Italy has historically placed more emphasis on linear growth and has higher treatment penetration, and argued U.S. penetration could rise as comorbidity-focused evidence is communicated more broadly.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis 还建议，不同国家可能有不同的 “故事” 推动治疗率。它将美国与意大利进行了比较，表示意大利历史上更强调线性生长，治疗渗透率更高，并认为随着合并症相关证据的更广泛传播，美国的渗透率可能会上升。</p>
</div><h2>Label and safety discussion versus a daily CNP analog</h2>
<div class="lb-trans"><h2>标签和安全性讨论与每日 CNP 类似物的比较</h2>
</div><p>The conversation addressed differences between YUVIWEL’s label and an existing therapy’s blood pressure-related warnings. Ascendis said the low blood pressure warning in YUVIWEL’s label references reports observed with a once-daily CNP analog, rather than an effect observed with YUVIWEL itself, framing it as a class-related precaution.</p>
<div class="lb-trans"><p>谈话中讨论了 YUVIWEL 标签与现有疗法的血压相关警告之间的差异。Ascendis 表示，YUVIWEL 标签中的低血压警告是指与每日一次 CNP 类似物观察到的报告，而不是与 YUVIWEL 本身观察到的效果，将其框定为与类别相关的预防措施。</p>
</div><p>Management attributed YUVIWEL’s profile to its TransCon technology design goals, describing two key objectives:</p>
<div class="lb-trans"><p>管理层将 YUVIWEL 的特性归因于其 TransCon 技术设计目标，描述了两个关键目标：</p>
</div><ul>
<li><strong>Sustained, one-week release</strong> intended to avoid high peak concentrations (Cmax) associated with hypotension risk.</li>
<li><strong>Prodrug design</strong> in which the active ingredient is initially inactive until released in the bloodstream, which management connected to reduced injection-site issues compared with daily injections.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>持续一周释放</strong>，旨在避免与低血压风险相关的高峰浓度 (Cmax)。</li>
<li><strong>前药设计</strong>，其中活性成分在释放到血液中之前最初是无活性的，管理层将其与每日注射相比减少注射部位问题联系起来。</li>
</ul>
</div><h2>Pricing and payer strategy comments</h2>
<div class="lb-trans"><h2>定价和支付方策略评论</h2>
</div><p>On pricing, the moderator said Ascendis indicated it expects to provide pricing information soon, potentially as early as the following week. Asked whether the company would pursue more payer contracting given competitive dynamics, management said it has historically priced products at a premium reflecting perceived superior benefits, while aiming for what it characterized as a “fair” approach that benefits patients and the broader system.</p>
<div class="lb-trans"><p>关于定价，主持人表示 Ascendis 指出预计很快会提供定价信息，可能在下周早些时候。被问及公司是否会考虑更多的支付方合同以应对竞争动态时，管理层表示其历史上以反映感知的优越益处的溢价定价产品，同时旨在实现其所称的 “公平” 方法，以使患者和更广泛的系统受益。</p>
</div><p>Ascendis indicated it is not heavily dependent on contracting, citing experience using medical exceptions and patient-support infrastructure to facilitate access. The company described an established “patient journey” approach intended to support access after prescriptions are written.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis 表示其并不严重依赖合同，引用了使用医疗例外和患者支持基础设施促进获取的经验。公司描述了一种成熟的 “患者旅程” 方法，旨在支持处方书写后的获取。</p>
</div><h2>YORVIPATH update: demand, retention, and a weekly program</h2>
<div class="lb-trans"><h2>YORVIPATH 更新：需求、保留和每周计划</h2>
</div><p>The discussion also touched on YORVIPATH, with questions about seasonality, gross-to-net dynamics, and early demand patterns. Ascendis said it expected to have more clarity by the end of March after seeing realized first-quarter numbers, while adding that demand has remained consistent quarter to quarter.</p>
<div class="lb-trans"><p>讨论还涉及 YORVIPATH，提出了关于季节性、毛利与净利动态以及早期需求模式的问题。Ascendis 表示，预计在看到实现的第一季度数字后，到三月底会有更多的清晰度，同时补充说需求在各季度之间保持一致。</p>
</div><p>On persistence, management said that across countries, it generally sees patients remaining on YORVIPATH after starting therapy, with only a small percentage discontinuing. It said any drop-off tends to occur early, during titration, and the company is working to provide additional support during that phase.</p>
<div class="lb-trans"><p>关于持续性，管理层表示，在各国，通常看到患者在开始治疗后仍然继续使用 YORVIPATH，只有少数患者停药。它表示，任何下降往往发生在早期，即在剂量调整期间，公司正在努力在该阶段提供额外支持。</p>
</div><p>Finally, Ascendis briefly addressed development of a once-weekly version of YORVIPATH, saying it is discussing with regulators whether a bioequivalence strategy based on pharmacokinetics could support approval or whether additional efficacy data would be required. The company emphasized that a weekly option would not be positioned as general life-cycle management, but rather as a conversion option for patients who have already been titrated to a stable dose on the daily product.</p>
<div class="lb-trans"><p>最后，Ascendis 简要提到开发 YORVIPATH 每周一次版本的情况，表示正在与监管机构讨论基于药代动力学的生物等效性策略是否可以支持批准，或者是否需要额外的疗效数据。公司强调，每周选项不会被定位为一般的生命周期管理，而是作为已经在每日产品上调整到稳定剂量的患者的转换选项。</p>
</div><h2>About Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND</h2>
<div class="lb-trans"><h2>关于 Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND</h2>
</div><p>Ascendis Pharma A/S is a Denmark‐based biopharmaceutical company focused on developing innovative therapies for rare endocrine diseases. Founded in 2015 and headquartered in Hellerup, the company leverages its proprietary TransCon drug delivery platform to create long‐acting prodrugs designed to improve safety, efficacy and patient convenience. Ascendis Pharma maintains research and development operations in Europe and the United States, with clinical studies spanning North America, Europe and Asia.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis Pharma A/S 是一家总部位于丹麦的生物制药公司，专注于开发针对罕见内分泌疾病的创新疗法。该公司成立于 2015 年，总部位于赫勒鲁普，利用其专有的 TransCon 药物递送平台，创造旨在提高安全性、疗效和患者便利性的长效前药。Ascendis Pharma 在欧洲和美国维持研发业务，临床研究覆盖北美、欧洲和亚洲。</p>
</div><p>The company's lead product, lonapegsomatropin (Skytrofa®), is a once‐weekly growth hormone therapy approved by the U.S.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司的主打产品 lonapegsomatropin（Skytrofa®）是一种每周一次的生长激素疗法，已获得美国批准。</p>
</div><h2>Featured Articles</h2>
<div class="lb-trans"><h2>精选文章</h2>
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</ul>
</div><p><em>This instant news alert was generated by narrative science technology and financial data from MarketBeat in order to provide readers with the fastest reporting and unbiased coverage. Please send any questions or comments about this story to contact@marketbeat.com.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，旨在为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
</div><h2>Should You Invest $1,000 in Ascendis Pharma A/S Right Now?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>你现在应该投资 1,000 美元在 Ascendis Pharma A/S 吗？</h2>
</div><p>Before you consider Ascendis Pharma A/S, you'll want to hear this.</p>
<div class="lb-trans"><p>在考虑 Ascendis Pharma A/S 之前，您需要听听这个。</p>
</div><p>MarketBeat keeps track of Wall Street's top-rated and best performing research analysts and the stocks they recommend to their clients on a daily basis. MarketBeat has identified the five stocks that top analysts are quietly whispering to their clients to buy now before the broader market catches on... and Ascendis Pharma A/S wasn't on the list.</p>
<div class="lb-trans"><p>MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄建议客户现在购买的股票，而 Ascendis Pharma A/S 并不在名单上。</p>
</div><p>While Ascendis Pharma A/S currently has a Moderate Buy rating among analysts, top-rated analysts believe these five stocks are better buys.</p>
<div class="lb-trans"><p>虽然 Ascendis Pharma A/S 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。</p>
</div><p>View The Five Stocks Here</p>
<div class="lb-trans"><p>在这里查看这五只股票</p>
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Ascendis 制药在 TD Cowen 会议上详细介绍了第二季度初期 YUVIWEL 的推出计划，并透露了定价策略