<p>BridgeBio 动荡的一周让生物科技股票受到关注</p>
<p>BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 首席执行官 Neil Kumar 在 TD Cowen 第 46 届年度医疗会议的炉边谈话中概述了公司的最新临床进展、商业势头和近期的监管计划，同时也回应了投资者对与 tafamidis 相关的待决知识产权审判的关注。</p>
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<h2>股票回调与 tafamidis 知识产权悬而未决</h2>
<p>Kumar 表示，公司已经注意到 BridgeBio 股价的回调，并描述了他认为内在价值与当前交易水平之间的脱节。他指出公司最近的 “三个三期临床试验”，提到在 ADH1、LGMD2I 和软骨发育不良中的积极三期结果，他表示 “都达到了或超出了” 预期。</p>
<p>他还表示，BridgeBio 从市场获得的反馈表明，主要的悬而未决问题是即将到来的 “TAF IP” 审判，他指出该审判定于四月底举行。Kumar 表示，BridgeBio 认为辉瑞在侵权和有效性方面有 “非常非常强的论点”。他讨论了他认为可以检测 “Form I” 的分析方法（包括固态 NMR、X 射线衍射和拉曼光谱），并辩称美国的有效性标准很高。他补充说，在美国即将作出的裁决将是关键决定，表示 “之后将没有上诉程序”。</p>
<p>在讨论中，Kumar 和主持人回顾了几种潜在结果，包括涉及仿制药进入时机和和解窗口的情景。Kumar 表示，Form I tafamidis 知识产权在 2035 年前保持有效的情景 “高度可能”，同时承认其他人可能会以不同的方式评估概率。</p>
<h2>Atrubie 上市：增长驱动因素和市场扩展</h2>
<p>关于 Atrubie（acoramidis）的商业轨迹，Kumar 将上市表现描述为 “多因素的”，并表示他对所描述的逐渐改善的势头感到鼓舞，包括 “逐季增长”。他将此归因于在各个领域更好的患者识别，包括从学术医疗中心扩展到高容量心力衰竭实践，并指出他认为美国有相当一部分 ATTR 心肌病患者仍未被诊断。</p>
<p>他还指出，额外的临床数据也是促进采用的因素，包括他所描述的早期分离趋势和某些亚群体的结果。Kumar 强调了他所引用的变异人群数据，表示其风险比为 0.41，具有统计显著性，并表示 Atrubie “在 AFib 和非 AFib 的背景下均有效”，他认为这可能简化处方。</p>
<p>在被问及总市场机会时，Kumar 表示他认为 ATTR 心肌病市场 “有真正机会成为一个 200 亿美元的市场”，提到他的观点是研究表明至少 12% 的心力衰竭患者患有 ATTR 心肌病。</p>
<p>关于竞争，Kumar 表示 BridgeBio 的进展很大程度上取决于自身的执行，同时也暗示赞助商的活动可以扩大整体类别。他引用辉瑞关于血清转甲状腺素（TTR）的出版物，认为这有助于医生教育，并表示这对整个类别是有益的。</p>
<h2>来自欧洲与拜耳合作的海外版税</h2>
<p>Kumar 还讨论了拜耳在欧洲推出 Beontra 的情况，表示 BridgeBio 应该在今年开始看到 “有意义” 的损益贡献，提到 “高额版税”，并描述拜耳在某些市场（包括德国）的早期渗透表现强劲。</p>
<h2>三个三期临床试验：上市规划、时间表和市场观点</h2>
<p>Kumar 表示，BridgeBio 预计即将推出的产品上市成本将 “显著低于” Atrubie 的上市，因为公司已经建立了分销、患者服务、市场准入和培训的商业基础设施。他补充说，BridgeBio 账面上 “有超过 10 亿美元”，并表示随着大型三期项目的结束，研发支出应 “持平或下降”，而商业支出可能会逐步增加。</p>
<p>关于现场团队规模，Kumar 表示 ATTR 需要比 LGMD2I 或 ADH1 等罕见疾病项目更大的覆盖面，将这些项目描述为 “小型现场团队”。他说，公司已经为每个即将推出的项目聘请了商业领导，并部署了医学事务，并在等待批准的同时进行适当的早期工作，例如与定价相关的研究。</p>
<ul>
<li><strong>软骨发育不全（infigratinib）：</strong> Kumar 提到之前的市场研究表明潜在的市场份额为 65%，同时指出一些关键意见领袖建议的比例更高。他表示目前市场渗透率大约为 25%，并引用市场研究显示约 35% 的美国患者可能对注射有恐惧，认为口服选择可能成为扩大可服务市场并基于疗效、安全性和便利性获取市场份额的驱动力。关于低软骨发育不全，他表示 BridgeBio 预计在其认为安全的剂量下具有最佳疗效，并指出市场规模可能与软骨发育不全相似，尽管定义不够明确。他提到低软骨发育不全的数据预计将在今年晚些时候公布，第三阶段临床试验可能在明年开始。当被问及软骨发育不全和低软骨发育不全的综合市场潜力时，Kumar 表示 50 亿美元是一个 “粗略估计”，同时强调定价尚未讨论。</li>
<li><strong>LGMD2I（BBP-418）：</strong> Kumar 表示公司认为美国大约有 1,200-1,300 名患者，并建议许多患者已经通过肌肉萎缩症诊所和自然历史研究被识别。他表示公司预计将以高价推出，并旨在快速服务已识别的患者。他提到 FDA 的讨论支持追求传统的全面批准路径，引用功能结果和亚群体间效果一致性对该机构的重要性。</li>
<li><strong>ADH1（encaleret）：</strong> Kumar 描述了更大的遗传流行率（美国 10,000-12,000），但表示目前识别的高症状患者可能在 2,000-3,000 之间。他讨论了一个针对大约 130 种已知的高活性钙感受器突变的基因检测项目，提供 “成本价” 的检测面板，以帮助医生更好地理解被归类为甲状旁腺功能减退症患者的基础生物学。Kumar 建议 ADH1 的推出可能比 LGMD2I 更为缓慢，但随着时间的推移可能达到类似的峰值销售。</li>
</ul>
<p>Kumar 表示，根据申请时间表，BridgeBio 可能在明年上半年推出 ADH1 和 LGMD2I 项目，同时指出软骨发育不全的时间安排也可能在这个窗口内，但仍需观察。</p>
<h2>管道优先事项及 GondolaBio EPP 项目更新</h2>
<p>展望近期推出，Kumar 表示公司正在进行内部和关联努力，包括 GondolaBio，并提到在红细胞生成性原卟啉症（EPP）、CMT1A 和α-1 抗胰蛋白酶缺乏症等项目，以及多个开发候选者。</p>
<p>关于 EPP，Kumar 描述了 GondolaBio 的策略是抑制 ABCG2 转运蛋白，以阻止原卟啉 IX（PPIX）从红细胞中排出。他表示第二阶段临床试验显示 PPIX 快速减少 “高达 80%”，并建议最大减少可能在两天内发生。他还表示公司相信该机制可能影响肝脏参与，预计在大约一个半月后召开第二阶段结束会议，以帮助确定前进的路径。</p>
<p>最后，Kumar 表示，最近几周他认为 Atrubie 因 tafamidis 知识产权的影响而被投资者 “低估”，并认为该品牌在一个有显著未满足需求和持续临床数据生成的市场中正在增长。</p>
<h2>关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO</h2>
<p>BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司由 Neil Kumar 于 2015 年创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。</p>
<p>BridgeBio 的管道包括多种治疗方式，包括小分子、生物制剂和基因疗法。</p>
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<p>BridgeBio Pharma 首席执行官 Neil Kumar 在 TD Cowen 医疗会议上讨论了公司的临床进展和监管计划。他强调了 ADH1、LGMD2I 和侏儒症的积极三期结果，同时回应了即将进行的 tafamidis 知识产权审判的担忧。Kumar 对 Atrubie 的市场潜力表示乐观，估计在 ATTR 心肌病方面有 200 亿美元的机会。他还提到拜耳成功在欧洲推出 Beontra，并概述了未来产品发布的计划，强调了成本效率以及 ATTR 相较于罕见疾病需要更大商业足迹的必要性</p>

BridgeBio Pharma Talks Atrubie Momentum, Phase 3 Wins as Tafamidis IP Trial Looms

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BridgeBio Pharma 讨论 Atrubie 的增长势头和第三阶段的成功，因为 Tafamidis 的知识产权审判即将来临