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<p>立即添加</p>
<p>美国食品药品监督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初发布了一系列批准，涵盖了多个治疗领域的监管许可，从肿瘤学和罕见遗传疾病到生长缺陷。</p>
<p>让我们来看看最近获得监管批准的治疗方案。</p>
<p><strong>勃林格殷格翰制药公司</strong></p>
<p>2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作为一种一线治疗，适用于肿瘤携带 HER2 酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，该突变通过 FDA 授权的检测确认。</p>
<p>这一批准标志着一个重要的里程碑，使 Hernexeos 成为首个在一线治疗中可用于 HER2 突变晚期 NSCLC 的靶向疗法。HER2（ERBB2）突变发生在约 2-4% 的 NSCLC 病例中，与预后不良和脑转移发生率较高相关。</p>
<p>在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用于接受过先前治疗的 HER2 突变晚期 NSCLC 患者。</p>
<p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
<p>Ascendis 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，允许每周一次的 Yuviwel 用于 2 岁及以上的侏儒症儿童。</p>
<p>侏儒症是一种影响骨骼生长的罕见遗传疾病，通常导致骨骼发育不良。患有这种疾病的人通常面临更高的肌肉、神经系统以及心脏或肺部并发症的风险。</p>
<p>Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）开发，是首个获得 FDA 批准用于侏儒症儿童的疗法。它于 2021 年 11 月获得 5 岁及以上儿童的批准，并于 2023 年 10 月获得 5 岁以下儿童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式给药。</p>
<p>Yuviwel 是首个也是唯一一个获得批准的侏儒症疗法，能够在每周给药间隔内提供持续的 C 型利钠肽（CNP）系统性暴露，提供与 Voxzogo 相比的独特每周一次的治疗选择，后者需要每日给药。</p>
<p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
<p>BioMarin 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，将 Palynziq 的适应症扩展至 12 岁及以上的苯丙酮尿症儿童。</p>
<p>苯丙酮尿症（PKU），也称为苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏症，是一种遗传性疾病，其特征是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由于 PAH 酶对于正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏导致苯丙氨酸在血液中积累。过量的 Phe 对大脑有毒，可能导致严重并发症，包括严重智力残疾、癫痫、震颤、行为障碍和精神症状。</p>
<p>Palynziq 是唯一获得批准的酶替代疗法，能够降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）浓度。该药物于 2018 年获得批准，用于治疗血液中 Phe 浓度超过 600 微摩尔/升的苯丙酮尿症成人患者。</p>
<p>自 2018 年获得批准以来，Palynziq 的销售稳步增长。2025 年全年收入为 4.33 亿美元，而 2024 年为 3.55 亿美元。</p>
<p><strong>诺和诺德公司 (NVO)</strong></p>
<p>2026 年 2 月 27 日，诺和诺德获得 FDA 批准，允许 Sogroya 用于三种新适应症，Sogroya 是一种每周一次注射的长效生长激素，剂量为 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。扩展标签现在包括 2.5 岁及以上的特发性矮小（ISS）儿童、出生时体重过小且在 2 岁时未能追赶生长的矮小儿童，以及与诺南综合症（NS）相关的生长障碍。</p>
<p>此前，Sogroya 于 2020 年 8 月获得批准，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）成人患者，并于 2023 年 4 月获得批准用于 GHD 儿童。</p>
<p>四十多年来，生长障碍的治疗依赖于每日生长激素注射，要求儿童和照顾者每年管理 365 次剂量。这种繁重的日常安排常常对遵从性造成挑战。像 Sogroya 这样的每周一次的替代方案可以减轻负担，提高家庭的依从性，公司表示。</p>
<p><strong>强生公司 (JNJ)</strong></p>
<p>2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 与 Darzalex Faspro 联合用于治疗已接受至少一线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。</p>
<p>Tecvayli 作为单药于 2022 年 10 月获得 FDA 加速批准，作为一种现成的抗体，适用于已接受至少四线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 抗体。</p>
<p>Darzalex Faspro 同样来自 JNJ，已作为单药和联合用药获得 11 个多发性骨髓瘤适应症的批准，其中四个适用于新诊断的可移植或不可移植患者的一线治疗。</p>
<p>如需评论和反馈，请联系：editorial@rttnews.com</p>
<p>商业新闻</p>

强生

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<p>美国食品药品监督管理局（FDA）在二月下旬和三月初批准了多个治疗领域的药物。值得注意的批准包括博瑞医药（Boehringer Ingelheim）的 Hernexeos 用于晚期非小细胞肺癌，Ascendis Pharma 的 Yuviwel 用于患有软骨发育不全的儿童，百奥明（BioMarin）扩展的 Palynziq 适应症用于儿童苯丙酮尿症患者，以及诺和诺德公司（Novo Nordisk）的 Sogroya 用于生长障碍。此外，强生（Johnson & Johnson）的 Tecvayli 与 Darzalex Faspro 联合用于复发性多发性骨髓瘤。这些批准标志着针对特定医疗条件患者的治疗选择取得了重大进展</p>

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</div><p>The FDA handed out a string of approvals in late February and early March, granting regulatory clearances across several therapeutic areas - from oncology and rare genetic disorders to growth deficiencies.</p>
<div class="lb-trans"><p>美国食品药品监督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初发布了一系列批准，涵盖了多个治疗领域的监管许可，从肿瘤学和罕见遗传疾病到生长缺陷。</p>
</div><p>Let's take a look at the treatments that recently secured the regulatory nod.</p>
<div class="lb-trans"><p>让我们来看看最近获得监管批准的治疗方案。</p>
</div><p><strong>Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>勃林格殷格翰制药公司</strong></p>
</div><p>On February 26, 2026, the FDA granted accelerated approval to Boehringer Ingelheim's Hernexeos as a first-line treatment for adult patients with advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) whose tumors harbor HER2 tyrosine kinase domain-activating mutations, confirmed by an FDA-authorised test.</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作为一种一线治疗，适用于肿瘤携带 HER2 酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，该突变通过 FDA 授权的检测确认。</p>
</div><p>This approval represents a major milestone, making Hernexeos the first targeted therapy available for HER2-mutant advanced NSCLC in the first-line setting. HER2 (ERBB2) mutations occur in approximately 2-4% of NSCLC cases and are associated with a poor prognosis and higher incidence of brain metastases.</p>
<div class="lb-trans"><p>这一批准标志着一个重要的里程碑，使 Hernexeos 成为首个在一线治疗中可用于 HER2 突变晚期 NSCLC 的靶向疗法。HER2（ERBB2）突变发生在约 2-4% 的 NSCLC 病例中，与预后不良和脑转移发生率较高相关。</p>
</div><p>In August 2025, the FDA had granted accelerated approval for HERNEXEOS in patients with HER2-mutant advanced NSCLC who had received prior treatment.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用于接受过先前治疗的 HER2 突变晚期 NSCLC 患者。</p>
</div><p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
</div><p>Ascendis secured accelerated FDA approval for once-weekly Yuviwel for children with achondroplasia aged 2 years and older on February 27, 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，允许每周一次的 Yuviwel 用于 2 岁及以上的侏儒症儿童。</p>
</div><p>Achondroplasia is a rare genetic disorder affecting bone growth, often leading to skeletal dysplasia. People with this condition often face a higher risk of complications involving the muscles, nervous system, and heart or lungs.</p>
<div class="lb-trans"><p>侏儒症是一种影响骨骼生长的罕见遗传疾病，通常导致骨骼发育不良。患有这种疾病的人通常面临更高的肌肉、神经系统以及心脏或肺部并发症的风险。</p>
</div><p>Voxzogo, developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN), was the first FDA-approved therapy for children with achondroplasia. It received approval in November 2021 for pediatric patients five years and older and accelerated approval for children under five in October 2023. Voxzogo is administered as a once-daily subcutaneous injection.</p>
<div class="lb-trans"><p>Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）开发，是首个获得 FDA 批准用于侏儒症儿童的疗法。它于 2021 年 11 月获得 5 岁及以上儿童的批准，并于 2023 年 10 月获得 5 岁以下儿童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式给药。</p>
</div><p>Yuviwel is the first and only approved achondroplasia therapy to provide continuous systemic exposure to C-type natriuretic peptide (CNP) over the weekly dosing interval, offering a unique once-weekly treatment option compared with Voxzogo, which requires once-daily administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>Yuviwel 是首个也是唯一一个获得批准的侏儒症疗法，能够在每周给药间隔内提供持续的 C 型利钠肽（CNP）系统性暴露，提供与 Voxzogo 相比的独特每周一次的治疗选择，后者需要每日给药。</p>
</div><p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
</div><p>BioMarin secured FDA approval to expand the indication of Palynziq to include pediatric patients 12 years of age and older with phenylketonuria on Feb.27, 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，将 Palynziq 的适应症扩展至 12 岁及以上的苯丙酮尿症儿童。</p>
</div><p>Phenylketonuria (PKU), also known as phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency, is a genetic disorder marked by elevated levels of the essential amino acid phenylalanine (Phe) in the bloodstream. Since the PAH enzyme is necessary for the normal breakdown of phenylalanine, its deficiency causes phenylalanine to accumulate in the blood. Excess Phe is toxic to the brain and can lead to serious complications, including profound intellectual disability, seizures, tremors, behavioral disturbances, and psychiatric symptoms.</p>
<div class="lb-trans"><p>苯丙酮尿症（PKU），也称为苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏症，是一种遗传性疾病，其特征是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由于 PAH 酶对于正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏导致苯丙氨酸在血液中积累。过量的 Phe 对大脑有毒，可能导致严重并发症，包括严重智力残疾、癫痫、震颤、行为障碍和精神症状。</p>
</div><p>Palynziq is the only enzyme substitution therapy approved to reduce blood phenylalanine (Phe) concentrations in people with PKU. The drug was approved for the treatment of adults with phenylketonuria who have uncontrolled blood Phe concentrations greater than 600 micromol/L in 2018.</p>
<div class="lb-trans"><p>Palynziq 是唯一获得批准的酶替代疗法，能够降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）浓度。该药物于 2018 年获得批准，用于治疗血液中 Phe 浓度超过 600 微摩尔/升的苯丙酮尿症成人患者。</p>
</div><p>Since its approval in 2018, Palynziq has seen steady growth in sales. It generated $433 million in revenue in full-year 2025, compared to $355 million in 2024.</p>
<div class="lb-trans"><p>自 2018 年获得批准以来，Palynziq 的销售稳步增长。2025 年全年收入为 4.33 亿美元，而 2024 年为 3.55 亿美元。</p>
</div><p><strong>Novo Nordisk A/S (NVO)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>诺和诺德公司 (NVO)</strong></p>
</div><p>On February 27, 2026, Novo Nordisk received FDA approval for three new indications for Sogroya, a long-acting growth hormone administered once weekly at 5 mg, 10 mg, or 15 mg. The expanded label now includes children aged 2.5 years and older with Idiopathic Short Stature (ISS), short stature born Small for Gestational Age (SGA) with no catch-up growth by 2 years of age, and growth failure associated with Noonan Syndrome (NS).</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 2 月 27 日，诺和诺德获得 FDA 批准，允许 Sogroya 用于三种新适应症，Sogroya 是一种每周一次注射的长效生长激素，剂量为 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。扩展标签现在包括 2.5 岁及以上的特发性矮小（ISS）儿童、出生时体重过小且在 2 岁时未能追赶生长的矮小儿童，以及与诺南综合症（NS）相关的生长障碍。</p>
</div><p>Previously, Sogroya was approved in August 2020 for the treatment of adults with growth hormone deficiency (GHD) and in April 2023 for children with GHD.</p>
<div class="lb-trans"><p>此前，Sogroya 于 2020 年 8 月获得批准，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）成人患者，并于 2023 年 4 月获得批准用于 GHD 儿童。</p>
</div><p>For more than four decades, treatment for growth disorders has relied on daily growth hormone injections, requiring children and caregivers to manage 365 doses each year. This demanding routine often poses challenges for adherence. A once-weekly alternative like Sogroya could ease the burden and improve compliance for families, according to the company.</p>
<div class="lb-trans"><p>四十多年来，生长障碍的治疗依赖于每日生长激素注射，要求儿童和照顾者每年管理 365 次剂量。这种繁重的日常安排常常对遵从性造成挑战。像 Sogroya 这样的每周一次的替代方案可以减轻负担，提高家庭的依从性，公司表示。</p>
</div><p><strong>Johnson &amp; Johnson (JNJ)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>强生公司 (JNJ)</strong></p>
</div><p>On March 5, 2026, the FDA approved Tecvayli plus Darzalex Faspro for the treatment of adults with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least one prior line of therapy, including a proteasome inhibitor and an immunomodulatory agent.</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 与 Darzalex Faspro 联合用于治疗已接受至少一线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。</p>
</div><p>Tecvayli, as monotherapy, received accelerated approval from the FDA in October 2022 as an off-the-shelf (or ready-to-use) antibody that is administered as a subcutaneous treatment for adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least four prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody.</p>
<div class="lb-trans"><p>Tecvayli 作为单药于 2022 年 10 月获得 FDA 加速批准，作为一种现成的抗体，适用于已接受至少四线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 抗体。</p>
</div><p>Darzalex Faspro, also from the stable of JNJ, is already approved as monotherapy and in combinations for 11 indications in multiple myeloma, four of which are for frontline treatment in newly diagnosed patients who are transplant eligible or ineligible.</p>
<div class="lb-trans"><p>Darzalex Faspro 同样来自 JNJ，已作为单药和联合用药获得 11 个多发性骨髓瘤适应症的批准，其中四个适用于新诊断的可移植或不可移植患者的一线治疗。</p>
</div><p>For comments and feedback contact: editorial@rttnews.com</p>
<div class="lb-trans"><p>如需评论和反馈，请联系：editorial@rttnews.com</p>
</div><p>Business News</p>
<div class="lb-trans"><p>商业新闻</p>
</div>

FDA Roundup: First-Line Hernexeos, Weekly Yuviwel, Expanded Palynziq & Sogroya Indications

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Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

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诺和诺德公司

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

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医疗业 ETF - SPDR

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FDA 综述：Hernexeos 一线治疗，每周 Yuviwel，扩展的 Palynziq 和 Sogroya 适应症