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本周生物技术行业交付了一系列监管里程碑、战略交易、公司重组和临床试验进展，涉及下丘脑肥胖、花生过敏、神经性直立性低血压以及超重和肥胖等治疗领域。
让我们深入了解细节。
裁员
Theravance Biopharma 宣布因试验挫折进行裁员
Theravance Biopharma, Inc. (TBPH) 宣布其针对神经性直立性低血压的 Ampreloxetine 的第三阶段 CYPRESS 研究未能达到其主要终点。由于这一挫折，公司将停止该项目，并将运营费用削减约 60%，影响近一半的员工。
Theravance 表示，重组将保留资本，预计从 2026 年第三季度开始实现 6000 万至 7000 万美元的年化现金流，得益于 YUPELRI 的销售和 TRELEGY 的里程碑。董事会还加快了战略审查，以评估最大化股东价值的选项。
TBPH 周四收盘价为 13.58 美元，下跌 0.62%
BioAtla 启动战略审查，裁减员工
BioAtla, Inc. (BCAB) 宣布已启动正式程序，以评估战略选项，旨在通过最近的临床挫折来变现其资产。作为重组的一部分，公司将实施裁员以节省现金，同时探索包括合作伙伴关系、资产出售和其他交易在内的替代方案。
BioAtla 表示，这些措施旨在延长其财务跑道，并支持对其基于抗体的肿瘤学项目的持续评估。董事会强调，该过程专注于在市场条件严峻的情况下最大化股东价值。
BCAB 周四收盘价为 0.16 美元，上涨 2.55%
FDA 批准与拒绝
Aardvark Therapeutics 因安全信号暂停第三阶段 HERO 试验
Aardvark Therapeutics, Inc. (AARD) 自愿暂停其评估 ARD-101 用于普拉德 - 威利综合症（PWS）引起的多食症的第三阶段 HERO 试验。由于在健康志愿者研究的常规安全监测中发现了可逆性心脏观察，且在目标治疗剂量以上，公司的研究还暂停了该研究的开放标签扩展。
Aardvark 已启动对 ARD-101 项目的全面审查，并出于谨慎考虑，暂停了正在进行的招募和给药，直到评估完成。因此，公司不再预计在 2026 年第三季度交付 HERO 的顶线数据。更新的指导计划在内部审查完成后于今年第二季度发布。
AARD 于 2026 年 3 月 6 日周四收盘价为 5.74 美元，涨幅 1.77%。
Ascendis Pharma 获得 FDA 加速批准 YUVIWEL
Ascendis Pharma A/S (ASND) 获得 FDA 对 YUVIWEL（navepegritide）的加速批准，这是首个每周一次的治疗方案，旨在促进 2 岁及以上患有软骨发育不全儿童的线性生长。该疗法提供持续的系统性 CNP 暴露，持续批准取决于确认性试验结果。
该决定得到了多项随机、安慰剂对照研究和长期扩展试验数据的支持。Ascendis 预计将在 2026 年第二季度初在美国上市，并通过其 Ascendis Signature Access Program 提供专利支持服务。FDA 还授予了一项罕见儿科疾病优先审查凭证。
ASND 周四收盘价为 237.35 美元，下跌 1.67%。
BioMarin 获得 FDA 批准，将 PALYNZIQ 的适应症扩展至儿童 PKU 患者
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 宣布，美国 FDA 已批准其 PALYNZIQ（pegvaliase-pqpz）的补充生物制剂许可证申请，将该疗法的适应症扩展至 12 岁及以上的苯丙酮尿症（PKU）儿童。PALYNZIQ 仍然是唯一获得批准的酶替代疗法，用于降低 PKU 患者的血液苯丙氨酸水平。
该公司还正在与欧洲药品管理局追求类似的标签扩展，旨在将其适用范围扩展至 12 岁以上的青少年。
BMRN 周四收盘价为 60.57 美元，上涨 0.23%
Agio 的 PYRUKYND 获得阿联酋对地中海贫血成年患者的批准
Agios Pharmaceuticals, Inc.(AGIO) 宣布，阿联酋药品管理局（EDE）已批准 PYRUKYND（mitapivat），用于非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年患者，使其成为阿联酋唯一获得批准的治疗该患者群体的药物。
该批准基于全球第三阶段 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 试验的结果，显示出血红蛋白水平的显著改善和输血负担的减少。Agios 表示，该决定标志着在地中海贫血高发地区患者的一个重要里程碑。
在海湾地区的商业化将继续通过 NewBridge Pharmaceuticals 进行，该公司还在沙特阿拉伯获得批准后支持推出。针对地中海贫血的 mitapivat 的市场申请目前正在欧洲审查中。
AGIO 周四收盘价为 27.68 美元，下跌 1.81%。
Outlook Therapeutics 更新 LYTENAVA 的 FDA 批准路径
Outlook Therapeutics Inc. (OTLK) 宣布，在 2025 年 12 月收到针对 ONS-5010/LYTENAVA（bevacizumab-vikg）的完整回应信后，与美国 FDA 举行了 A 类会议。FDA 要求在批准之前提供额外的确认性有效性证据。
LYTENAVA 在 NORSE TWO 第三阶段试验中已显示出统计学上显著的视力改善，NORSE EIGHT 也提供了支持，且具有良好的安全性。如果获得批准，它将成为 FDA 批准的首个用于湿性 AMD 的贝伐单抗眼用制剂，依托完全国内的美国供应链。
OTLK 周四收盘价为 0.43 美元，下跌 1.53%。
交易
Esperion 收购 Corstasis Therapeutics
Esperion Therapeutics, Inc. (ESPR) 周二表示，已同意以 7500 万美元的现金收购 Corstasis Therapeutics Inc.，并根据监管和商业里程碑再支付高达 1.8 亿美元，以及对 Enbumyst 和相关后续产品销售的低双位数版税。
该交易预计将在 2026 年第二季度完成。
此次收购将 FDA 批准的用于治疗与充血性心力衰竭及肝脏和肾脏疾病相关水肿的鼻用利尿剂 Enbumyst 纳入 Esperion 的产品组合。此外，它还带来了 Corstasis 正在开发的皮下给药管线，包括多剂量笔注射器，具有市场机会。
ESPR 周四收盘价为 2.77 美元，下跌 4.81%。
Select Medical 私有化交易达 39 亿美元
Select Medical Holdings Corporation (SEM) 宣布将被由 Robert A. Ortenzio、Martin F. Jackson 和 Welsh, Carson, Anderson &amp; Stowe (WCAS) 领导的财团收购。
根据最终协议，该财团将以每股 16.50 美元的现金收购 Select Medical 所有未被其持有的流通股，估值约为 39 亿美元。
SEM 周四收盘价为 16.25 美元。
临床试验 - 突破性进展
Rhythm 分享额外的第三阶段 TRANSCEND 试验结果
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) 宣布其全球第三阶段 TRANSCEND 试验中，Setmelanotide 在获得性下丘脑肥胖症 (HO) 患者中取得了额外的积极结果。
该公司表示，在 52 周时，研究显示 142 名患者的 BMI 减少的安慰剂调整差异为 18.8%，包括来自日本队列和补充参与者的患者。
在试验中，接受 Setmelanotide 治疗的患者的平均 BMI 从基线减少了 16.4%，而安慰剂组的 BMI 增加了 2.4%。
该疗法通常耐受良好，安全性与早期研究一致。
Rhythm 已向美国 FDA 提交了补充新药申请 (sNDA)，PDUFA 目标日期为 2026 年 3 月 20 日。
RYTM 周四收盘价为 90.46 美元，下跌 0.51%。
DBV Technologies VIASKIN 花生贴在第三阶段 VITESSE 研究中达到主要目标
DBV Technologies (DBVT) 宣布其研究中的 VIASKIN 花生贴在关键的第三阶段 VITESSE 试验中达到了主要终点，显示出在 4 至 7 岁的花生过敏儿童中显著的脱敏效果。
VITESSE 研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估 VIASKIN 花生贴在 12 个月内的每日使用。
研究表明，治疗组中 46.6% 的儿童在 12 个月时为应答者，而安慰剂组为 14.8%，约 83% 的接受治疗儿童提高了耐受阈值，而安慰剂组为 48%。
该公司表示，该疗法通常耐受良好，大多数不良事件仅限于轻微的局部皮肤反应。
该公司计划在 2026 年上半年向美国 FDA 提交生物制剂许可申请 (BLA)，基于该结果。
DBVT 周四收盘价为 3.12%，上涨 22.08%。
Theravance Biopharma 的第三阶段 CYPRESS 研究评估 Ampreloxetine 在 MSA 引起的神经性直立性低血压中失败
Theravance Biopharma, Inc. (TBPH) 宣布，评估 Ampreloxetine 在因多系统萎缩 (MSA) 引起的症状性神经性直立性低血压 (nOH) 患者中的第三阶段 CYPRESS 研究未能达到其主要终点。
第三阶段 CYPRESS 研究评估了 Ampreloxetine 在患者中的疗效和安全性，主要终点是在双盲随机撤药期第 8 周 OHSA 综合评分的变化。
在第三阶段 CYPRESS 研究中，主要终点未达到统计学显著性。第 8 周的次要终点也观察到了类似的趋势。
因此，该公司决定终止 Ampreloxetine 项目。
TBPH 周四收盘价为 13.58 美元，下跌 0.62%。
Can-Fite 的 Namodenoson 在 PDAC 的第二阶段试验中达到主要目标
Can-Fite BioPharma Ltd. (CANF) 宣布其研究药物 Namodenoson 在针对晚期胰腺导管腺癌 (PDAC) 的第二阶段试验中成功达到了主要终点。
该研究招募了 20 名接受过一条或多条治疗线的晚期 PDAC 患者。
该试验达到了主要终点，显示 Namodenoson 耐受性良好，在这一难治性患者群体中未发现新的安全信号。
次要终点包括总体生存 (OS) 和无进展生存 (PFS)。生存随访仍在进行中，目前在数据截止时有 1/3 的患者仍然存活。
Namodenoson 是一种选择性 A3 腺苷受体 (A3AR) 激动剂，也正在临床试验中评估用于晚期肝癌。
CANF 周四收盘价为 4.40 美元，下跌 23.59%。
BioXcel 报告 BXCL501 在阿片类药物戒断治疗中的积极第二阶段结果
BioXcel Therapeutics, Inc. (BTAI) 周四报告了 BXCL501 在接受美沙酮减量的成年人中治疗阿片类药物戒断症状的第二阶段研究的积极顶线结果。
研究表明，BXCL501 可能与 FDA 批准的非阿片类药物 Lucemyra 一样有效或更优，能够减少阿片类药物戒断症状，同时提供更方便的给药方案和良好的耐受性。
与 lofexidine 相比，BXCL501 显示出相似或更低的心血管副作用发生率，且在 BXCL501 组中未报告镇静或嗜睡病例，而 Lucemyra 组中为 5%。
BTAI 周四收盘价为 1.61 美元，下跌 2.42%。
罗氏的 Petrelintide 在第二阶段试验中显示积极结果
罗氏（RHHBY）宣布其针对肥胖和超重人群的实验性淀粉样蛋白类似物 Petrelintide 的第二阶段 ZUPREME-1 研究取得积极的初步结果。
Petrelintide 是一种每周一次的皮下注射药物，旨在帮助恢复对饱腹激素瘦素的敏感性，使患者能够更快感到饱腹并维持体重减轻。
该试验达到了主要终点，结果显示参与者在第 42 周的平均体重减少了 10.7%，而安慰剂组仅为 1.7%。
罗氏强调，研究中的女性参与者体重减轻显著超过男性参与者，突显了该药物在不同患者群体中的潜在影响。
根据该公司的说法，该治疗方案耐受性良好，在最大有效剂量下没有出现呕吐或因胃肠道副作用而中断治疗的病例。
RHHBY 周四收盘价为 54.19 美元，下跌 6.34%。
如需评论和反馈，请联系：editorial@rttnews.com
商业新闻

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Theravance生物制药

生物技术行业本周经历了重大进展，包括由于临床试验挫折而导致的 Theravance Biopharma (TBPH) 和 BioAtla (BCAB) 的裁员。Aardvark Therapeutics (AARD) 因安全问题暂停了其第三阶段 HERO 试验，而 Ascendis Pharma (ASND) 获得了 FDA 对 YUVIWEL 的加速批准。BioMarin (BMRN) 将 PALYNZIQ 的使用范围扩大到儿童 PKU 患者，Agios Pharmaceuticals (AGIO) 获得了阿联酋对 PYRUKYND 在地中海贫血治疗中的批准。该行业正在应对监管里程碑和战略审查，以最大化股东价值

Weekly Buzz: TBPH Cuts Jobs, ASND Gets FDA Nod, AARD Puts HERO On Hold, ESPR Opens Wallet

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