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<li>BridgeBio 动荡的一周让生物科技股受到关注</li>
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<p>BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 在 2026 年 Leerink Partners 全球医疗会议上强调了其转甲状腺素（TTR）稳定剂 Attruby 在美国的快速接受情况，并列出了即将推出的产品和管道项目的关键时间表。公司战略财务高级副总裁 Chinmay Shukla 还讨论了通过合作伙伴拜耳的国际推出动态、对 TTR 心肌病的联合治疗预期，以及管理层在其他产品接近商业化时对利润增长的思考。</p>
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<h2>TTR 推出：患者增加加速，定价保持稳定</h2>
<p>Shukla 表示，自推出以来，Attruby 每周新增患者数量显著增加，从大约一年前的每周约 60 名患者上升至公司最近更新时的 “每周超过 150 名患者”。他将这一增长轨迹描述为 “两个加速波”，并称其在遗传疾病推出中是异常的。</p>
<p>他将这一增长归因于多个因素，包括临床定位为他所称的该疾病 “首个也是唯一的近乎完全稳定剂”，以及公司之前讨论的其他分析，包括房颤（AFib）和变异相关数据，这些数据在医生中引起了共鸣。Shukla 还指出，疾病意识和患者发现工作的增加，包括使用人工智能进行诊断，以及处方医生基础的扩展，超越了学术医疗中心。特别是，他强调了高容量心力衰竭诊所的作用，并表示大约一半的患者存在房颤，这增强了社区实践直接治疗患者的信心。</p>
<p>在商业组合方面，Shukla 表示公司的优势主要在于治疗初期患者，BridgeBio 在推出约一年后在这一领域的市场份额 “超过 25%”，并继续目标在未来超过 30%。他补充说，净定价 “非常、非常稳定”，毛利与净利的比例在公司所提到的长期预期的 30% 到 40% 范围内，指出这一比例可能在季度之间波动。</p>
<h2>欧洲：拜耳主导的推广在德国开始</h2>
<p>Shukla 表示，BridgeBio 对拜耳在欧洲推广 acoramidis（拜耳市场上称为 Beyonttra）的进展 “非常满意”。他指出，德国是第一个推出的欧洲国家，并表示拜耳在德国报告的 “治疗初期患者市场份额超过 50%”，这与美国环境形成对比，后者有单一支付系统和较少的准入障碍。</p>
<p>展望未来，Shukla 表示下一个欧洲推出预计将在丹麦，随后是包括西班牙、意大利和法国在内的更广泛市场。他还表示，拜耳 “赢得了丹麦的投标”。在经济方面，Shukla 表示 BridgeBio 在 Beyonttra 销售上的特许权使用费起始为 30%，并可增加到中高 30% 的范围，这可能成为一个重要的收入来源。</p>
<h2>联合治疗和新的内部 “去除剂” 项目</h2>
<p>在被问及联合治疗的潜力以及可能的 tafamidis 仿制药进入的影响时，Shukla 表示 BridgeBio 已绘制了三种情景：辉瑞在知识产权诉讼中胜诉、达成和解或在 2029 年进入仿制药。他表示，BridgeBio 认为辉瑞胜诉的可能性更大，无论是通过胜诉还是可能将仿制药进入推迟到 2030 年代的和解。</p>
<p>关于联合治疗，Shukla 表示 “没有显示出益处”，引用了可用数据和美国指南，并将目前的联合使用描述为仅限于相对少数的医生。他表示，BridgeBio 的目标是将 Attruby 确立为 “最强效的稳定剂” 作为基础治疗，后续如有需要再考虑附加方案。</p>
<p>Shukla 还讨论了 BridgeBio 决定开发内部 TTR“去除剂” 而不是收购外部项目的原因。他将该疾病生物学描述为一种 “质量作用” 过程，其中不稳定的四聚体解离为单体并沉积在心脏中。虽然稳定剂旨在防止解离，但他说去除剂理论上可以去除沉积物，并可能 “几乎逆转疾病”。Shukla 表示，公司内部的去除剂预计将在 “明年年底或 2028 年初” 进入临床试验，并且其他去除剂项目的即将结果可能会影响试验设计和患者选择。</p>
<h2>软骨发育不良：NDA 时机和口服选项的商业策略</h2>
<p>谈到软骨发育不良中的 infigratinib，Shukla 认为临床特征支持转换和市场扩展。他表示 infigratinib 针对 FGFR3 功能获得性疾病的源头，并影响 JAK/STAT 和 MAPK 通路。他强调了每年 2.1 厘米的身高点估计，但强调比例性作为关键结果，指出该药物是唯一在 12 个月的安慰剂对照试验中显示 “比例性静态效应” 的药物。他还将安全性描述为 “极其安全”，包括低于 4% 的高磷血症，并且在讨论中没有强调其他重大不良事件。</p>
<p>在商业方面，Shukla 表示口服治疗可以推动显著的转换，考虑到长期注射的负担。他还建议市场可以通过接触因注射和其他问题而选择退出现有干预的家庭而扩大。他引用了对数百个推出的内部分析，并表示，在一个口服产品进入之前由注射服务的市场中，市场规模在五年后扩大了约三倍。</p>
<p>关于时机，Shukla 表示 BridgeBio 预计将在下半年提交美国新药申请，并相信突破性疗法认定可能支持优先审评，从而有可能在明年上半年实现美国上市。至于美国以外的计划，他表示欧洲的监管申请和上市时间预计将比美国滞后约三到四个月，首先在德国启动，然后扩展到其他国家，尽管他指出计划仍在最终确定中。</p>
<h2>利润率和上市节奏：小分子药物和运营杠杆</h2>
<p>Shukla 拒绝提供具体的利润率指导，但描述了关键驱动因素。他表示 BridgeBio 的产品是 “非常容易制造” 的小分子药物，销售成本低，并补充说他看到的卖方模型显示约 95% 的毛利率，同时强调这并不是公司的指导。他还提到，Attruby 的销售特许权利为 5%，支付给 Blue Owl 和 CPP（他表示这在财务报表下方），此外还有对诺华和 Inserm 在 infigratinib 上的特许权义务，以及 ADH1 和肢带型肌肉萎缩的 “微不足道” 的特许权。</p>
<p>关于运营费用，Shukla 表示研发支出预计在 2025 年至 2026 年之间大致持平，并可能在 2027 年和 2028 年随着某些项目的成熟而下降。他表示，随着商业化的推进，销售和管理费用将上升，描述了从 acoramidis III 期临床试验结果公布前的约 1 亿美元到 acoramidis 上市的约 2 亿美元的总运营现金支出进展，并可能在 2026 年底至 2027 年时达到约 3 亿美元（或略高）。</p>
<p>Shukla 还简要提及了其他管线元素。对于肢带型肌肉萎缩，他表示公司在生物标志物和功能终点（包括 FVC、100 米时间测试和 NSAD）上达到了统计学显著性，额外数据计划在 MDA 会议上进行全体报告。他重申公司对美国患者数量约为 2000 的公开估计，并建议随着误诊的纠正，患者识别可能会扩大。对于 ADH1，他表示该病仍然被低估，估计美国的患病率约为 12000，并描述了通过算法、家族映射和在非手术性甲状旁腺功能减退患者中进行测试来识别患者的努力；他指出在过去两年中，索赔数据库中披露了超过 1700 名患者。Shukla 还表示 BridgeBio 持有 GondolaBio 的股权，他将其描述为一个早期研发引擎，未来可能根据公司的资本成本考虑整合。</p>
<h2>关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO</h2>
<p>BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司由 Neil Kumar 于 2015 年创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。</p>
<p>BridgeBio 的管线包括多种治疗方式，包括小分子药物、生物制剂和基因疗法。</p>
<h2>精选故事</h2>
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BBIO

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拜耳(ADR)

BAYN

<p>BridgeBio Pharma（纳斯达克代码：BBIO）报告称，其 TTR 稳定剂 Attruby 在美国的使用显著增长，周新增患者人数从 60 人增加到超过 150 人。该公司还讨论了拜耳在欧洲推出 acoramidis 的情况，德国处于领先地位，丹麦紧随其后。BridgeBio 预计将从 Beyonttra 的销售中获得 30% 的特许权使用费。该公司正在开发一种内部 TTR 耗竭剂，并计划在 2024 年底或 2025 年初进入临床试验。此外，他们还在围绕 infigratinib 用于软骨发育不全进行战略规划，旨在市场扩展和转换机会</p>

BridgeBio Pharma 在 Leerink 会议上强调 Attruby 的市场接受度、拜耳在欧洲的推广计划以及 2026-28 年的研发管线时间表