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<p>阿尔尼拉姆制药 NASDAQ: ALNY 在公司网络研讨会上强调了 AMVUTTRA（vutrisiran）在 ATTR 心肌病（ATTR-CM）早期商业势头，概述了旨在扩大诊断的举措，并讨论了管理层对该类别即将到来的竞争和市场准入动态的看法。</p>
<h2>ATTR-CM 批准一年后，关注采纳和财务指导</h2>
<p>首席商业官 Tolga Tanguler 在活动开始时标志着 AMVUTTRA 在美国获得 ATTR-CM 批准一周年，称这是一个 “关键里程碑”，使阿尔尼拉姆从遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）扩展到一个更大——尽管仍然是孤儿——的心肌病人群。</p>
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<p>Tanguler 表示，公司在 2025 年的 TTR 业务收入比 2024 年翻了一番多，并且阿尔尼拉姆在 2025 年 “超出并提高” 了两次指导。他补充说，管理层预计 2026 年的中值增长为 83%。Tanguler 还提到，自 ATTR-CM 推出以来，全球 TTR 总收入达到 21 亿美元，并重申 2026 年 TTR 收入指导为 44 亿到 47 亿美元。</p>
<p>在演示中强调的运营指标包括：</p>
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<li>全球超过 12,000 名患者接受了 TTR 业务的治疗</li>
<li>自 ATTR-CM 推出以来，美国超过 1,600 名独立开处方医生</li>
<li>约 90% 的美国患者能够在离家 10 英里内接受治疗</li>
<li>约 90% 的患者获得耐用的一线治疗，大多数患者自付费用为 0 美元</li>
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<p>阿尔尼拉姆还表示，AMVUTTRA 在 ATTR-CM 推出的前三个季度中，平均新品牌市场份额约为 35%，成为市场上的 “第三个参与者”。</p>
<h2>市场规模估计强调诊断和治疗的 “发展空间”</h2>
<p>高级副总裁兼美国业务负责人 Mark Soued 提供了更新的流行病学估计，并围绕三个细分市场框架了类别增长：未治疗患者、新的年度治疗开始和正在使用稳定剂的患者。</p>
<p>Soued 表示，阿尔尼拉姆现在估计美国有近 200,000 名 ATTR-CM 患者，其中超过 80% 未接受治疗，全球约有 500,000 名患者。他还表示，公司估计每年约有 15,000 名患者开始接受治疗——比 2024 年 10 月估计的约 10,000 名有所增加。此外，他引用观察数据表明，使用常见稳定剂的患者中多达一半会进展，这转化为今天大约 15,000 名患者可能代表了转换或附加治疗的机会。</p>
<p>管理层认为，诊断率随着时间的推移可能会显著上升，提到多发性硬化症、肺动脉高压和心房颤动等疾病的基准。Soued 表示，在有效治疗之前，ATTR-CM 的诊断率约为 2%，并建议随着筛查、指南和治疗选择的发展，诊断率最终可能接近 70%。</p>
<h2>临床信息聚焦于 HELIOS-B 结果和真实世界的用药持续性</h2>
<p>全球医疗事务副总裁兼执业心脏病医生 Dr. Sameer Bansilal 关注心脏病医生优先考虑的属性：死亡率、心血管住院率和生活质量。他表示，AMVUTTRA 在网络研讨会上展示的心脏病医生反馈中 “评分非常高”。</p>
<p>在讨论 HELIOS-B 时，Bansilal 表示，vutrisiran 在单药治疗人群中对全因死亡率显示出 “明确且持续的益处”，在双盲期和开放标签扩展的后续中接近 40%。他还强调，胃肠道症状是 ATTR-CM 中常见的心外负担，HELIOS-B 显示接受 vutrisiran 治疗的患者自报症状减少 40%，具体症状的发生率降低高达 65%。</p>
<p>Bansilal 进一步指出来自英国国家淀粉样变性中心的 HELIOS-B 患者的序列心脏 MRI 数据，描述了淀粉样负担的减少和心脏结构与功能的改善。他表示，在 vutrisiran 组中观察到 22% 的患者淀粉样回归，而在安慰剂组中超过三分之二的患者进展，并将左心室射血分数的改善形容为 “相当显著”，同时指出 MRI 结果是在一个小子集中获得的，正在进一步研究中。</p>
<p>在治疗管理方面，Bansilal 强调每季度一次的医疗专业人员给药，并表示阿尔尼拉姆在 hATTR-PN 的真实世界分析中显示出超过 90% 的持续性和依从性，超过两年的时间。在问答环节中，公司表示到目前为止在 ATTR-CM 中也看到 “非常相似” 的依从性，同时指出老年患者群体和死亡率可能会影响持续性指标。</p>
<h2>竞争、联合使用和 tafamidis 失去专利保护</h2>
<p>高级副总裁 John Kennedy 讨论了 TTR 静音剂类别内的竞争，指出阿尔尼拉姆在 hATTR-PN 中与 eplontersen 竞争的经验。他表示，在竞争对手进入一年多后，阿尔尼拉姆仍保持约 70% 的新开处方市场份额和超过 80% 的总市场份额，同时整体类别也在扩展。</p>
<p>Kennedy 还讨论了联合治疗的动态，提到阿斯利康关于 CARDIO-TTRansform 的预期联合数据的评论。他表示，HELIOS-B 显示 AMVUTTRA 的治疗效果在有或没有背景 tafamidis 的情况下保持一致，这在标签中有所反映。他补充说，公司已经看到有意义的真实世界联合使用，并预计额外的真实世界数据集将增加证据。</p>
<p>此外，管理层讨论了对 tafamidis 预期失去独占权（LOE）的影响。Soued 表示，Alnylam 的发展轨迹并不依赖于 LOE 的时间，并认为这一过渡可能会成为一种助力，通过降低双机制方法的成本来推动发展。在问答环节中，Soued 提到辉瑞已公开表示预计 tafamidis 将在 2028 年底失去美国市场的独占权。</p>
<p>关于支付方动态，Alnylam 反复强调 AMVUTTRA 的当前接入水平，包括约 99% 的总体覆盖率和约 90% 的确认一线接入，大多数患者无需自付费用。Soued 表示，医疗保险按服务收费大约占 Alnylam 的 ATTR-CM 业务的一半，并且在标签范围内覆盖，没有步骤编辑，他表示公司预计在 tafamidis 失去独占权后仍将保持这一情况。</p>
<h2>针对早期诊断和协调护理的新合作</h2>
<p>Alnylam 还强调了旨在提高 ATTR-CM 早期识别和诊断的投资和合作。Kennedy 描述了诊断过程中的三个阶段——意识、怀疑和诊断，并表示存在核显像等工具，但早期识别仍然是关键机会。</p>
<p>在网络研讨会期间宣布的倡议包括与 Viz.ai 通过 AWARE 研究的合作。Kennedy 表示，该项目将在五个大型美国综合健康系统中开发 ATTR-CM 护理路径，将 FDA 批准的 Eko AI 算法与电子健康记录整合，以帮助临床医生更早识别患者并指导诊断评估和转诊。他将 AWARE 描述为一项前瞻性实施研究，旨在评估 AI 支持的筛查在实际工作流程中的应用，并生成更广泛采用的证据。</p>
<p>Kennedy 还表示，Alnylam 正在与美国心脏协会合作，开展一项为期三年的倡议，通过一个专注于诊断、转诊、治疗和随访的多学科健康系统的国家学习合作体来加强 ATTR-CM 的护理体系。</p>
<p>关于全球扩展，公司表示 AMVUTTRA 已在日本和德国推出，最近在奥地利和英国推出，其他提交和定价及报销谈判仍在进行中。管理层指出，德国的推出包括在定价谈判期间的临时推出，并表示第一季度将反映经过谈判的心肌病价格，预计由于心肌病的患病率高于多发性神经病，销量将抵消早期与定价相关的阻力。</p>
<p>在网络研讨会结束时，Tanguler 重申了公司对美国到 2030 年可能达到 “超过 75,000” 名接受 ATTR-CM 治疗患者的看法，并表示 Alnylam 的目标是到 2030 年使 AMVUTTRA 成为 TTR 领域的收入领导者，得益于医生的偏好、接入和可负担性以及广泛的护理网络。</p>
<h2>关于 Alnylam Pharmaceuticals NASDAQ: ALNY</h2>
<p>Alnylam Pharmaceuticals, Inc NASDAQ: ALNY 是一家专注于 RNA 干扰（RNAi）治疗药物的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司成立的目的是将 RNAi 的科学发现转化为新药，Alnylam 应用小干扰 RNA（siRNA）技术来沉默致病基因。该公司开发的疗法旨在通过针对一系列罕见和更常见疾病的潜在遗传驱动因素提供持久的疾病修饰。</p>
<p>Alnylam 已将多种基于 siRNA 的产品推进至商业化，最初使用脂质纳米颗粒递送，最近采用 GalNAc 结合化学以实现针对肝脏的靶向递送，并进行皮下给药。</p>
<h2>另见</h2>
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<li>五只我们认为比 Alnylam Pharmaceuticals 更好的股票</li>
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<p><em>此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送至 contact@marketbeat.com。</em></p>
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<p>阿里拉姆制药在最近的一场网络研讨会上强调了 AMVUTTRA（vutrisiran）在 ATTR 心肌病早期商业成功。该公司报告了其 TTR 业务的显著收入增长，预计到 2026 年将增长 83%，自 ATTR-CM 上市以来，全球 TTR 总收入已达到 21 亿美元。阿里拉姆估计美国有近 20 万名 ATTR-CM 患者，其中超过 80% 未接受治疗。该公司强调了提高诊断率的潜力，并展示了 HELIOS-B 研究的积极临床结果，突显了该药物在死亡率和生活质量方面的益处</p>

Alnylam Pharmaceuticals Touts AMVUTTRA ATTR-CM Momentum, Raises 2026 TTR Revenue Outlook

Market Beat

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

Direxion Daily Biotech Top 5 Bull 2X ETF

基因改革 ETF - ARK

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

医疗业 ETF - SPDR

医药突破 ETF - ALPS

标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

标普生物技术 ETF - SPDR

2 倍做多纳斯达克生物技术 ETF - ProShares

标普全球医疗股指数 ETF - iShares

阿里拉姆制药

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

美国制药 ETF - iShares

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

阿里拉姆制药强调 AMVUTTRA ATTR-CM 的增长势头，并上调了 2026 年 TTR 收入预期