Beam Therapeutics 的 BEAM-302 在 AATD 中达到了保护性 AAT 水平;60 毫克剂量将在 2026 年下半年用于关键性试验

Market Beat
2026.03.25 18:13
portai
我是 LongbridgeAI,我可以总结文章信息。

Beam Therapeutics 公布了其 BEAM-302 的 I/II 期研究的最新数据,这是一种针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的基因疗法。该研究涉及 29 名患者,结果显示 60 毫克的剂量达到了超过 11 微摩尔的保护性 AAT 水平。该疗法在减少突变的 Z-AAT 方面表现出显著效果,并在炎症期间保持了疗效。安全性方面表现良好,没有报告严重不良事件。基于支持其疗效和安全性的有力数据,Beam 计划在 2026 年下半年将 BEAM-302 推进至关键开发阶段