<p>美国食品药品监督管理局（FDA）周五得出结论，<strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) 针对 vusolimogene oderparepvec 与 nivolumab 联合使用的生物制品许可申请（BLA）未能提供足够的有效性证据以 治疗晚期黑色素瘤。</p>
<p>该机构向公司的 RP1 皮肤癌治疗项目发出了完整回应信。</p>
<p><strong>百时美施贵宝公司</strong> (NYSE: BMY) 以 Opdivo 品牌名销售 nivolumab。</p>
<h2>FDA 对有效性的长期关注</h2>
<p>该机构表示，对重新提交的申请的审查，包括来自研究 RPL-001-16 的更新分析和正在进行的 3 期试验 RP1-104 的早期数据，未能达到 批准所需的证据标准。</p>
<p>监管机构强调，自 2021 年以来，他们的立场始终如一，重申提交的数据未能在接受过先前 PD-1 治疗的不可切除晚期皮肤黑色素瘤患者中建立实质性的临床获益证据。</p>
<p>一个新分配的审查团队，与最初的评估团队不同，独立得出了相同的结论，进一步巩固了该机构的立场。</p>
<h2>Replimmune 试验设计的局限性削弱了研究结果</h2>
<p>FDA 强调了 2 期 RPL-001-16 研究中的多个缺陷，包括无法隔离 vusolimogene oderparepvec 与 nivolumab 联合使用时的贡献 的能力。</p>
<p>其他关注点包括患者群体的异质性和反应评估的不一致性。</p>
<p>该机构指出，偏离标准 RECIST v1.1 标准使肿瘤反应数据的解释变得复杂。</p>
<p>此外，在确认疾病进展之前进行的外科干预和病灶的再注射引入了混杂变量，使得很难确定观察到的反应是否归因于治疗。</p>
<h2>早期 3 期数据被认为不足</h2>
<p>重新提交的申请 包括 来自 3 期 RP1-104 试验的早期、非计划数据，仅占预期入组的 10%。</p>
<p>FDA 表示，这一有限的数据集——包括 22 名接受治疗的患者和 18 名对照组——不足以支持有效性声明。</p>
<p>关键缺口包括缺乏独立验证的反应评估、缺少反应持续时间数据，以及由于缺失的预先指定统计控制而在解释 无进展生存期 时面临的挑战。</p>
<h2>Replimmune 前进的道路需要强有力的临床证据</h2>
<p>该机构重申，批准将需要来自良好控制的临床试验的结果，能够清楚地证明有效性。</p>
<p>它还表示，早期研究中提交的探索性分析并未 改变其原始结论。</p>
<p>FDA 补充说，赞助商可以在三个月内请求召开 A 类会议，以讨论监管决定后的下一步。</p>
<p><strong>REPL 股票价格动态：</strong> 根据 Benzinga Pro 数据，在周五发布时，Replimmune 的股价下跌了 19.46%，报 4.76 美元。</p>
<p><em>图片来源于 Shutterstock</em></p>

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REPL

<p>FDA 拒绝了 Replimmune 的黑色素瘤疗法，称在生物制品许可申请（BLA）中提供的证据不足。该机构指出试验设计存在缺陷，并且重新提交审查的数据有限，强调提交的数据未能证明对晚期黑色素瘤患者有实质性的临床益处。Replimmune 的股票在公告后下跌了 19.46%</p>

<p>The U.S. Food and Drug Administration (FDA) on Friday concluded that <strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) Biologics License Application (BLA) for vusolimogene oderparepvec in combination with nivolumab does not provide sufficient evidence of effectiveness for treating advanced melanoma.</p>
<div class="lb-trans"><p>美国食品药品监督管理局（FDA）周五得出结论，<strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) 针对 vusolimogene oderparepvec 与 nivolumab 联合使用的生物制品许可申请（BLA）未能提供足够的有效性证据以 治疗晚期黑色素瘤。</p>
</div><p>The agency issued a Complete Response Letter to the company’s RP1 for skin cancer treatment.</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构向公司的 RP1 皮肤癌治疗项目发出了完整回应信。</p>
</div><p><strong>Bristol-Myers Squibb Co.</strong> (NYSE: BMY) markets nivolumab under the Opdivo brand name.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>百时美施贵宝公司</strong> (NYSE: BMY) 以 Opdivo 品牌名销售 nivolumab。</p>
</div><h2>FDA Maintains Longstanding Concerns On Efficacy</h2>
<div class="lb-trans"><h2>FDA 对有效性的长期关注</h2>
</div><p>The agency said its review of the resubmitted application—including updated analyses from study RPL-001-16 and early data from the ongoing Phase 3 trial RP1-104—failed to meet the evidentiary threshold required for approval.</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构表示，对重新提交的申请的审查，包括来自研究 RPL-001-16 的更新分析和正在进行的 3 期试验 RP1-104 的早期数据，未能达到 批准所需的证据标准。</p>
</div><p>Regulators emphasized that their stance has remained consistent since 2021, reiterating that the submitted data does not establish substantial evidence of clinical benefit in patients with unresectable advanced cutaneous melanoma who progressed on prior PD-1 therapies.</p>
<div class="lb-trans"><p>监管机构强调，自 2021 年以来，他们的立场始终如一，重申提交的数据未能在接受过先前 PD-1 治疗的不可切除晚期皮肤黑色素瘤患者中建立实质性的临床获益证据。</p>
</div><p>A newly assigned review team, separate from the initial evaluation, independently reached the same conclusion, reinforcing the agency's position.</p>
<div class="lb-trans"><p>一个新分配的审查团队，与最初的评估团队不同，独立得出了相同的结论，进一步巩固了该机构的立场。</p>
</div><h2>Replimmune Trial Design Limitations Undermine Findings</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Replimmune 试验设计的局限性削弱了研究结果</h2>
</div><p>The FDA highlighted multiple deficiencies in the Phase 2 RPL-001-16 study, including its inability to isolate the contribution of vusolimogene oderparepvec when used alongside nivolumab.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 强调了 2 期 RPL-001-16 研究中的多个缺陷，包括无法隔离 vusolimogene oderparepvec 与 nivolumab 联合使用时的贡献 的能力。</p>
</div><p>Additional concerns included heterogeneity in the patient population and inconsistencies in response assessments.</p>
<div class="lb-trans"><p>其他关注点包括患者群体的异质性和反应评估的不一致性。</p>
</div><p>The agency noted that deviations from standard RECIST v1.1 criteria complicated the interpretation of tumor response data.</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构指出，偏离标准 RECIST v1.1 标准使肿瘤反应数据的解释变得复杂。</p>
</div><p>Further, surgical interventions and reinjection of lesions before confirmed disease progression introduced confounding variables, making it difficult to determine whether observed responses were attributable to the therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>此外，在确认疾病进展之前进行的外科干预和病灶的再注射引入了混杂变量，使得很难确定观察到的反应是否归因于治疗。</p>
</div><h2>Early Phase 3 Data Deemed Insufficient</h2>
<div class="lb-trans"><h2>早期 3 期数据被认为不足</h2>
</div><p>The resubmission included early, unplanned data from the Phase 3 RP1-104 trial, representing just 10% of the intended enrollment.</p>
<div class="lb-trans"><p>重新提交的申请 包括 来自 3 期 RP1-104 试验的早期、非计划数据，仅占预期入组的 10%。</p>
</div><p>The FDA said this limited dataset—comprising 22 treated patients and 18 controls—was inadequate to support efficacy claims.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，这一有限的数据集——包括 22 名接受治疗的患者和 18 名对照组——不足以支持有效性声明。</p>
</div><p>Key gaps included a lack of independently verified response assessments, the absence of duration-of-response data, and challenges in interpreting progression-free survival due to missing pre-specified statistical controls.</p>
<div class="lb-trans"><p>关键缺口包括缺乏独立验证的反应评估、缺少反应持续时间数据，以及由于缺失的预先指定统计控制而在解释 无进展生存期 时面临的挑战。</p>
</div><h2>Replimmune Path Forward Requires Robust Clinical Evidence</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Replimmune 前进的道路需要强有力的临床证据</h2>
</div><p>The agency reiterated that approval would require results from well-controlled clinical trials capable of clearly demonstrating efficacy.</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构重申，批准将需要来自良好控制的临床试验的结果，能够清楚地证明有效性。</p>
</div><p>It also indicated that exploratory analyses submitted from earlier studies did not alter its original conclusions.</p>
<div class="lb-trans"><p>它还表示，早期研究中提交的探索性分析并未 改变其原始结论。</p>
</div><p>The FDA added that the sponsor may request a Type A meeting within three months to discuss next steps following the regulatory decision.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 补充说，赞助商可以在三个月内请求召开 A 类会议，以讨论监管决定后的下一步。</p>
</div><p><strong>REPL Stock Price Activity:</strong> Replimmune shares were down 19.46% at $4.76 at the time of publication on Friday, according to Benzinga Pro data.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>REPL 股票价格动态：</strong> 根据 Benzinga Pro 数据，在周五发布时，Replimmune 的股价下跌了 19.46%，报 4.76 美元。</p>
</div><p><em>Image via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>图片来源于 Shutterstock</em></p>
</div>

FDA Again Rejects Replimune Skin Cancer Therapy, Says Evidence Falls Short

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Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

Replimune

美国食品药品监督管理局（FDA）再次拒绝 Replimune 的皮肤癌治疗方案，表示其证据不够充分