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<li>CRISPR Therapeutics 在收益后上涨，管线希望增加</li>
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CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP 首席执行官 Sam Kulkarni 在 Needham 医疗会议上告诉投资者，公司正在进入他所描述的 “第二阶段”，在推出 Casgevy 后，管线涵盖心血管、自身免疫疾病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病项目。
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Kulkarni 在与 Needham 高级分析师 Gil Blum 的对话中表示，公司现在有 “潜在六个项目将在未来六到十二个月内公布结果”，并希望 “从第一个获批产品转向多个临床结果”，使用外源和内源基因编辑方法。
<h2>Casgevy 推出：建立安装基础并跟踪领先指标</h2>
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Blum 指出，Casgevy 去年产生了超过 1 亿美元的销售额，其中 “相当一部分” 发生在第四季度，并询问 2026 年的预期。Kulkarni 表示，推出与传统药物不同，因为它需要一个不断增长的专门治疗中心网络来提供治疗。
“这需要建立一个安装基础，” Kulkarni 说，描述授权治疗中心既是实际需求也是竞争壁垒。他表示，目前全球已有 “超过 75 个授权治疗中心”，由合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 在批准的司法管辖区内建立。
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Kulkarni 指出患者启动、采集和输注是关键指标，称启动是最终输注的 “领先指标”。他表示 “在上个季度启动了超过 100 名患者”，并认为如果这些启动能够顺利进行采集和输注，Casgevy 代表着一个 “数十亿美元的机会”。
关于利润的时机以及收入如何流入 CRISPR Therapeutics 的财务报表，Kulkarni 表示公司尚未评论 Casgevy 品牌何时会盈利。他补充说，合作费用目前包括超出市场产品的投资，包括对 “温和条件” 和 “镰状细胞和地中海贫血的体内编辑” 的研究，这使得分离盈利变得困难。尽管如此，他表示公司 “对品牌在不久的将来会盈利充满信心”，并可能在企业整体支出中提供重要支持。
关于可及性，Kulkarni 表示各地区的覆盖情况 “非常令人鼓舞”，引用了美国的 “CMMI 试点” 和他所描述的美国以外的广泛覆盖。他将 Casgevy 视为一种选择，可以让患者 “恢复正常”，与当匹配不可用时的半相合移植或像羟基脲这样的药物相比，这些药物并不能改变潜在疾病。
<h2>体内基因编辑：反驳慢性治疗的论点</h2>
针对投资者普遍关心的问题——基因编辑是否应限于严重或致命疾病——Kulkarni 认为这个问题与医生所问的不同。他表示，基因编辑的持久性、缺乏依从性负担和更一致的药理效应可能使其在某些情况下优于慢性治疗。
以一对父子患有严重脂质紊乱的媒体案例为例，Kulkarni 表示，在 “一次基因编辑后”，脂质指标看起来 “比他们以前见过的任何东西都要好”，而且永久编辑避免了某些慢性药物中与给药间隔相关的 “锯齿效应”。
他还建议，定价动态可能会随着时间的推移有利于基因编辑，认为其价格可能相当于 “四到五年的 siRNA 治疗”，而某些患者可能需要 “25 年的 siRNA 治疗”。Kulkarni 表示，辩论可能会从 “为什么要基因编辑” 转向 “为什么不基因编辑”，同时指出，采用情况可能会依赖于安全性以及如何从更严重的患者群体扩展到更广泛的患者群体。
<h2>平台优先事项：肝外递送和基因修正/插入</h2>
Kulkarni 表示，CRISPR Therapeutics 正在增加对平台能力的投资，而其他公司则在减少支出。他强调了两个重点领域：
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<li>肝外递送： Kulkarni 表示，公司已展示了 “针对骨髓编辑的 LNPs 的有希望的动物数据”，并正在为其他器官开发结合 LNPs，“包括 CNS 递送”。</li>
<li>基因修正和基因插入： 他表示，平台正在从基因破坏转向修正单个碱基对异常，最终 “将整个基因插入到各种组织或细胞类型中”。</li>
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他认为这些进展可能会为影响肌肉、中枢神经系统和其他器官的罕见疾病开辟一系列机会。
<h2>心血管品牌：ANGPTL3、Lp(a)、高血压和 XI 因子</h2>
Kulkarni 将心血管描述为公司正在建立的两个主要品牌之一。关于 CTX310，针对 ANGPTL3，他概述了随着数据的积累，可寻址市场可能会扩大，从较小、更简单的人群开始，可能转向更广泛的脂质异常群体。
他提到了多个患者群体，包括：
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<li>纯合家族性高胆固醇血症 (HoFH)： “美国大约有 1,000-2,000 名患者。” 作为潜在的第三阶段和批准路径。</li>
<li>重度高甘油三酯血症 (sHTG)： “美国大约有 300 万人”，其中 “近三分之一” 经历急性胰腺炎；Kulkarni 建议大约 “100 万” 患者的子集可能支持以胰腺炎减少作为终点的批准路径。</li>
<li>混合性血脂异常： 包括杂合性 FH（“大约 100 万” 患者）、难治性高胆固醇血症，以及其他可能使 “数百万” 更多患者符合资格的群体。</li>
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他补充说，ANGPTL3 的功能就像一个 “内置的双特异性”，同时针对 LDL 和甘油三酯。
关于近期披露，Kulkarni 表示公司之前在美国心脏协会会议上展示了 15 名患者的剂量递增数据，并预计在下半年将从一项旨在评估特定亚群体效果并帮助选择第三阶段剂量的 1b 期研究中获得更多数据。他表示，公司计划将数据提交给监管机构，并提到可能的 RMAT 等指定以促进开发讨论。
关于脂蛋白 (a)，Kulkarni 称诺华的 pelacarsen HORIZON 结果是制药行业 “最受期待的” 之一，并表示该领域在等待药物 Lpa 减少是否能转化为减少心血管事件。他表示 CRISPR Therapeutics 有两个降低 Lpa 的资产，CTX320（剂量递增已完成）和 CTX321（正在并行推进），并且对效力选择和二期截止水平的决策将受到 HORIZON 结果和亚组分析的影响。
对于难治性高血压，Kulkarni 表示公司 “按计划” 在上半年开始 CTX340 的临床试验，该药物针对肾素原。他提到罗氏和 Alnylam 的 siRNA 试验数据显示，在亚群体中收缩压降低 “在 9%-19%” 之间，并表示基因编辑可以提供一致的基线效果，而不会有剂量结束的变异性。当被问及早期临床结果的标准时，他表示 “高个位数或低双位数” 的收缩压降低对显著高血压患者将是有意义的。
Kulkarni 还讨论了 CTX611，该公司的 siRNA 项目针对抗凝中的因子 XI。他表示因子 XI 不是公司希望 “永久编辑” 的目标，因此 siRNA 更适合在 “需要时” 使用，例如手术后，可能在二次中风预防或心房颤动等情况下。他描述了一种计划的方法，包括一项全膝关节置换术（TKA）研究，其中 DVT 预防是一个关键终点，而当前的选择如依诺肝素仍然存在 “五分之一的机会” 发生 DVT。Kulkarni 表示，TKA 试验可以帮助将该疗法与其他因子 XI 方法进行比较，并为第三阶段策略提供信息，并指出公司预计在 2026 年下半年获得数据。
<h2>自身免疫和肿瘤学：zugo-cel 扩展及即将更新</h2>
Kulkarni 表示 CRISPR Therapeutics 致力于自身免疫业务，并强调 zugo-cel 作为一个跨越自身免疫疾病和肿瘤学的项目，包括与 pirtobrutinib 的联合策略。评论 Allogene 在前线 DLBCL 中讨论的新非无效数据，Kulkarni 表示这一范式表明细胞疗法可以达到 “生物制剂可能无法到达的地方”，并认为类似的概念也适用于自身免疫疾病。
Blum 询问了自身免疫环境中细胞因子释放综合症（CRS）的风险，指出在肿瘤学研究中大约 70% 的 3 级 CRS。Kulkarni 表示，他不期望在自身免疫疾病中出现相同的 CRS 水平，因为 B 细胞负担低于癌症，并且在自身免疫疾病中探索的剂量低于肿瘤学。
关于自身免疫适应症，Kulkarni 表示公司正在将其 “风湿篮子” 从最初的关注领域——系统性红斑狼疮、肌炎和硬皮病——扩展到特发性血小板减少性紫癜和自身免疫性溶血性贫血，并正在评估 “特别是在中枢神经系统领域” 的其他适应症。他表示公司计划在今年下半年对自身免疫和肿瘤学进行 zugo-cel 更新，并希望到那时对某些适应症的关键试验有监管明确性。
在再生医学方面，Kulkarni 表示公司正在推进 CTX213，一个 iPSC 衍生的多编辑细胞项目，但尚未指定临床开始日期；他表示 “更可能是在明年”。他补充说，公司相信其免疫逃逸和稳健性编辑可能是同类最佳，同时承认多家公司正在追求类似的方法，且性能将由数据决定。
展望未来，Kulkarni 表示公司在 Casgevy 之外有 “七个资产”，并预计在接下来的 12 个月内将有 “至少六个” 数据。他还提到一个罕见疾病项目，CTX460 用于α-1 抗胰蛋白酶缺乏症，“即将进入临床”。Kulkarni 表示公司相信其强大的资产负债表和运营效率使其能够在其他公司收缩时在多个领域进行投资。
<h2>关于 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP</h2>
CRISPR Therapeutics AG 是一家生物制药公司，专注于基于 CRISPR/Cas9 平台的基因编辑疗法的开发。该公司应用其专有技术修改人类细胞中的基因，旨在为一系列严重疾病创造持久的治疗方案。其研发工作专注于体外和体内应用，使得能够针对性地修正或破坏致病基因。
其主要项目之一是 CTX001，一种体外编辑细胞疗法，旨在治疗镰状细胞病和依赖输血的β-地中海贫血，与 Vertex Pharmaceuticals 合作。
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CRISPR Therapeutics 正在进入 Casgevy 发布后的 “第二阶段”，首席执行官 Sam Kulkarni 宣布将推出更广泛的产品线，针对心血管疾病、自身免疫疾病、肿瘤等领域。公司预计在接下来的 6-12 个月内将有六个数据发布。Casgevy 去年创造了超过 1 亿美元的销售额，全球已建立超过 75 个授权治疗中心。Kulkarni 强调，Casgevy 可能代表一个数十亿美元的机会，同时也回应了关于基因编辑在严重疾病之外应用的担忧。公司正将肝外递送和基因修正/插入作为关键平台优先事项

CRISPR Therapeutics Touts “Second Phase” After Casgevy, Eyes 6 Data Readouts in 6–12 Months

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CRISPR Therapeutics 在 Casgevy 之后宣布进入 “第二阶段”，并计划在 6 到 12 个月内发布 6 项数据