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首例人体试验目前正在测试体内 CAR-T 疗法，在患者体内制造治疗细胞。图片来源：Design Cells/iStock via Getty Images。

随着投资者对体内细胞疗法表现出早期兴趣，并提升该模式的商业成功潜力，越来越多的供应商正在创新以保障其可行性。
细胞疗法涉及转染活细胞以表达感兴趣的基因，从而改变细胞的功能。与现有的体外治疗不同，后者是在注射前对患者细胞进行工程改造，研究中的体内细胞疗法通过载体（如改造病毒或脂质纳米颗粒）直接将基因传递给患者。
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这一领域的快速发展在一系列近期的高调收购中显而易见。2025 年 3 月，阿斯利康以 10 亿美元收购体内开发商 EsoBiotec 的标志性交易在伦敦举行的细胞和基因疗法（CGT）专注的先进疗法会议上引人注目。
2026 年 同一事件的版本是在更多交易的背景下进行的；2026 年 2 月，礼来公司以 24 亿美元收购 Orna Therapeutics，此前 AbbVie 和百时美施贵宝在 2025 年下半年宣布了数十亿美元的收购。
2026 年会议上专门会议的显著增加反映了该领域日益成熟，吸引了大型制药公司的兴趣，以及越来越多的供应商正在创新以解决这一新疗法类别面临的技术和后勤挑战。
<h2>体内疗法已进入临床阶段</h2>
作为细胞疗法领域最新的创新之一，体内疗法仍处于早期开发阶段。“该领域的大多数参与者都处于临床前阶段或第一阶段，” 瑞士 CDMO Lonza 的外泌体和 mRNA-LNP 商业开发负责人 Davide Zocco 解释道。尽管如此，Zocco 指出大型制药公司与体内生物技术公司的高价值交易，表明该模式的潜力。
德克萨斯州 Lupagen 的创始人兼首席科学官 Devid Peritt 指出，这些大型制药公司与生物技术公司的收购是在几乎没有临床数据的情况下进行的。
阿斯利康收购的体内 CAR-T 正在进行第一阶段试验（NCT06791681），最近有了中期结果。2026 年《自然》杂志的一篇论文报道，在五名多发性骨髓瘤患者中，四名有客观反应，三名完全缓解。
在此之前，总部位于马萨诸塞州的生物技术公司 Create Medicines 正在开发体内 CAR-髓系（CAR-M）治疗，Kelonia Therapeutics 正在测试其体内 CAR-T 疗法 KLN-1010，均在 2025 年底发布了早期数据，具体信息见公司新闻稿。
根据苏格兰公司 Lentitek 的首席执行官兼创始人 Adam Inche 的说法，未来 12 个月将是关键，因为体内细胞疗法的更全面数据将会出现。他表示，投资者非常渴望，但该技术的风险仍需全面理解。
<h2>在 CGT 领域定位体内细胞疗法</h2>
尽管该术语 “体内细胞疗法” 被广泛使用，但 Inche 认为这并不准确。他表示，它们更像是基因疗法，关键区别在于基因疗法通常修正细胞中的故障功能，而体内细胞疗法则试图向细胞引入全新的功能，使其本身具有治疗作用。
这在 FDA 指导 中得到了体现，该指导对基因治疗产品并没有明确区分体内治疗，甚至没有将细胞治疗和基因治疗分开，而是将所有治疗统称为 “基因治疗” 或 “基因组修饰”。在 Inche 看来，‘体内’ 这一术语的使用在很大程度上与感知和市场营销相关，是试图借助于像嵌合抗原受体治疗（CAR-Ts）等体外细胞治疗的成功而进行的尝试。
总部位于英国剑桥的医疗设备咨询公司 Team Consulting 的细胞和基因治疗负责人 Kella Kapnisi 同意这些治疗可以被归类为基因治疗。
体内治疗的一个主要吸引力在于其承诺能够提供现成的异体细胞治疗，但不需要复杂的处理、运输和储存活细胞的要求。Peritt 表示，体内治疗解决了困扰体外治疗的许多技术挑战，但在这样做的过程中也继承了基因治疗的局限性。
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Lentitek：解决剪接问题
在慢病毒体内治疗的情况下，慢病毒载体将一个宿主细胞类型转染为携带基因负载的细胞，使其能够靶向第二个宿主细胞类型。由于慢病毒在生产过程中被复制，基因负载有时可能会被切割或剪接，从而产生不完整的基因负载。
因此，载体可能会表达基因并转染错误的细胞。Lentitek 开发了一种基因元素，以防止在慢病毒载体生产过程中发生剪接，以解决这个问题。
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<h2>技术障碍激发供应商创新</h2>
Peritt 表示，体内治疗面临三个主要技术问题：剂量准确性，因为循环的改变细胞数量无法直接控制；脱靶效应，因为载体可能靶向非目标细胞；以及免疫原性，因为宿主免疫系统攻击载体。
根据 Zocco 的说法，不同的载体提供不同的解决方案。病毒载体能够将基因持久整合到宿主细胞中，但有产生促癌基因变化的风险。它们也容易引发免疫反应。
Zocco 指出，LNP 可以暂时表达 mRNA 负载。虽然与慢病毒载体相比，LNP 的持久性较差，但它们更可控且更易于制造。但它们也可能引发免疫反应，并且已知优先靶向肝细胞。
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Lupagen：将体内转为体外
Lupagen 的 Xynvivo 系统改变了体内细胞治疗的给药方式。Peritt 将其比作透析机；患者的血细胞被提取、转染、过滤，然后在床边以连续循环的方式返回给患者。
在细胞重新进入患者之前，未结合的载体会被过滤掉，从而防止因其引发的免疫反应。患者体外转染细胞可以实现精确的细胞类型靶向和剂量控制。Peritt 表示，Xynvivo 模糊了体内和体外的界限。
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<h2>独特的物流环境</h2>
专家们希望体内治疗能够解决困扰许多细胞治疗（特别是自体治疗）商业成功的关键物流挑战。现成的体内治疗使用患者作为 “制造商”，将简化治疗的复杂性和成本。
但他们认识到可扩展性仍然是一个限制因素。复杂的基因编辑超出了当前体内技术的范围。目前，专家表示，这些因素为体外治疗留下了持久的空间，并且可能意味着这两种模式共存，而不是一种取代另一种。
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Lonza：整合供应
Zocco 表示，体内治疗的材料供应网络仍处于初期阶段。例如，用于创建低毒性 LNP 载体的可离子化脂质只有两到三个供应商。他表示，许多前沿材料和技术还需要昂贵的许可费用。
作为 CDMO，Zocco 将 Lonza 的角色描述为 “降低商业化技术路径的风险”。该 CDMO 提供了一个成熟的制造平台，并承担许可费用，以便为开发者提供 “自由运营”。
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Team Consulting：横向扩展与纵向扩展
不同的治疗不仅通常需要不同的制造过程，而且一些个性化治疗需要为每位患者量身定制。因此，统一的、标准化的全球供应链系统可能不适用于体内治疗。
Team Consulting 寻求 “横向扩展” 个性化治疗生产的方法，而不是 “纵向扩展”。例如，Kapnisi 表示，该公司支持为德国制药设备供应商 LEON 设计 NANOme 设备。该设备将基因负载封装在 LNP 中，以便为单个患者批量生产，提供更具成本效益的小规模生产，更适合个性化体内治疗。
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尽管面临这些挑战，Peritt 表示，体内治疗受益于早期细胞治疗奠定的基础，并且与体外细胞治疗相比，制造过程更简单。不需要昂贵、敏感的细胞处理，只需制造载体，这一过程已经为体外细胞治疗供应建立了良好的基础。
根据 Kapnisi 的说法，扩大生产以满足商业需求是可行的。_体内_开发者必须 借鉴以往的细胞疗法，并在临床阶段早期扩大生产。她表示这可以做到，但投资者需要用现金支持这些努力，而不是本能地在晚期结果出来之前保留资本。
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阿斯利康制药

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随着体内细胞疗法进入临床试验，供应商正在解决技术和物流挑战，以确保商业可行性。主要制药公司最近的收购，例如阿斯利康以 10 亿美元收购 EsoBiotec，突显了对这一领域日益增长的兴趣。体内疗法直接将基因传递给患者，目前仍处于早期开发阶段，大多数参与者处于临床前或第一阶段试验中。未来一年对于收集这些疗法的更多数据至关重要，这些疗法常常被错误分类为传统细胞疗法，但实际上更类似于基因疗法

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