<p>Intellia Therapeutics，建筑外观和公司标志，马萨诸塞州剑桥，美国。</p>
<p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
<p>Intellia Therapeutics 表示，其基于 CRISPR 的罕见肿胀病治疗在一项晚期试验中达到了目标，这标志着基因编辑领域的一个里程碑，并使公司有望向美国食品和药物管理局申请批准。</p>
<p>该公司的治疗方法使用诺贝尔奖获奖技术 CRISPR 来编辑 DNA，并关闭控制一种在遗传性血管性水肿患者中过度活跃的肽的基因，从而导致他们经历潜在致命的肿胀发作。Intellia 的治疗通过数小时的输注一次性给药，直接在肝脏中进行编辑。</p>
<p>Intellia 表示，这种一次性治疗与安慰剂相比减少了 87% 的发作，达到了研究的主要目标。治疗后六个月，62% 的患者没有发作且未使用其他疗法，Intellia 表示。</p>
<p>该公司将治疗的安全性和耐受性描述为 “良好”，报告称最常见的副作用是输注相关反应、头痛和疲劳。分析师们密切关注试验中的安全性，因为在 Intellia 另一种治疗的不同试验中，一名患者因肝毒性死亡。</p>
<p>“当你想到我们在 CRISPR 的起点时，距今仅 12 年前，关于可能性有很多讨论，我们在里程碑方面也有报告，但这是任何指征中关于体内 CRISPR 的第一阶段 3 数据，实际上是在改变导致疾病的基因，” Intellia 首席执行官约翰·伦纳德说。</p>
<p>唯一获得 FDA 批准的基于 CRISPR 的药物来自 Vertex Pharmaceuticals。该药物名为 Casgevy，基因编辑是在体外进行的，或称为 ex vivo。该过程需要收集一个人的血细胞，在体外进行编辑，然后再将其重新输注回患者体内。与此相比，Intellia 的治疗是在体内进行编辑的，或称为 in vivo。</p>
<p>Intellia 表示，它已开始向 FDA 提交滚动申请，并计划在今年下半年完成申请。公司预计如果获得批准，将在明年上半年在美国推出该治疗。</p>
<p>如果获得批准，Intellia 的治疗 lonvoguran ziclumeran 将与大约十种其他慢性 HAE 药物竞争。尽管一次性治疗的吸引力很大，但基因药物并不总是商业成功。例如，BioMarin 因销售疲软而撤回了其针对 A 型血友病的基因治疗。</p>
<p>伦纳德表示，两者之间存在重要差异，例如 BioMarin 的疗法面临关于效果持续时间的问题。相比之下，他表示 Intellia 在近六年内没有看到任何效果随时间减弱的案例。</p>
<p>尽管结果令人鼓舞，他仍然不愿称 Intellia 的治疗为功能性治愈。</p>
<p>“我认为这是该疾病的一个转折点，也是基于 CRISPR 的体内治疗的一个转折点，你可以进行改变 [并且] 这是永久性的，” 伦纳德说。“就我们所知，在这个项目或其他项目中，我们没有看到任何患者的基因效果或我们在疾病临床方面看到的效果减弱。所以这非常令人兴奋。”</p>
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<p>Intellia Therapeutics 宣布其基于 CRISPR 的遗传性血管性水肿治疗在三期临床试验中成功达成目标，标志着基因编辑的重要里程碑。该治疗通过编辑 DNA 来减少肿胀发作，与安慰剂相比，发作减少了 87%。Intellia 计划寻求 FDA 批准，并预计明年在美国推出该治疗。公司报告了良好的安全性结果，常见副作用包括输注相关反应、头痛和疲劳。首席执行官 John Leonard 强调了这一成就对体内 CRISPR 治疗的重要性</p>

<p>Intellia Therapeutics, building exterior and company sign, Cambridge, Massachusetts, USA.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia Therapeutics，建筑外观和公司标志，马萨诸塞州剑桥，美国。</p>
</div><p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
<div class="lb-trans"><p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
</div><p>Intellia Therapeutics said its Crispr-based treatment for a rare swelling condition met its goals in a late-stage trial, marking a milestone for the field of gene editing and putting the company on track to seek approval from the U.S. Food and Drug Administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia Therapeutics 表示，其基于 CRISPR 的罕见肿胀病治疗在一项晚期试验中达到了目标，这标志着基因编辑领域的一个里程碑，并使公司有望向美国食品和药物管理局申请批准。</p>
</div><p>The company's treatment uses Nobel Prize-winning technology Crispr to edit DNA and turn off the gene that controls production of a peptide that's overactive in people with hereditary angioedema, causing them to experience potentially life-threatening swelling attacks. Intellia's treatment is administered once through an hourslong infusion, making the edits directly in the liver.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司的治疗方法使用诺贝尔奖获奖技术 CRISPR 来编辑 DNA，并关闭控制一种在遗传性血管性水肿患者中过度活跃的肽的基因，从而导致他们经历潜在致命的肿胀发作。Intellia 的治疗通过数小时的输注一次性给药，直接在肝脏中进行编辑。</p>
</div><p>Intellia said the one-time treatment reduced attacks by 87% compared with a placebo, meeting the study's main goal. Six months after treatment, 62% of patients were free from attacks and weren't using other therapies, Intellia said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia 表示，这种一次性治疗与安慰剂相比减少了 87% 的发作，达到了研究的主要目标。治疗后六个月，62% 的患者没有发作且未使用其他疗法，Intellia 表示。</p>
</div><p>The company described the safety and tolerability of the treatment as &#34;favorable,&#34; reporting the most common side effects were infusion-related reactions, headaches and fatigue. Analysts were closely watching safety in the trial since a patient in a separate trial of a different treatment from Intellia died from liver toxicity.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司将治疗的安全性和耐受性描述为 “良好”，报告称最常见的副作用是输注相关反应、头痛和疲劳。分析师们密切关注试验中的安全性，因为在 Intellia 另一种治疗的不同试验中，一名患者因肝毒性死亡。</p>
</div><p>&#34;When you think about where we started with Crispr, just 12 years ago with some of the fundamental insights, I think there was a lot of talk about what might be possible, and we've had reports along the way in terms of milestones, but this is the first Phase 3 data in any indication with in vivo Crispr where you're actually changing a gene that causes disease,&#34; said Intellia CEO John Leonard.</p>
<div class="lb-trans"><p>“当你想到我们在 CRISPR 的起点时，距今仅 12 年前，关于可能性有很多讨论，我们在里程碑方面也有报告，但这是任何指征中关于体内 CRISPR 的第一阶段 3 数据，实际上是在改变导致疾病的基因，” Intellia 首席执行官约翰·伦纳德说。</p>
</div><p>The only FDA-approved Crispr-based medicine comes from Vertex Pharmaceuticals. Called Casgevy, the gene editing is done outside the body, or ex vivo. The process requires collecting a person's blood cells, making the edits outside the body, then reinfusing them back into a patient. Intellia's treatment, meanwhile, makes the edits inside the body, or in vivo.</p>
<div class="lb-trans"><p>唯一获得 FDA 批准的基于 CRISPR 的药物来自 Vertex Pharmaceuticals。该药物名为 Casgevy，基因编辑是在体外进行的，或称为 ex vivo。该过程需要收集一个人的血细胞，在体外进行编辑，然后再将其重新输注回患者体内。与此相比，Intellia 的治疗是在体内进行编辑的，或称为 in vivo。</p>
</div><p>Intellia said it has started a rolling application with the FDA and plans to complete the filing in the second half of this year. The company expects to launch the treatment in the U.S. in the first half of next year, if it's approved.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia 表示，它已开始向 FDA 提交滚动申请，并计划在今年下半年完成申请。公司预计如果获得批准，将在明年上半年在美国推出该治疗。</p>
</div><p>If approved, Intellia's treatment, lonvoguran ziclumeran, will compete with about a dozen other chronic drugs for HAE. Despite the allure of a one-time treatment, genetic medicines haven't always been a commercial successes. BioMarin withdrew its gene therapy for Hemophilia A because of weak sales, for example.</p>
<div class="lb-trans"><p>如果获得批准，Intellia 的治疗 lonvoguran ziclumeran 将与大约十种其他慢性 HAE 药物竞争。尽管一次性治疗的吸引力很大，但基因药物并不总是商业成功。例如，BioMarin 因销售疲软而撤回了其针对 A 型血友病的基因治疗。</p>
</div><p>Leonard said there are important differences between the two, like the fact that BioMarin's therapy faced questions about how long the effects would last. In contrast, he said Intellia hasn't seen a single case in almost six years where the effects diminished over time.</p>
<div class="lb-trans"><p>伦纳德表示，两者之间存在重要差异，例如 BioMarin 的疗法面临关于效果持续时间的问题。相比之下，他表示 Intellia 在近六年内没有看到任何效果随时间减弱的案例。</p>
</div><p>Despite the results, he's reluctant to call Intellia's treatment a functional cure.</p>
<div class="lb-trans"><p>尽管结果令人鼓舞，他仍然不愿称 Intellia 的治疗为功能性治愈。</p>
</div><p>&#34;I think this is a tipping point for the disease and tipping point for Crispr-based in vivo therapy where you can make a change [and] it's permanent,&#34; Leonard said. &#34;And, as far as we can tell, we don't have a single patient in this program or other program where there's been any waning of the effect of what we did to the gene or the effect of what we've seen with the clinical aspects of the disease itself. So it's pretty exciting.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“我认为这是该疾病的一个转折点，也是基于 CRISPR 的体内治疗的一个转折点，你可以进行改变 [并且] 这是永久性的，” 伦纳德说。“就我们所知，在这个项目或其他项目中，我们没有看到任何患者的基因效果或我们在疾病临床方面看到的效果减弱。所以这非常令人兴奋。”</p>
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Intellia Therapeutics says its Crispr-based treatment succeeds in pivotal trial

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Intellia Therapeutics 表示，其基于 CRISPR 的治疗在关键性试验中取得了成功