<ul>
<li>与美国 FDA 达成的特别方案评估（SPA）协议为 Privosegtor 在视神经炎（ON）注册路径提供了监管一致性</li>
<li>FDA 突破性疗法和 EMA 优先药物（PRIME）认证强调了 Privosegtor 作为神经保护候选药物的重大未满足需求和治疗潜力</li>
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瑞士楚格，2026 年 5 月 7 日-- Oculis Holding AG（纳斯达克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”）是一家全球生物制药公司，专注于突破性创新，以解决眼科和神经眼科领域的重大未满足医疗需求。今天宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）根据特别方案评估（SPA）就 PIONEER-1 达成的书面协议，该试验是 PIONEER 计划中评估 Privosegtor 治疗视神经炎（ON）的首个注册试验。此项正式的 FDA 协议确认 PIONEER-1 研究的设计和计划分析足以满足支持未来新药申请（NDA）提交所需的目标，前提是试验结果成功且 FDA 对完整提交进行审查。
Privosegtor 是一种新型的肽类小分子，能够穿越血脑屏障和视网膜屏障；它有潜力成为治疗视神经炎的首个神经保护疗法，并在其他神经眼科和神经疾病中具有广泛的适用性。在成功完成第二阶段 ACUITY 试验后，Oculis 启动了 PIONEER 计划，该计划包括两个关键试验，以支持 Privosegtor 在视神经炎中的注册计划。
PIONEER-1 第三阶段研究将评估 Privosegtor 在广泛人群中治疗视神经炎的效果，包括有和没有多发性硬化症（MS）的患者。主要终点定义为在第 3 个月时，基线低对比视觉敏锐度（LCVA）至少提高 15 个字母的患者比例，这是眼科试验中临床意义明确的视觉功能终点。患者将被随访 12 个月，以评估 Privosegtor 的长期安全性和耐受性。给药和患者入组标准将与第二阶段 ACUITY 试验密切相似，在该试验中，Privosegtor + 类固醇在第 3 个月显示出显著的视力改善，并在第 6 个月持续存在，LCVA 测量显示与安慰剂 + 类固醇相比，具有一致的解剖和生物神经保护益处。最常见的药物相关不良事件（AE）为头痛和痤疮（各有两名参与者；10.5%）。没有发生药物相关的严重 AE 或导致治疗或研究中断的 AE。这些积极的发现支持了美国 FDA 授予 突破性疗法认证 和欧洲药品管理局（EMA）授予 优先药物（PRIME） 认证，以治疗视神经炎。
Oculis 首席执行官 Riad Sherif 博士表示，“PIONEER-1 试验的 FDA SPA 协议，以及 FDA 和 EMA 的突破性疗法和 PRIME 认证，明确了我们通往 NDA 的路径，并验证了我们的科学方法。Privosegtor 旨在填补神经眼科及其他领域神经保护的关键空白，潜在的美国市场规模为 70 亿美元。”
Oculis 首席医学顾问、神经眼科专家 Mark Kupersmith 博士补充道：“Privosegtor 在治疗视神经炎方面显示出令人信服的结果，视觉功能改善与神经细胞保护的积极解剖和生物学指标相结合。所有三项评估结果的一致性为遭受视神经病变的患者带来了希望，他们中的许多人有永久性视觉缺陷。我认为这种新疗法有潜力将实验室的成果转化为眼科和神经学领域的患者。我期待与 Oculis 继续合作，进一步推动这一有前景的候选药物进入后期临床开发。”
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关于 Privosegtor
Privosegtor 是一种新型的肽类小分子候选药物，能够穿越血脑屏障和视网膜屏障，有潜力成为治疗视神经炎（ON）和其他神经眼科疾病的首个神经保护疗法。ACUITY 第二阶段试验的积极结果表明，Privosegtor 通过解剖保护视网膜和改善视功能，在急性视神经炎发作后展现了神经保护潜力。在神经炎症和神经退行性动物模型中观察到一致的结果，Privosegtor 能够保护视网膜神经节细胞损伤，并与运动能力（临床功能残疾）的改善相关。Privosegtor 已获得 FDA 的突破性疗法认证和 EMA 的优先药物（PRIME）认证，以及 FDA 和 EMA 对视神经炎的孤儿药认证。Privosegtor 目前正在 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在视神经病变中的疗效评估研究）计划中进行评估，该计划包括两个视神经炎的注册试验和一个非动脉性前缺血性视神经病（NAION）的注册试验。除了对视神经的潜在神经保护作用外，Privosegtor 在治疗其他神经眼科和神经学适应症方面也可能具有广泛的适用性。
Privosegtor 是一种研究性药物，尚未获得任何国家的商业使用监管批准。
关于视神经炎
视神经炎（ON）是一种罕见的疾病，特征是视神经的急性炎症，可能导致永久性视力损害。全球每 10 万人中约有 8 人受到影响，美国每年的发病率估计超过 30,000 人，通常是多发性硬化症的首个迹象。它主要发生在 20 至 40 岁的成年人中，女性的发病率更高（2:1）。视神经炎是一种神经病（神经疾病），当视神经的急性炎症影响从眼睛通过大脑传递的信号时，会导致疼痛、视力丧失和其他症状。构成视神经的细胞有一种称为髓鞘的脂质保护涂层，在视神经炎中优先受到损害。没有髓鞘，视神经细胞无法正确发送信号，轴突可能会不可逆转地丧失。迄今为止，尚无针对急性视神经炎的特定疗法获批，仍然存在未满足的需求，急需能够通过减少神经细胞的永久性损伤或死亡来防止急性发作后视力丧失的疗法。
关于非动脉炎性前缺血性视神经病
非动脉炎性前缺血性视神经病（NAION）是一种急性视神经疾病，导致超过 60% 的患者出现永久性视力损害。它是 50 岁以上人群中急性视神经损伤的最常见原因，全球每 10 万人中约有 10.2 人受到影响，美国每年的发病率估计超过 30,000 人。在 NAION 中，视神经头区域肿胀，伴有无痛的突然视力丧失。肿胀最终会消退，但视神经的轴突和神经细胞体（在视网膜中）会永久性丧失，导致显著的不可逆视力损害甚至失明。目前尚无针对 NAION 的批准疗法，未满足的医疗需求是为 NAION 患者提供保护视力和神经保护的疗法。
关于特别方案评估（SPA）
特别方案评估（SPA）是赞助商与美国食品药品监督管理局（FDA）之间关于临床试验设计、终点和计划统计分析的书面协议，旨在支持市场申请。SPA 旨在记录 FDA 同意所提议的试验设计足以支持监管批准，前提是研究按照协议进行并达到预设目标。SPA 协议通常适用于旨在形成有效性主要证据基础的关键第三阶段注册试验。SPA 协议为药物开发项目提供了更大的监管清晰度和可预测性，但并不保证市场申请的批准，仍需成功完成试验、提交所有所需数据并经过 FDA 审查。
关于 Oculis
Oculis 是一家全球生物制药公司（纳斯达克：OCS；XICE：OCS），专注于突破性创新，以满足神经眼科和眼科领域的重要未满足医疗需求。Oculis 的高度差异化的后期临床管线包括三个核心产品候选者：OCS-01，一种正在进行关键注册研究的眼药水，旨在成为首个非侵入性局部治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的药物；Licaminlimab，一种新型局部抗 TNFα药物，正在进行注册试验，采用基因型基础的方法推动干眼症（DED）的精准医学；Privosegtor，一种突破性的神经保护候选药物，属于 PIONEER 计划，旨在支持视神经病（如视神经炎和非动脉炎性前缺血性视神经病）的注册计划，并在其他多种神经眼科和神经疾病中具有广泛的临床应用。Oculis 总部位于瑞士，在美国、冰岛和瑞士开展业务，由经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到国际领先的医疗投资者的支持。
欲了解更多信息，请访问：www.oculis.com
Oculis 联系方式
Sylvia Cheung 女士，首席财务官
sylvia.cheung@oculis.com
投资者关系
LifeSci Advisors
Corey Davis，博士
cdavis@lifesciadvisors.com
媒体关系
ICR Healthcare
Amber Fennell / David Daley / Sean Leous
oculis@icrhealthcare.com
关于前瞻性声明的警示性声明
本新闻稿包含前瞻性声明和信息。例如，关于公司产品候选者潜在益处的声明、当前和未来临床试验的启动、时间、进展和结果、Oculis 的研究和开发项目、监管和商业战略；Oculis 未来的发展计划，包括公司产品候选者在其他适应症中的潜在广泛适用性；监管申请和批准的时间或可能性；以及关于市场机会的声明，均属于前瞻性声明。所有前瞻性声明均基于估计和假设，尽管 Oculis 及其管理层认为这些假设是合理的，但本质上是不确定的，并且固有地受到风险、变数和意外事件的影响，其中许多超出了 Oculis 的控制范围。这些前瞻性声明仅用于说明目的，并不打算作为投资者的保证、保证、预测或事实或概率的明确声明，投资者不得依赖。实际事件和情况难以或不可能预测，并将与假设有所不同。所有前瞻性声明均受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的结果和/或这些前瞻性声明所表达或暗示的结果有实质性差异。前瞻性声明受到众多条件的限制，其中许多超出了 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表格年度报告和任何其他提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险因素部分。这些文件的副本可在 SEC 的网站 www.sec.gov 上获得。Oculis 没有义务在本声明发布后更新这些声明以进行修订或更改，除非法律要求。
参考文献：
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<li>Sing Hayreh S.（2008）：非动脉性前缺血性视神经病变：视觉结果的自然历史。Ophthalmology. 2088 年 2 月；115(2)：298-305。</li>
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<li>Kupersmith, MJ 等（2024）：Quark207 治疗试验中急性非动脉性前缺血性视神经病变的眼科和系统因素。2024 年 7 月；131(7)：790-802。</li>
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<li>北美神经眼科学会网站：https://www.nanosweb.org</li>
<li>美国食品和药物管理局。“行业指南：严重疾病的加速项目 - 药物和生物制品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 获取。</li>
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Oculis Holding AG 已获得 FDA 对其 PIONEER-1 试验的特别方案评估协议，该试验评估 Privosegtor 在视神经炎治疗中的应用。该协议确认了试验的设计和分析对于未来新药申请（NDA）的提交是充分的，前提是结果成功。Privosegtor 是一种新型神经保护候选药物，在之前的试验中显示出良好的结果，旨在满足神经眼科领域中显著的未满足需求。PIONEER 计划包括两个关键试验，具有进入 70 亿美元急性视神经病变市场的潜力

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