基于有前景的 1b/2a 期临床数据，包括安全性特征和初步反应率，RMAT 认证 已授予 转剪接核酶基础的 RNA 编辑 平台
, /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家专注于 RNA 基础基因治疗的生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗肝细胞癌（HCC）的主要研究候选药物 RZ-001 以再生医学先进疗法（RMAT）认证。
RMAT 认证是 FDA 创建的一个专门项目，旨在加速有前景的新疗法（包括基因疗法）的开发和审查，这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病。申请者需要提交初步临床证据，表明该药物有潜力满足未满足的医疗需求。该认证在药物开发过程中提供了重要机会，包括增加 FDA 的指导和优先审查及滚动审查的资格，以及加速审批路径。通过简化这些监管里程碑，该项目旨在更快地将变革性创新带给患者。
RZ-001 是基于 Rznomics 专有的转剪接核酶技术平台的下一代肿瘤治疗药物。通过用治疗性 RNA 替代癌症特异性 RNA，RZ-001 提供了一种新颖的作用机制，旨在克服传统疗法的局限性。该平台的双重作用方法——增强肿瘤选择性和安全性——为治疗选择有限的 HCC 患者提供了一个有前景的新选择。RZ-001 在 2024 年获得孤儿药认证（ODD），并在 2025 年获得快速通道认证（FTD）用于治疗 HCC。
FDA 授予 RMAT 状态的决定突显了 RZ-001 的临床潜力和创新性，特别是在 2026 年 4 月于美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的 1b/2a 期临床试验的有意义的中期信号之后。
Rznomics 副总裁洪成宇表示：“通过 RMAT 认证，我们计划加速在美国的开发和合作计划，启动与 FDA 关于临床试验设计、化学、制造和控制（CMC）以及商业化策略的正式讨论。”
Rznomics 首席执行官李成旭补充道：“获得 RZ-001 的 RMAT 认证是 FDA 对我们 RNA 编辑平台的创新性和竞争力的深刻认可。我们将集中资源于全球开发和商业化，以提供在 HCC 领域满足未满足医疗需求的突破性治疗选择。”
关于 RMAT 认证
RMAT 认证是在 2016 年《21 世纪疗法法案》下引入的，旨在促进创新再生医学疗法的发展并扩大患者的获取。该项目涵盖细胞和基因疗法、治疗性组织工程产品和组合产品。要符合资格，药物必须是旨在治疗严重疾病的再生医学疗法，并且初步临床证据表明该药物有潜力满足该疾病的未满足医疗需求。
关于 Rznomics Inc.
Rznomics 是一家总部位于韩国的临床阶段生物制药公司，专注于开发基于 RNA 的基因疗法。该公司的专有转剪接核酶平台能够实现精确的 RNA 编辑，并在多个适应症中具有广泛的适用性。该公司于 2025 年 5 月与全球制药公司礼来签署了研究合作和许可协议，以开发一种新型 RNA 编辑治疗，并于 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市场上市。（KOSDAQ 476830）
欲了解更多信息，请访问 www.rznomics.com
来源 Rznomics
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Rznomics 是一家生物制药公司，宣布美国 FDA 已授予其研发候选药物 RZ-001 用于肝细胞癌（HCC）的再生医学先进疗法（RMAT）认证。该认证基于有前景的 1b/2a 期临床数据，旨在加速针对严重疾病的疗法开发。RZ-001 利用一种新型 RNA 编辑平台来增强肿瘤选择性和安全性，以满足 HCC 治疗中的未满足医疗需求。该公司计划利用这一认证来加快在美国的开发和商业化进程

RMAT designation based on promising Phase 1b/2a clinical data, including safety profile and preliminary response rates, with trans-splicing ribozyme-based RNA editing platform
<div class="lb-trans">基于有前景的 1b/2a 期临床数据，包括安全性特征和初步反应率，RMAT 认证 已授予 转剪接核酶基础的 RNA 编辑 平台
</div>, /PRNewswire/ -- Rznomics a biopharmaceutical company specializing in RNA-based gene therapeutics, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation to RZ-001, its lead investigational candidate for the treatment of hepatocellular carcinoma (HCC).
<div class="lb-trans">, /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家专注于 RNA 基础基因治疗的生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗肝细胞癌（HCC）的主要研究候选药物 RZ-001 以再生医学先进疗法（RMAT）认证。
</div>RMAT designation is a specialized FDA program created to accelerate the development and review of promising new therapies, including gene therapies, intended to treat serious or life-threatening conditions. Applicant is required to submit preliminary clinical evidence suggesting the potential to address unmet medical needs. This designation provides important opportunities during the drug development process, including increased FDA guidance and eligibility for priority and rolling reviews, as well as accelerated approval pathways. By streamlining these regulatory milestones, the program aims to bring transformative innovations to patients more quickly.
<div class="lb-trans">RMAT 认证是 FDA 创建的一个专门项目，旨在加速有前景的新疗法（包括基因疗法）的开发和审查，这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病。申请者需要提交初步临床证据，表明该药物有潜力满足未满足的医疗需求。该认证在药物开发过程中提供了重要机会，包括增加 FDA 的指导和优先审查及滚动审查的资格，以及加速审批路径。通过简化这些监管里程碑，该项目旨在更快地将变革性创新带给患者。
</div>RZ-001 is the next-generation oncology therapeutics based on Rznomics' proprietary trans-splicing ribozyme technology platform. By replacing cancer-specific RNA with therapeutic RNA, RZ-001 offers a novel mechanism of action designed to overcome the limitations of conventional therapies. The platform's dual-action approach—enhancing both tumor selectivity and safety—presents a promising new option for HCC patients with limited treatment alternatives. RZ-001 previously received Orphan Drug Designation (ODD) in 2024 and Fast Track Designation (FTD) in 2025 for the treatment of HCC.
<div class="lb-trans">RZ-001 是基于 Rznomics 专有的转剪接核酶技术平台的下一代肿瘤治疗药物。通过用治疗性 RNA 替代癌症特异性 RNA，RZ-001 提供了一种新颖的作用机制，旨在克服传统疗法的局限性。该平台的双重作用方法——增强肿瘤选择性和安全性——为治疗选择有限的 HCC 患者提供了一个有前景的新选择。RZ-001 在 2024 年获得孤儿药认证（ODD），并在 2025 年获得快速通道认证（FTD）用于治疗 HCC。
</div>The FDA's decision to grant RMAT status highlights the clinical potential and innovativeness of RZ-001, particularly following the meaningful interim signals from the Phase 1b/2a clinical trial presented at the American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting in April 2026.
<div class="lb-trans">FDA 授予 RMAT 状态的决定突显了 RZ-001 的临床潜力和创新性，特别是在 2026 年 4 月于美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的 1b/2a 期临床试验的有意义的中期信号之后。
</div>&#34;With the RMAT designation, we plan to accelerate our U.S. development and partnership initiatives by initiating formal discussions with the FDA regarding clinical trial design, Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC), and commercialization strategies,&#34; said Sung-woo Hong, Vice President of Rznomics.
<div class="lb-trans">Rznomics 副总裁洪成宇表示：“通过 RMAT 认证，我们计划加速在美国的开发和合作计划，启动与 FDA 关于临床试验设计、化学、制造和控制（CMC）以及商业化策略的正式讨论。”
</div>Seong-Wook Lee, CEO of Rznomics, added, &#34;Receiving RMAT designation for RZ-001 is a profound validation of the innovation and competitiveness of our RNA editing platform by the FDA. We will concentrate our resources on global development and commercialization to provide a breakthrough therapeutic option in the field of HCC, where unmet medical needs remain exceptionally high.&#34;
<div class="lb-trans">Rznomics 首席执行官李成旭补充道：“获得 RZ-001 的 RMAT 认证是 FDA 对我们 RNA 编辑平台的创新性和竞争力的深刻认可。我们将集中资源于全球开发和商业化，以提供在 HCC 领域满足未满足医疗需求的突破性治疗选择。”
</div>About RMAT Designation
<div class="lb-trans">关于 RMAT 认证
</div>Introduced under the 21st Century Cures Act in 2016, the RMAT designation was established to foster the development of innovative regenerative medicine therapies and expand patient access. The program encompasses cell and gene therapies, therapeutic tissue engineering products, and combination products. To be eligible, a drug must be a regenerative medicine therapy intended to treat serious conditions, with preliminary clinical evidence indicating that the drug has the potential to address unmet medical needs for such a condition.
<div class="lb-trans">RMAT 认证是在 2016 年《21 世纪疗法法案》下引入的，旨在促进创新再生医学疗法的发展并扩大患者的获取。该项目涵盖细胞和基因疗法、治疗性组织工程产品和组合产品。要符合资格，药物必须是旨在治疗严重疾病的再生医学疗法，并且初步临床证据表明该药物有潜力满足该疾病的未满足医疗需求。
</div>About Rznomics Inc.
<div class="lb-trans">关于 Rznomics Inc.
</div>Rznomics is a clinical-stage biopharmaceutical company based in South Korea focused on developing RNA-based gene therapies. The company's proprietary trans-splicing ribozyme platform enables precise RNA editing and has broad applicability across multiple indications. The company signed a research collaboration and license agreement with global pharmaceutical company Eli Lilly in May 2025 for the development of a novel RNA editing therapeutic and listed on the KOSDAQ market in December 2025. (KOSDAQ 476830)
<div class="lb-trans">Rznomics 是一家总部位于韩国的临床阶段生物制药公司，专注于开发基于 RNA 的基因疗法。该公司的专有转剪接核酶平台能够实现精确的 RNA 编辑，并在多个适应症中具有广泛的适用性。该公司于 2025 年 5 月与全球制药公司礼来签署了研究合作和许可协议，以开发一种新型 RNA 编辑治疗，并于 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市场上市。（KOSDAQ 476830）
</div>For more information, please visit www.rznomics.com
<div class="lb-trans">欲了解更多信息，请访问 www.rznomics.com
</div>SOURCE Rznomics
<div class="lb-trans">来源 Rznomics
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04:17 ETRznomics Announces U.S. FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation Granted to 'RZ-001' for Hepatocellular Carcinoma

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ETRznomics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予'RZ-001'用于治疗肝细胞癌的再生医学先进疗法认定