<p>/PRNewswire/ -- Genethon，法国在罕见疾病基因治疗发现和开发方面的先锋，以及 Ampersand Biomedicines，一家 Flagship Pioneering 的多产品平台公司，致力于开发在疾病部位特异性作用的更智能药物，宣布达成独家合作，共同研发具有更优组织特异性的 AAV 衣壳的新一代产品。这一战略合作将两个高度互补的研发团队结合在一起，利用协同的科学能力，旨在释放基于 AAV 的基因治疗的全部治疗潜力。</p>
<p>腺相关病毒（AAV）载体因其强大的治疗效果而广泛应用于基因治疗。然而，自然衣壳对肝脏具有明显的嗜性，通常需要高剂量的载体才能向其他目标组织提供足够的治疗效果。高剂量的需求对安全性、耐受性和成本产生影响。</p>
<p>为了克服这些限制，Genethon 和 Ampersand 将共同设计、测试和推进能够以更高精度到达目标组织的新型 AAV 载体。</p>
<p>&#34;精确靶向是提高基因治疗的疗效和耐受性的关键驱动因素。通过将载体专门导向感兴趣的组织，可以使用更低剂量实现更高的效力，减少全身暴露，并最小化免疫反应。我们对与 Ampersand Biomedicines 的合作感到非常高兴，这结合了尖端的人工智能驱动药物设计技术与 Genethon 在基因治疗方面的专业知识，为新一代 AAV 基因治疗开辟了新的视角，&#34; Genethon 首席执行官 Frédéric Revah 博士强调。</p>
<p>&#34;在 Ampersand，我们的目标是解决医学的一个核心挑战：将治疗精确地送到所需的地方，&#34; Ampersand Biomedicines 首席执行官兼总裁 Jason Gardner 博士表示。&#34;自成立以来，我们已经识别出针对人体每种主要组织和细胞类型的极具选择性的配体，从而实现治疗靶向的新水平。通过将我们独特的靶向能力与 Genethon 在 AAV 工程方面的专业知识相结合，我们期待为下一代更安全、更有效的治疗做出贡献，从而改变患者的治疗结果。&#34;</p>
<p>该合作利用了 Ampersand 的地址、导航、确定（AND）™平台，这是一个计算驱动的引擎，结合了尖端的抗体发现能力，开发出在疾病部位特异性作用的更智能药物的管道。AND™平台的核心是 Ampersand 的专有地址图，这是对人类生物学的前所未有的特征描述，识别出具有细胞特异性精度的药物定位的最佳地址。在合作中，Ampersand 将利用其独特的组织特异性配体来推动载体的特异性。Genethon 将把这些识别出的定位因子整合到 AAV 衣壳的表面，以提高 AAV 载体的精确靶向。</p>
<p>该合作最初将重点放在骨骼肌上，Genethon 在这一领域享有全球公认的专业知识，计划将载体靶向扩展到广泛的组织和器官。</p>
<p>通过将 Genethon 的世界级基因治疗专业知识与 Ampersand 在设计和开发精确生物制剂方面的领导力结合在一起，这一合作旨在开发更精细靶向、更安全和更有效的基于 AAV 的基因治疗。</p>
<p><strong>关于 Genethon</strong></p>
<p>作为罕见疾病基因治疗发现和开发的先锋，Genethon 是由 AFM-Téléthon 创建的非营利实验室。Genethon 参与的首个基因治疗药物已获批用于脊髓性肌萎缩症。Genethon 拥有超过 240 名科学家和专家，旨在开发创新疗法，改变罕见遗传疾病患者的生活。目前，Genethon 或其参与开发的 15 种基因治疗产品正在针对肝脏、血液、免疫系统、肌肉和眼部疾病进行临床试验。www.genethon.com</p>
<p><strong>关于 Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines 使药物编程的新方式成为可能，这些药物在身体中精确作用于所需位置，而不是其他地方。该公司的计算驱动的地址、导航、确定（AND）™平台识别药物定位的理想地址，并为 AND-Body™治疗的设计提供信息，后者具有最佳的治疗效果。AND-Body 治疗结合了能够实现细胞特异性精度的定位抗体和专门选择用于疾病修饰的执行器。这种方法提高了靶向结合的效果，同时避免了靶向、非组织副作用。Ampersand Biomedicines 于 2021 年由 Flagship Labs 创立，Flagship Pioneering 的创新工厂。如需更多信息，请访问 www.ampersand.bio，并在 LinkedIn 上关注我们。</p>
<p><strong>媒体联系：</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
<p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
<p>[email protected]</p>
<p>来源：Ampersand Biomedicines</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2"/></p>

<p>Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣布建立合作关系，开发具有增强组织特异性的全新 AAV 载体，用于基因疗法。此次合作旨在通过实现对受影响组织的精准靶向，提高基因疗法的疗效和耐受性，从而减少对高载体剂量的需求。该合作最初将重点关注骨骼肌，利用 Genethon 的专业知识和 Ampersand 的创新 AND™ 平台，创造更安全、更有效的基于 AAV 的疗法</p>

<p>, /PRNewswire/ -- Genethon, the French pioneer in the discovery and development of gene therapies for rare diseases, and Ampersand Biomedicines, a Flagship Pioneering multi-product platform company developing smarter medicines that act specifically at the site of disease and nowhere else, announce an exclusive collaboration to engineer a new generation of AAV capsids with superior tissue specificity. This strategic partnership brings together two highly complementary R&amp;D teams with synergistic scientific capabilities, aiming to unlock the full therapeutic potential of AAV-based gene therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>/PRNewswire/ -- Genethon，法国在罕见疾病基因治疗发现和开发方面的先锋，以及 Ampersand Biomedicines，一家 Flagship Pioneering 的多产品平台公司，致力于开发在疾病部位特异性作用的更智能药物，宣布达成独家合作，共同研发具有更优组织特异性的 AAV 衣壳的新一代产品。这一战略合作将两个高度互补的研发团队结合在一起，利用协同的科学能力，旨在释放基于 AAV 的基因治疗的全部治疗潜力。</p>
</div><p>Adeno-associated virus (AAV) vectors are widely used in gene therapy due to their strong therapeutic performance. However, natural capsids display a pronounced tropism for the liver, often requiring high vector doses to deliver sufficient therapeutic effect to other target tissues. Requiring high doses has impacts on safety, tolerability, and cost.</p>
<div class="lb-trans"><p>腺相关病毒（AAV）载体因其强大的治疗效果而广泛应用于基因治疗。然而，自然衣壳对肝脏具有明显的嗜性，通常需要高剂量的载体才能向其他目标组织提供足够的治疗效果。高剂量的需求对安全性、耐受性和成本产生影响。</p>
</div><p>To overcome these limitations, Genethon and Ampersand will jointly design, test, and advance novel AAV vectors capable of reaching target tissues with much greater precision.</p>
<div class="lb-trans"><p>为了克服这些限制，Genethon 和 Ampersand 将共同设计、测试和推进能够以更高精度到达目标组织的新型 AAV 载体。</p>
</div><p>&#34;Precision targeting is a key driver for improving both the efficacy and tolerability of gene therapy. By directing the vector exclusively to the tissues of interest, higher potency with lower doses can be used, systemic exposure is reduced, and immune responses can be minimized. We are delighted with this collaboration with Ampersand Biomedicines, which combines cutting‑edge AI-powered drug design technology with Genethon's expertise in gene therapy, and opens up new perspectives for novel generation AAV-gene therapies,&#34; emphasizes Frédéric Revah PhD., Chief Executive Officer of Genethon.</p>
<div class="lb-trans"><p>&#34;精确靶向是提高基因治疗的疗效和耐受性的关键驱动因素。通过将载体专门导向感兴趣的组织，可以使用更低剂量实现更高的效力，减少全身暴露，并最小化免疫反应。我们对与 Ampersand Biomedicines 的合作感到非常高兴，这结合了尖端的人工智能驱动药物设计技术与 Genethon 在基因治疗方面的专业知识，为新一代 AAV 基因治疗开辟了新的视角，&#34; Genethon 首席执行官 Frédéric Revah 博士强调。</p>
</div><p>&#34;At Ampersand, we aim to address one of medicine's central challenges: delivering therapies exactly where they are needed,&#34; said Jason Gardner, D.Phil., Chief Executive Officer and President of Ampersand Biomedicines and CEO-Partner at Flagship Pioneering. &#34;Since our founding, we have identified exquisitely selective ligands to specific cells across every major tissue and cell type in the human body, enabling a new level of precision in therapeutic targeting. By combining our unique targeting capabilities with Genethon's expertise in AAV engineering, we are looking forward to contributing to the next generation of safer and more efficacious therapies with the potential to transform patient outcomes.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>&#34;在 Ampersand，我们的目标是解决医学的一个核心挑战：将治疗精确地送到所需的地方，&#34; Ampersand Biomedicines 首席执行官兼总裁 Jason Gardner 博士表示。&#34;自成立以来，我们已经识别出针对人体每种主要组织和细胞类型的极具选择性的配体，从而实现治疗靶向的新水平。通过将我们独特的靶向能力与 Genethon 在 AAV 工程方面的专业知识相结合，我们期待为下一代更安全、更有效的治疗做出贡献，从而改变患者的治疗结果。&#34;</p>
</div><p>The partnership leverages Ampersand's Address, Navigate, Determine (AND)™ Platform, a computationally powered engine coupled with cutting-edge antibody discovery capabilities, to develop a pipeline of smarter medicines that act at the site of disease and nowhere else. Core to the AND™ Platform is Ampersand's proprietary Address Map, an unprecedented characterization of human biology that identifies optimal addresses for drug localization with cell-specific precision. Under the collaboration, Ampersand will utilize its unique tissue-specific ligands to drive vector specificity. Genethon will integrate such identified localizers onto the surface of AAV capsids to increase the precision targeting of the AAV vectors.</p>
<div class="lb-trans"><p>该合作利用了 Ampersand 的地址、导航、确定（AND）™平台，这是一个计算驱动的引擎，结合了尖端的抗体发现能力，开发出在疾病部位特异性作用的更智能药物的管道。AND™平台的核心是 Ampersand 的专有地址图，这是对人类生物学的前所未有的特征描述，识别出具有细胞特异性精度的药物定位的最佳地址。在合作中，Ampersand 将利用其独特的组织特异性配体来推动载体的特异性。Genethon 将把这些识别出的定位因子整合到 AAV 衣壳的表面，以提高 AAV 载体的精确靶向。</p>
</div><p>The partnership will initially focus on skeletal muscle, where Genethon is a globally recognized expert, with the intent to expand vector targeting across a broad range of tissues and organs.</p>
<div class="lb-trans"><p>该合作最初将重点放在骨骼肌上，Genethon 在这一领域享有全球公认的专业知识，计划将载体靶向扩展到广泛的组织和器官。</p>
</div><p>By uniting Genethon's world-class gene therapy expertise with Ampersand's leadership in designing and developing precision biologics, this collaboration aims to develop more finely targeted, safer and more effective AAV-based gene therapies.</p>
<div class="lb-trans"><p>通过将 Genethon 的世界级基因治疗专业知识与 Ampersand 在设计和开发精确生物制剂方面的领导力结合在一起，这一合作旨在开发更精细靶向、更安全和更有效的基于 AAV 的基因治疗。</p>
</div><p><strong>About Genethon</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Genethon</strong></p>
</div><p>A pioneer in the discovery and development of gene therapies for rare diseases, Genethon is a non-profit laboratory created by AFM-Téléthon. A first gene therapy drug, to which Genethon contributed, has been approved for spinal muscular atrophy. With more than 240 scientists and experts, Genethon aims to develop innovative therapies that change the lives of patients suffering from rare genetic diseases. Fifteen gene therapy products developed by Genethon, or with its contribution, are currently in clinical trials for liver, blood, immune system, muscle, and eye diseases. www.genethon.com</p>
<div class="lb-trans"><p>作为罕见疾病基因治疗发现和开发的先锋，Genethon 是由 AFM-Téléthon 创建的非营利实验室。Genethon 参与的首个基因治疗药物已获批用于脊髓性肌萎缩症。Genethon 拥有超过 240 名科学家和专家，旨在开发创新疗法，改变罕见遗传疾病患者的生活。目前，Genethon 或其参与开发的 15 种基因治疗产品正在针对肝脏、血液、免疫系统、肌肉和眼部疾病进行临床试验。www.genethon.com</p>
</div><p><strong>About Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines enables a new way of programming medicines that work precisely where needed in the body and nowhere else. The company's computationally powered Address, Navigate, Determine (AND)™ Platform identifies ideal addresses for drug localization and informs the design of AND-Body™ therapeutics that have the optimal therapeutic effect. AND-Body therapeutics combine a localizing antibody that enables cell-specific precision with an actuator specifically chosen for disease modification. This approach enables improved target engagement while sparing on-target, off-tissue side effects. Ampersand Biomedicines was founded by Flagship Labs, the innovation foundry of Flagship Pioneering, in 2021. For more information, please visit www.ampersand.bio, and follow us on LinkedIn.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines 使药物编程的新方式成为可能，这些药物在身体中精确作用于所需位置，而不是其他地方。该公司的计算驱动的地址、导航、确定（AND）™平台识别药物定位的理想地址，并为 AND-Body™治疗的设计提供信息，后者具有最佳的治疗效果。AND-Body 治疗结合了能够实现细胞特异性精度的定位抗体和专门选择用于疾病修饰的执行器。这种方法提高了靶向结合的效果，同时避免了靶向、非组织副作用。Ampersand Biomedicines 于 2021 年由 Flagship Labs 创立，Flagship Pioneering 的创新工厂。如需更多信息，请访问 www.ampersand.bio，并在 LinkedIn 上关注我们。</p>
</div><p><strong>Press Contact:</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>媒体联系：</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
</div><p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
<div class="lb-trans"><p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
</div><p>[email protected]</p>
<div class="lb-trans"><p>[email protected]</p>
</div><p>SOURCE Ampersand Biomedicines</p>
<div class="lb-trans"><p>来源：Ampersand Biomedicines</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=NE64256&amp;Transmission_Id=202605210530PR_NEWS_USPR_____NE64256&amp;DateId=20260521"/></p>

05:30 ETGenethon and Ampersand Biomedicines announce partnership to design novel AAV vectors with enhanced tissue specificity for more effective and better tolerated gene therapies

Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣布合作，旨在设计具有更高组织特异性的创新 AAV 载体，以提高基因疗法的效果和耐受性