<ul>
<li>Joenja® (leniolisib) 是欧盟首个获批用于 激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3K δ ) 综合症 (APDS) 的治疗药物，适用于 12 岁及以上的成人和儿童患者</li>
<li>预计 2026 年第三季度在德国首次上市</li>
<li>该批准增加了 Joenja®在美国、英国、日本、澳大利亚和以色列的批准，支持 Pharming 的全球扩展战略</li>
</ul>
荷兰莱顿， 2026 年 5 月 22 日 : Pharming Group（“Pharming” 或 “公司”）（EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR）今天宣布，欧洲委员会（EC）已批准 Joenja®（leniolisib）的市场授权，这是一种口服选择性磷脂酰肌醇 3-激酶（PI3K）δ抑制剂，用于治疗激活的 PI3Kδ综合症（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷，适用于 12 岁及以上的成人和儿童患者。Joenja 是欧盟（EU）中首个也是唯一获批用于 APDS 的治疗药物。预计 2026 年第三季度将在德国首次上市，后续上市将取决于国家报销谈判的完成。
Pharming 首席商务官 Leverne Marsh 评论道：
“APDS 是一种进行性疾病，对患者及其家庭可能产生深远的终身影响，显著影响生活质量，突显了对针对性治疗选择的需求。今天的批准标志着欧洲 APDS 社区的重要里程碑，使 Joenja 成为欧洲首个专门用于治疗该疾病的疗法。”
“这一里程碑强化了我们应对罕见疾病挑战的承诺，在这些领域急需新的治疗选择。Joenja 有潜力显著改变这种复杂疾病的管理方式。我们很自豪能与医疗服务提供者、患者社区和报销机构合作，支持在欧洲为符合条件的个人提供及时的可用性。”
欧洲委员会的批准基于一项多国、三重盲法、安慰剂对照、随机的 II/III 期临床试验结果，该试验评估了 31 名 12 岁及以上 APDS 患者使用 leniolisib 的效果。研究显示免疫失调和免疫缺陷的标志物有统计学显著改善。申请还包括 37 名患者在中位数三年内接受 leniolisib 治疗的长期开放标签扩展数据。
德国汉诺威医科大学儿科肺病、过敏学和新生儿科的首席高级医师 Ulrich Baumann 教授评论道：
“关于 leniolisib 的临床数据一致显示，APDS 患者的免疫失调关键参数有显著改善。特别值得注意的是其针对性方法，直接针对潜在的病理生理机制。在之前治疗选择有限的背景下，这一批准代表了对该患者群体管理的重要进展。”
该批准在所有 27 个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登有效。Joenja 目前在美国和英国市场上销售，适用于 12 岁及以上的 APDS 患者。
关于激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ综合症 (APDS)
APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷，首次在 2013 年被描述。APDS 是由已知的两个基因之一的变异引起的，这两个基因被称为 PIK3CD 或 PIK3R1，它们对免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致 PI3Kδ（磷脂酰肌醇 3-激酶δ）通路的过度活跃，导致免疫细胞无法正常成熟和功能，导致免疫缺陷和失调。APDS 的特征是多种症状，包括严重的反复性鼻肺感染、淋巴增生、自身免疫和肠病。由于这些症状可能与多种疾病相关，包括其他原发性免疫缺陷，报告显示 APDS 患者常常被误诊，平均诊断延迟为 7 年。由于 APDS 是一种进行性疾病，这种延迟可能导致随着时间的推移积累损害，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。通过基因检测可以做出明确诊断。全球约每百万中有 1 到 2 人受 APDS 影响。
关于 Joenja® (leniolisib)
Joenja® (leniolisib) 是一种口服小分子磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kẟ) 抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚、以色列和欧盟获批，作为 12 岁及以上成人和儿童激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 综合症 (APDS) 的首个和唯一治疗药物，并在日本获批用于 4 岁及以上患者。Joenja® 抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，该物质作为重要的细胞信使，调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。随机、安慰剂对照的 III 期临床试验结果显示，主要终点有统计学显著改善，反映出对这些患者免疫失调和缺陷的有利影响，开放标签扩展数据支持了长期使用 leniolisib 的安全性和耐受性。
Leniolisib 目前正在加拿大和其他几个国家进行 APDS 治疗的监管审查。Leniolisib 还在两个 II 期临床试验中评估用于免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）。尚未确定 leniolisib 在 APDS 以外的免疫失调 PIDs 中的安全性和有效性。
关于 Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/Nasdaq：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罹患罕见、严重和危及生命疾病患者的生活。我们开发和商业化创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming 总部位于荷兰莱顿，并在美国和欧洲开展业务。
欲了解更多信息，请访问 www.pharming.com 并在 LinkedIn 上找到我们。
前瞻性声明
本新闻稿可能包含前瞻性声明。前瞻性声明是基于管理层当前的期望和假设的未来预期声明，并涉及已知和未知的风险和不确定性，这可能导致实际结果、表现或事件与这些声明中表达或暗示的结果有实质性差异。这些前瞻性声明通过使用 “目标”、“雄心”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”、“时间表”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将会” 等类似术语和短语来识别。前瞻性声明的示例可能包括关于 Pharming 产品候选者的临床前研究和临床试验的时间和进展的声明，Pharming 的临床和商业前景，以及 Pharming 对其预计营运资金需求和现金资源的期望，这些声明受到多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于 Pharming 临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及在 Pharming 的 2025 年年度报告和截至 2025 年 12 月 31 日的 20-F 表格年度报告中描述的其他风险和不确定性，所讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming 的实际结果可能与预期或暗示的结果有实质性和不利的差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明均完全受到本节中包含或提及的警示声明的限制。读者不应对前瞻性声明过度依赖。任何前瞻性声明仅在本新闻稿日期有效，并基于 Pharming 在本发布日期可获得的信息。Pharming 不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修订任何前瞻性声明的义务。
内部信息
本新闻稿涉及的信息披露，符合或可能符合欧盟市场滥用法规第 7(1) 条所定义的内部信息。
参考文献
<ol>
<li>Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97.</li>
<li>Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.</li>
<li>Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.</li>
<li>Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.</li>
<li>Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.</li>
<li>Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020 Dec;59(3):323-333.</li>
<li>Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.</li>
<li>Vanselow S, et al. Frontiers in Immunology. 2023;14:1208567.</li>
<li>Rao VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.</li>
<li>Rao VK, et al. J Allergy Clin Immunol 2024;153:265-74.</li>
</ol>
如需进一步公共信息，请联系：
投资者关系
Michael Levitan，投资者关系及资本市场副总裁
电话：+1 (908) 705 1696
电子邮件：investor@pharming.com
媒体关系
全球：Saskia Mehring，企业传播负责人
电话：+31 6 28 32 60 41
电子邮件：media.relations@pharming.com
美国：Christina Skrivan（代表 Pharming 的 Precision AQ）
电话：+1 (636)-352-7883
荷兰：Leon Melens（代表 Pharming 的 LifeSpring 生命科学传播）
电话：+31 6 53 81 64 27
<ul>
<li>欧盟委员会授予 Pharming 的 Joenja_EN_22MAY2026 市场授权</li>
</ul>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9TVRBd01URTRNell6TlNNME1ESXpPVGN4T1RFak1qQXdNRGszTmc9PQ?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9TVRBd01URTRNell6TlNNME1ESXpPVGN4T1RFak1qQXdNRGszTmc9PQ"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml-eu.globenewswire.com/media/ZTMwZjEzYTAtNjNiMi00MGQ0LWJjYzgtMjYyYjg2MjNlYTU3LTEwMTI1NDktMjAyNi0wNS0yMi1lbg==/tiny/Pharming-Group-N-V-.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml-eu.globenewswire.com/media/ZTMwZjEzYTAtNjNiMi00MGQ0LWJjYzgtMjYyYjg2MjNlYTU3LTEwMTI1NDktMjAyNi0wNS0yMi1lbg==/tiny/Pharming-Group-N-V-.png"/>

PHAR

欧洲委员会已批准 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）上市，这是欧盟首个获批的激活 PI3Kδ综合症（APDS）治疗药物。预计将在 2026 年第三季度在德国上市。Joenja 已在美国、英国、日本、澳大利亚和以色列获得批准。该批准基于一项 II/III 期临床试验，显示 APDS 患者的免疫失调有显著改善。此里程碑旨在增强对这种每百万中影响 1-2 人的罕见疾病的治疗选择

European Commission grants marketing authorization to Pharming’s Joenja® (leniolisib) – the first approved treatment for APDS in the European Union | PHARM Stock News

欧洲委员会授予 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）营销授权——这是欧盟首个获批用于治疗 APDS 的药物 | Pharming Group NV 股票新闻