我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Cogent Biosciences 宣布了在 ASCO 会议上发布的关于 bezuclastinib 加 sunitinib 在胃肠道间质瘤（GIST）中进行的第三阶段 PEAK 试验的详细数据。该组合显示出相较于单独使用 sunitinib 有统计学显著的无进展生存期获益（16.5 个月对比 9.2 个月），在不同突变亚组中结果一致，且安全性可控。FDA 已对该新药申请（NDA）授予优先审评，PDUFA 日期为 2026 年 11 月 30 日。Cogent 还启动了一项针对一线 GIST 患者的新试验
Bezuclastinib 联合治疗是首个在 GIST 患者中显示出统计学显著优势的治疗方案；与单独使用舒尼替尼相比，PFS 中位数为 16.5 个月对比 9.2 个月（HR=0.50，CI: 0.39-0.65，p<0.0001）
Bezuclastinib 联合治疗在主要或次要 KIT 突变患者中均提供明显的 PFS 益处
接受 Bezuclastinib 联合治疗的患者平均治疗持续时间估计为 21.4 个月
与已知的舒尼替尼安全性资料相比，Bezuclastinib 联合治疗耐受性良好，未观察到独特的风险
在 FDA 接受 Bezuclastinib 联合治疗的 NDA 后，获得优先审查；PDUFA 日期定于 2026 年 11 月 30 日
Cogent 宣布启动 Bezuclastinib 联合治疗在 1L GIST 患者中的新临床试验
马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德，2026 年 5 月 30 日（全球新闻稿）—— Cogent Biosciences, Inc.（纳斯达克：COGT），一家专注于开发针对基因定义疾病的精准治疗的生物技术公司，今天宣布了 Bezuclastinib 与舒尼替尼联合治疗的 PEAK 第三阶段试验的主要分析详细临床数据，该试验针对接受过伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。
题为《Bezuclastinib + Sunitinib 与单药舒尼替尼在晚期胃肠道间质瘤（GIST）中的 III 期 PEAK 研究的主要结果》的报告将由 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤与骨肿瘤中心的高级医生 Andrew Wagner, M.D., Ph.D. 和哈佛医学院医学副教授 Andrew Wagner 进行介绍，并将在 Cogent 网站上发布，网址为 https://www.cogentbio.com/pipeline-publications/#posters-publications。
“我们对 PEAK 第三阶段试验的结果感到非常兴奋，显示出与单独使用舒尼替尼相比，Bezuclastinib 联合治疗在无进展生存期和客观反应率方面具有统计学显著且临床意义的改善，” Cogent Biosciences 总裁兼首席执行官 Andrew Robbins 说。“重要的是，所有突变患者亚组均显示出明显的益处，安全性资料与单药舒尼替尼的已知资料基本一致。在本周早些时候宣布 Bezuclastinib 联合治疗获得 FDA 优先审查的基础上，我们计划在今年晚些时候推出 Bezuclastinib，并已做好充分准备，以确保需要的 GIST 患者能够获得 Bezuclastinib 联合治疗。”
“今天呈现的结果清楚地表明，Bezuclastinib 和舒尼替尼的联合治疗为 KIT 驱动的胃肠道间质瘤患者提供了令人印象深刻的临床活性，” Dana-Farber 癌症研究所肉瘤与骨肿瘤中心的高级医生 Andrew Wagner, M.D., Ph.D. 说。“我对这种联合治疗的潜力感到非常兴奋，并预计它将迅速被采纳为二线 GIST 患者的新标准治疗。”
PEAK 第三阶段试验结果
如 2025 年 11 月所报道，PEAK 是一项全球随机的第三阶段临床试验，评估 Bezuclastinib 联合舒尼替尼与单药舒尼替尼在对伊马替尼耐药或不耐受的 GIST 患者中的疗效。截至截止日期 2025 年 9 月 30 日，Bezuclastinib 联合治疗在 PFS 的主要终点上显示出显著且高度统计学显著的临床益处，降低了与当前标准治疗相比的疾病进展或死亡风险 50%（风险比为 0.50，95% CI: 0.39 – 0.65）。根据盲法独立中心评审，Bezuclastinib 联合治疗的 mPFS 为 16.5 个月，而单药舒尼替尼为 9.2 个月。此外，Bezuclastinib 联合治疗在对伊马替尼耐药的患者中显示出前所未有的 ORR，46% 的接受 Bezuclastinib 联合治疗的患者实现了客观反应，而接受舒尼替尼治疗的患者中仅有 26%。总体生存数据仍不成熟。
截至 2026 年 3 月 31 日，接受 Bezuclastinib 治疗的患者的平均治疗持续时间现估计为 21.4 个月。
基因型亚组分析结果
利用基线可用的所有基因分型信息，对根据主要和次要 KIT 突变状态的多个患者亚组进行了 PFS 的比较分析。在所有亚组中，Bezuclastinib 联合治疗相较于单药舒尼替尼显示出明显的优势。
PFS2 结果
今天呈现的额外数据表明，在测量 PFS2 时，接受 Bezuclastinib 联合治疗的患者获得了显著的益处，PFS2 定义为从随机分组到下一治疗线进展或死亡的时间。与单药舒尼替尼相比，最小 PFS2 尚未达到，而 Bezuclastinib 联合治疗的患者为 21 个月（HR=0.57，95% CI: 0.41-0.78）。这一发现进一步强化了接受 Bezuclastinib 联合治疗的患者的临床益处的持久性。
安全性数据
截至数据截止日期，bezuclastinib 联合治疗通常耐受良好，与 sunitinib 的已知安全性特征相比，没有观察到独特的风险。在任一组（bezuclastinib 联合治疗与 sunitinib）中，最常报告的 3 级及以上治疗相关不良事件包括：高血压（29.4% vs. 27.4%）、中性粒细胞减少症（15.2% vs. 15.4%）、ALT/AST 升高（10.8% vs. 1.4%）、贫血（9.3% vs. 4.8%）和腹泻（7.8% vs. 7.2%）。在 bezuclastinib 联合治疗组中，7.4% 的患者因治疗相关不良事件中断了研究治疗，而在 sunitinib 单药治疗组中为 3.8%。肝脏不良事件主要是短暂且可管理的实验室异常；其中大多数是无症状、低级别、非严重且可逆的。在联合治疗组中，ALT/AST 升高导致 12.7% 的患者减少了 bezuclastinib 的剂量，只有 3 名受试者（1.5%）因 ALT/AST 升高中断了 bezuclastinib。所有 3 级 ALT/AST 升高均已恢复，未报告 4 级升高。
Exon 9 一线 GIST 患者的 Bezuclastinib 联合治疗
Cogent 今天还宣布启动 PEAK 试验的单臂、40 名患者的扩展队列，研究 bezuclastinib 联合治疗在接受过有限或未接受 imatinib 治疗的一线 GIST 患者中安全性和有效性。该队列旨在前瞻性地测量该患者群体的 ORR 和 PFS，基于在 3 期 PEAK 试验中接受 bezuclastinib 联合治疗的 32 名具有可检测的 exon 9 突变患者中报告的 25.1 mPFS。
Bezuclastinib - 扩大接入计划
Cogent 与 FDA 合作，为符合特定疾病标准并可能受益于 bezuclastinib 或 bezuclastinib 与 sunitinib 联合治疗的美国 GIST 或 SM 患者建立了积极的扩大接入计划（EAP）。有关更多信息，请访问：https://www.cogentbio.com/bezuclastinib-program-development/#our-expanded-access-policy
关于 Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences 是一家专注于开发针对基因定义疾病的精准治疗的生物技术公司。其最先进的临床项目 bezuclastinib 是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制 KIT D816V 突变以及 KIT exon 17 中的其他突变。KIT D816V 是导致系统性肥大细胞增生症的原因，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。Exon 17 突变也出现在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中，这是一种对致癌 KIT 信号强烈依赖的癌症。此外，Cogent 研究团队正在开发一系列新型靶向疗法，以帮助患者应对严重的基因驱动疾病，针对 ErbB2、PI3Kα、KRAS 和 JAK2 的突变。Cogent Biosciences 总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德。有关更多信息，请访问我们的网站 www.cogentbio.com。关注 Cogent Biosciences 的社交媒体：X 和 LinkedIn。可能对投资者重要的信息将定期发布在我们的网站和 X 上。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明，包括但不限于关于：接受 bezuclastinib 联合治疗的 PEAK 患者的预计平均治疗持续时间；计划在今年晚些时候推出 bezuclastinib 并为需要的 GIST 患者提供接入；bezuclastinib 联合治疗的商业潜力以及其将迅速被采纳为二线 GIST 患者的新标准治疗的预期。使用 “预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 或 “会” 等词语及类似表达旨在识别前瞻性声明。前瞻性声明既不是历史事实，也不是对未来表现的保证。相反，它们基于我们对业务未来、未来计划和战略、临床结果、临床试验入组率及其他未来条件的当前信念、期望和假设。新的风险和不确定性可能会不时出现，无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性声明的准确性不作任何明示或暗示的陈述或保证。我们可能无法实际实现前瞻性声明中披露的预测或里程碑，您不应对我们的前瞻性声明过度依赖。此类前瞻性声明受到多种重大风险和不确定性的影响，包括但不限于在 Cogent 最近的 10-K 表格年报中列出的 “风险因素” 标题下的风险，以及 Cogent 不时向 SEC 提交的 10-Q 表格季度报告和其他文件。任何前瞻性声明仅在作出之日有效。我们及我们的附属公司、顾问或代表不承担任何义务，公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，法律要求的除外。这些前瞻性声明不应被视为我们在此日期之后的任何日期的观点。
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投资者关系高级总监
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