<p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) 周三宣布已成功完成其主要癌症治疗候选药物 TTX-MC138 的 1a 期剂量递增临床试验。</p>
<p>该试验达到了主要安全目标，并在晚期转移性癌症患者中显示出持久的疾病稳定性。</p>
<p>这家位于波士顿的临床阶段公司周三宣布，该药物候选者耐受性良好，在所有测试的患者队列中完全没有出现剂量限制性毒性。</p>
<p>这些积极的数据支持将该治疗推进至 2a 期临床开发。</p>
<h3>关键试验发现与患者人口统计</h3>
<p>1a 期试验评估了 TTX-MC138 在重度预处理患者群体中的安全性、耐受性和药代动力学。</p>
<ul>
<li><strong>给药与持续时间：</strong> 共 16 名患者接受了 86 次治疗候选药物的给药。中位治疗持续时间为 11.3 周，范围为 4 到 52.4 周，代表 2 到 20 个治疗周期。</li>
<li><strong>患者保留：</strong> 三名患者仍在试验中，继续接受每日治疗，分别达到 21、16 和 14 个周期。</li>
<li><strong>生物利用度：</strong> 对患者血浆的分析确认了药物生物利用度的药代动力学特征，与公司早期的临床前研究一致。</li>
</ul>
<h3>剂量递增与安全性概况</h3>
<p>剂量递增研究评估了四个不同队列的患者，报告中没有出现剂量限制性毒性：</p>
<ul>
<li><strong>队列 1 (0.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性。</li>
<li><strong>队列 2 (1.6 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>队列 3 (3.2 mg/kg)：</strong> 通过可选补充入组 7 名患者；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>队列 4 (4.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
</ul>
<p>在成功完成这些队列后，TransCode 选择 <strong>4.8 mg/kg</strong> 作为其推荐的 2a 期剂量 (RP2D)。</p>
<h3>疾病稳定性的证据</h3>
<p>使用实体肿瘤反应评估标准 (RECIST) 的标准化影像学标准的评估强调了该药物在高度晚期人群中实现持久疾病控制的潜力。</p>
<p>在 14 名可评估患者中，有九名（64%）实现了至少持续六个月的稳定疾病。值得注意的是，一名被诊断为转移性甲状腺癌的患者经历了甲状腺球蛋白水平的显著下降——这是与癌症进展相关的主要肿瘤标志物。该患者在过去 12 个月中保持稳定疾病，并继续参与正在进行的研究。</p>
<p>“从临床角度来看，看到这种药物在 1a 期剂量递增研究中表现出良好的耐受性而没有任何剂量限制性毒性是非常令人鼓舞的，” 马萨诸塞州总医院癌症中心临床研究主任、哈佛医学院医学教授及 TransCode 顾问委员会成员 Keith Flaherty 博士表示。“这与在如此晚期疾病人群中观察到的疾病稳定性相结合，支持了持续的临床开发。”</p>
<h3>下一步：2a 期开发</h3>
<p>TTX-MC138 被设计为首个 RNA 治疗候选药物，以抑制微小 RNA-10b (miR-10b)，这是许多转移性癌症的生物标志物和关键驱动因素。</p>
<p>TransCode 计划将该药物转入最近启动的 2a 期临床试验。</p>
<p>即将进行的阶段将评估 TTX-MC138 在接受治愈性治疗后，具有循环肿瘤 DNA (ctDNA) 阳性结直肠癌患者中的疗效。</p>
<p>TransCode 咨询临床医生 Daniel Vlock 博士表示：“我们继续相信 TTX-MC138 可能为治疗选择有限的转移性疾病患者提供一种有前景的治疗方案。”</p>
<p>TransCode 表示，完整的临床研究报告目前正在进行中，公司计划在未来的科学大会上分享数据演示。</p>
<p><strong>RNAZ 价格动态：</strong> 周三，TransCode Therapeutics 的股票在盘前交易中上涨 20.91%，报 $6.39。该股票交易接近其 52 周低点 $5.01， 根据 Benzinga Pro 数据。</p>
<p><em>照片来源于 Shutterstock</em></p>

RNAZ

<p>TransCode Therapeutics 宣布其 RNA 治疗候选药物 TTX-MC138 的 1a 期试验成功完成。该药物显示出良好的安全性，没有剂量限制性毒性，并在晚期转移性癌症患者中实现了 64% 的稳定疾病率。基于这些结果，TransCode 选择了推荐的 2a 期剂量为 4.8 mg/kg，并计划将该药物推进至结直肠癌的 2a 期试验。在公告发布后，TransCode 的股票（NASDAQ: RNAZ）在盘前交易中上涨了近 21%</p>

<p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) announced Wednesday that it has successfully completed the Phase 1a dose-escalation clinical trial of its lead cancer therapeutic candidate, TTX-MC138.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) 周三宣布已成功完成其主要癌症治疗候选药物 TTX-MC138 的 1a 期剂量递增临床试验。</p>
</div><p>It met its primary safety objectives and demonstrated durable disease stabilization in patients with advanced metastatic cancer.</p>
<div class="lb-trans"><p>该试验达到了主要安全目标，并在晚期转移性癌症患者中显示出持久的疾病稳定性。</p>
</div><p>The Boston-based clinical-stage company announced Wednesday that the drug candidate was well-tolerated, showing a complete absence of dose-limiting toxicities across all tested patient cohorts.</p>
<div class="lb-trans"><p>这家位于波士顿的临床阶段公司周三宣布，该药物候选者耐受性良好，在所有测试的患者队列中完全没有出现剂量限制性毒性。</p>
</div><p>The positive data support advancing the therapeutic into Phase 2a clinical development.</p>
<div class="lb-trans"><p>这些积极的数据支持将该治疗推进至 2a 期临床开发。</p>
</div><h3>Key Trial Findings &amp; Patient Demographics</h3>
<div class="lb-trans"><h3>关键试验发现与患者人口统计</h3>
</div><p>The Phase 1a trial evaluated the safety, tolerability, and pharmacokinetics of TTX-MC138 across a heavily pre-treated patient population.</p>
<div class="lb-trans"><p>1a 期试验评估了 TTX-MC138 在重度预处理患者群体中的安全性、耐受性和药代动力学。</p>
</div><ul>
<li><strong>Dosing and Duration:</strong> A total of 16 patients received 86 doses of the therapeutic candidate. The median treatment duration was 11.3 weeks, spanning a range of four to 52.4 weeks, which represents 2 to 20 treatment cycles.</li>
<li><strong>Patient Retention:</strong> Three patients remain on the trial and continue to receive daily treatment, reaching 21, 16, and 14 cycles, respectively.</li>
<li><strong>Bioavailability:</strong> Analysis of patient plasma confirmed a pharmacokinetics profile showing drug bioavailability that is consistent with the company’s earlier preclinical studies.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>给药与持续时间：</strong> 共 16 名患者接受了 86 次治疗候选药物的给药。中位治疗持续时间为 11.3 周，范围为 4 到 52.4 周，代表 2 到 20 个治疗周期。</li>
<li><strong>患者保留：</strong> 三名患者仍在试验中，继续接受每日治疗，分别达到 21、16 和 14 个周期。</li>
<li><strong>生物利用度：</strong> 对患者血浆的分析确认了药物生物利用度的药代动力学特征，与公司早期的临床前研究一致。</li>
</ul>
</div><h3>Dose Escalation and Safety Profile</h3>
<div class="lb-trans"><h3>剂量递增与安全性概况</h3>
</div><p>The dose-escalation study evaluated patients across four distinct cohorts, with zero dose-limiting toxicities reported:</p>
<div class="lb-trans"><p>剂量递增研究评估了四个不同队列的患者，报告中没有出现剂量限制性毒性：</p>
</div><ul>
<li><strong>Cohort 1 (0.8 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported.</li>
<li><strong>Cohort 2 (1.6 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
<li><strong>Cohort 3 (3.2 mg/kg):</strong> 7 patients enrolled via an optional backfill; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
<li><strong>Cohort 4 (4.8 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>队列 1 (0.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性。</li>
<li><strong>队列 2 (1.6 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>队列 3 (3.2 mg/kg)：</strong> 通过可选补充入组 7 名患者；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>队列 4 (4.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入组；未报告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
</ul>
</div><p>Following the successful completion of these cohorts, TransCode has selected <strong>4.8 mg/kg</strong> as its recommended Phase 2a dose (RP2D).</p>
<div class="lb-trans"><p>在成功完成这些队列后，TransCode 选择 <strong>4.8 mg/kg</strong> 作为其推荐的 2a 期剂量 (RP2D)。</p>
</div><h3>Evidence of Disease Stabilization</h3>
<div class="lb-trans"><h3>疾病稳定性的证据</h3>
</div><p>Assessments using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) standardized imaging criteria underscored the drug’s potential to achieve durable disease control in highly advanced populations.</p>
<div class="lb-trans"><p>使用实体肿瘤反应评估标准 (RECIST) 的标准化影像学标准的评估强调了该药物在高度晚期人群中实现持久疾病控制的潜力。</p>
</div><p>Out of 14 evaluable patients, nine (64%) achieved stable disease lasting at least six months. Notably, one patient diagnosed with metastatic thyroid cancer experienced a dramatic decrease in thyroglobulin levels—a primary tumor marker associated with cancer progression. This patient has maintained stable disease for the past 12 months and continues to participate in the ongoing study.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 14 名可评估患者中，有九名（64%）实现了至少持续六个月的稳定疾病。值得注意的是，一名被诊断为转移性甲状腺癌的患者经历了甲状腺球蛋白水平的显著下降——这是与癌症进展相关的主要肿瘤标志物。该患者在过去 12 个月中保持稳定疾病，并继续参与正在进行的研究。</p>
</div><p>“From a clinical perspective, it is quite encouraging to see how well tolerated this agent has been at the exposures achieved through the Phase 1a dose-escalation study, without any dose-limiting toxicities,” said Dr. Keith Flaherty, Director of Clinical Research at the Massachusetts General Hospital Cancer Center, Professor of Medicine at Harvard Medical School, and TransCode Advisory Board member. “That, combined with the observation of disease stabilization in a population with such advanced disease supports continued clinical development”.</p>
<div class="lb-trans"><p>“从临床角度来看，看到这种药物在 1a 期剂量递增研究中表现出良好的耐受性而没有任何剂量限制性毒性是非常令人鼓舞的，” 马萨诸塞州总医院癌症中心临床研究主任、哈佛医学院医学教授及 TransCode 顾问委员会成员 Keith Flaherty 博士表示。“这与在如此晚期疾病人群中观察到的疾病稳定性相结合，支持了持续的临床开发。”</p>
</div><h3>Next Steps: Phase 2a Development</h3>
<div class="lb-trans"><h3>下一步：2a 期开发</h3>
</div><p>TTX-MC138 is designed as a first-in-class RNA therapeutic candidate to inhibit microRNA-10b (miR-10b), a biomarker and critical driver of many metastatic cancers.</p>
<div class="lb-trans"><p>TTX-MC138 被设计为首个 RNA 治疗候选药物，以抑制微小 RNA-10b (miR-10b)，这是许多转移性癌症的生物标志物和关键驱动因素。</p>
</div><p>TransCode plans to transition the drug into a recently initiated Phase 2a clinical trial.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 计划将该药物转入最近启动的 2a 期临床试验。</p>
</div><p>The upcoming phase will evaluate the efficacy of TTX-MC138 in patients who have circulating tumor DNA (ctDNA) positive colorectal cancer following curative-intent therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>即将进行的阶段将评估 TTX-MC138 在接受治愈性治疗后，具有循环肿瘤 DNA (ctDNA) 阳性结直肠癌患者中的疗效。</p>
</div><p>Dr. Daniel Vlock, TransCode Consulting Clinician, said, “We continue to believe that TTX-MC138 may offer a promising therapeutic option for patients with metastatic disease who have limited treatment alternatives”.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 咨询临床医生 Daniel Vlock 博士表示：“我们继续相信 TTX-MC138 可能为治疗选择有限的转移性疾病患者提供一种有前景的治疗方案。”</p>
</div><p>TransCode said that a full clinical study report is currently in progress, and the company plans to share data presentations at future scientific congresses.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 表示，完整的临床研究报告目前正在进行中，公司计划在未来的科学大会上分享数据演示。</p>
</div><p><strong>RNAZ Price Action:</strong> TransCode Therapeutics shares were up 20.91% at $6.39 during premarket trading on Wednesday. The stock is trading near its 52-week low of $5.01, according to Benzinga Pro data.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>RNAZ 价格动态：</strong> 周三，TransCode Therapeutics 的股票在盘前交易中上涨 20.91%，报 $6.39。该股票交易接近其 52 周低点 $5.01， 根据 Benzinga Pro 数据。</p>
</div><p><em>Photo via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>照片来源于 Shutterstock</em></p>
</div>

独家报道：TransCode 的 RNA 治疗在结直肠癌一期研究中达到了 64% 的疾病稳定率