给我看看钱：在收益超过 800% 之后，PRAX 进入了一个高风险阶段

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Praxis Precision Medicines（PRAX）是一家 CNS 精准神经科学生物制药公司，拥有四个晚期资产、三个 FDA 突破性疗法认定和两个即将到来的 PDUFA 决定，正进入一个决定性的篇章。

正在接受 FDA 审查的两个药物候选者是 Ulixacaltamide 和 Relutrigine。

Relutrigine，拟用于治疗 SCN2A 和 SCN8A 发育性及癫痫性脑病（DEEs），正在进行优先审查，FDA 的决定预计在 2026 年 12 月 27 日公布。

SCN2A 和 SCN8A-DEEs 是罕见的遗传性癫痫形式，通常在婴儿期开始，导致严重的、难以治疗的癫痫发作和发育障碍。

Relutrigine 还在进行一项名为 EMERALD 的三期临床试验，作为广泛 DEEs 的治疗。该研究的顶线数据预计将在 2026 年第四季度公布。

如果获得批准，Relutrigine 在 DEEs 中的峰值收入预计将超过 50 亿美元。

Ulixacaltamide，用于治疗本质性震颤，FDA 的决定预计在 2027 年 1 月 29 日公布。

本质性震颤（ET）是最常见的运动障碍，显著影响患者的日常生活。ET 的标志性症状是动作性震颤，主要表现为手部震颤。几乎所有 ET 患者都经历至少一种共病状况，如抑郁、焦虑、睡眠障碍或认知功能障碍，进一步复杂化了他们的整体健康和生活质量。

如果获得批准，该公司预计 Ulixacaltamide 的年峰值销售额将超过 100 亿美元。

管线中的另外两个晚期资产包括 Vormatrigine 和 Elsunersen。

Vormatrigine 正在开发用于局灶性发作癫痫（FOS）和广泛性癫痫，而 Elsunersen 则用于早发性 SCN2A DEE。

在 2026 年 6 月，Praxis 报告了评估 Vormatrigine 在高度难治性局灶性发作癫痫（FOS）患者中的二期/三期 POWER1 研究的顶线结果。尽管该试验未能达到减少第 12 周每月局灶性癫痫发作频率的主要终点，但在至少 50% 减少癫痫发作频率的关键次要终点上，患者的比例显著提高。

在 POWER1 结果喜忧参半后，Praxis 于 2026 年 6 月暂停了三期 POWER2 试验的入组，以重新评估 Vormatrigine 的开发计划，并确定对研究设计的潜在修改。基于从 POWER1 获得的见解，该公司目前正在最终确定计划，以在 2026 年第四季度重新启动 POWER2 并启动三期 POWER3 研究，强调其尽管面临初步挫折，仍致力于推进 Vormatrigine 的开发。

Elsunersen，用于早发性 SCN2A 发育性及癫痫性脑病（DEE），正在进行注册性 EMBRAVE3 试验，顶线结果预计在 2027 年公布。

Ulixacaltamide、Relutrigine 和 Elsunersen 已获得 FDA 的突破性疗法认定。

Praxis 计划在未来两年内拥有四个上市的 CNS 产品，均具有重磅药物的潜力。

随着 Ulixacaltamide 和 Relutrigine 逐步接近患者，PRAX 似乎在一个潜在的变革时期中处于良好位置。

当我们在 2025 年 6 月 4 日提醒读者关注 PRAX 时，其交易价格约为 41 美元。该股票随后飙升至历史最高点 382.54 美元，带来了约 833% 的显著收益。

如有意见和反馈，请联系：editorial@rttnews.com

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