Praxis Precision Medicines, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，这些疾病的特点是神经元兴奋与抑制失衡。该公司的平台包括 cerebrum，这是一个用于 CNS 小分子疗法的小分子平台，旨在开发可口服的精准疗法；以及 solidus，用于发现和开发反义寡核苷酸。它还开发了 Ulixacaltamide，这是一种 T 型钙通道的小分子抑制剂，目前正在进行针对特发性震颤的第三阶段临床试验；Vormatrigine，这是一种针对大脑中钠通道超兴奋状态的小分子，用于治疗局灶性发作癫痫；Relutrigine 用于治疗发育性和癫痫性脑病；PRAX-020 用于治疗 KCNT1；以及 PRAX-050。此外，该公司还开发了 Elsunersen，这是一种临床阶段的 ASO，旨在调节 NaV1.2 的表达，以治疗 SCN2A-DEE；PRAX-080 针对与 PCDH19 相关的发育性癫痫；PRAX-090 针对 SYNGAP1 功能丧失；以及 PRAX-100，针对 SCN2A 功能丧失突变