我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。再生元制药获得 FDA 批准，推出 Pasatru（garetosmab-grts），这是一种针对成骨不全症（FOP）成人患者的新型每月输注疗法。该药物通过阻断 Activin A 来减少异位骨化病变和发作。三期临床试验结果显示显著的病变消除。再生元计划在全球范围内进一步申请监管批准，包括在欧洲和日本
再生元制药公司 (NASDAQ: REGN) 获得美国食品药品监督管理局对 Pasatru (garetosmab-grts) 的批准，这是一种针对患有纤维异位骨化症 (FOP) 的成年人的新型疗法。
这一监管批准使该药物能够应对新异位骨化 (HO) 病灶的形成，并减少与这种超罕见疾病相关的临床评估的发作。
理解 FOP 及治疗管理
FOP 会逐渐使肌肉、韧带和肌腱受到异常骨生长的侵袭。这种严重的功能障碍妨碍了基本的动作 如进食、说话和呼吸。
全球约有 900 例确诊病例，患者的中位生存年龄为 56 岁，通常在 30 岁时就需要使用轮椅。
Pasatru 作为一种完全人源的单克隆抗体，能够主动阻断 Activin A，这种蛋白质是导致这些异常骨病灶形成的原因。
为了照顾面临重大行动障碍的患者，医疗服务提供者可以在家庭护理环境中进行每月 60 分钟的静脉注射。
起始剂量为 10 mg/kg，如果患者耐受性较差，医生可以降低至 3 mg/kg。
另请阅读： 礼来公司、再生元加入 FDA 试点计划，旨在加速美国制造准备
临床疗效与未来监管步骤
积极的第三阶段 OPTIMA 试验推动了 FDA 的决定。在 56 周的治疗后，CT 扫描显示 10 mg/kg 和 3 mg/kg 的剂量分别消除了 90% 和 94% 的新病灶，相较于安慰剂。此外，10 mg/kg 的剂量减少了 临床评估的发作 88%。
在这一美国里程碑之后，欧洲药品管理局目前正在审查该治疗方案，再生元计划在全球范围内提交更多监管申请，包括在日本。
REGN 股票价格动态：根据 Benzinga Pro 数据，再生元制药的股票在周四的盘前交易中上涨了 0.44%，报 $844.52。
照片：Shutterstock
另请阅读： 伯尼·桑德斯警告 AI 亿万富翁可能会 ‘消灭’ 工作并 ‘破坏环境’，呼吁暂停数据中心建设