康弘药业子公司 KHN921 注射液获得美国 FDA 准许开展临床试验
我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。康弘药业的子公司成都弘基生物科技有限公司近日获得美国 FDA 批准，允许其 KHN921 注射液在美国开展临床试验。KHN921 注射液为自主研发的 AAV 基因治疗产品，旨在治疗与 MYBPC3 基因突变相关的肥厚型心肌病 (HCM)。该产品采用新型腺相关病毒作为递送载体，能够精准靶向心肌组织，改善心肌结构与功能，延缓疾病进展。
智通财经 APP 讯，康弘药业 (002773.SZ) 发布公告，近日，公司子公司成都弘基生物科技有限公司 (简称 “弘基生物”) 收到美国食品药品管理局准许 KHN921 注射液在美国开展临床试验的邮件。
KHN921 注射液是弘基生物自主研发的 AAV 基因治疗产品，用于治疗 MYBPC3 基因突变相关肥厚型心肌病 (HCM)。本品以公司自主知识产权、基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒为递送载体，采用创新性给药方式，精准靶向心肌组织实现高效转导。本品通过 AAV 载体将功能性目的基因递送至患者心肌细胞，从基因层面纠正致病基因突变导致的功能缺陷，改善心肌结构与功能，延缓或逆转疾病进展，降低严重心血管事件风险。