
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 在美国、欧洲及国际上发现、开发、生产和商业化基于核糖核酸干扰的治疗药物。该公司提供 ONPATTRO 用于遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变;AMVUTTRA 用于 ATTR 和 hATTR 淀粉样变;Leqvio 用于高胆固醇血症;Qfitlia 用于 A 型或 B 型血友病;GIVLAARI 用于急性肝脏卟啉症;以及 OXLUMO 用于原发性高草酸尿症 1 型。它还开发了一系列处于三期临床试验的产品,如 Nucresiran 用于 ATTR 淀粉样变;Zilebesiran 用于高血压;Cemdisiran 用于重症肌无力、阵发性夜间血红蛋白尿和地理性萎缩;以及 Elebsiran 用于乙型肝炎病毒感染