
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 在美国开发用于治疗顽固疾病的药物。其研发管线包括正在进行第三阶段研究的 Plozasiran,用于减少载脂蛋白 C-III 的产生;正在进行第三阶段临床试验的 Zodasiran,用于减少血管生成素样蛋白 3 的产生;在第一/二阶段临床试验中的 ARO-DIMER-PA,一种双功能 RNAi 分子;以及在第一阶段临床试验中的 ARO-PNPLA3,一种研究性 RNAi 治疗药物。该公司还开发 ARO-INHBE,旨在减少 INHBE 基因及其分泌基因产物 Activin E 的肝脏表达,正在进行第一/二阶段临床试验;ARO-ALK7,旨在沉默 ACVR1C 基因在脂肪细胞中的表达,正在进行第一/二阶段临床试验;ARO-RAGE,旨在减少高级糖基化终产物受体的产生,正在进行第一/二阶段临床试验;以及 ARO-MAPT,一种研究性 RNAi 基础的疗法