BridgeBio Pharma, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病和癌症的患者。该公司提供 Attruby，这是一种新一代口服小分子近乎完全的 TTR 稳定剂，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；低剂量 infigratinib，这是一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行针对儿童成骨不全症的第三阶段双盲安慰剂对照关键研究；低剂量 infigratinib，作为生活在低骨密度症（与成骨不全症密切相关的骨骼发育异常）的儿童的治疗选择，目前处于第二/第三阶段。该公司还开发 Encaleret，这是一种钙感受器的小分子拮抗剂，目前正在进行针对常染色体显性低钙血症 1 型（ADH1）的第三阶段临床试验；以及 BBP-418，这是一种糖基化底物前药，目前正在进行针对肢带型肌营养不良症 2I/R9（LGMD2I/R9）的第三阶段临床试验。此外，该公司还参与开发针对孟德尔遗传病、肿瘤学和基因治疗疾病的产品