Beam Therapeutics

Beam Therapeutics Inc.是一家生物技术公司，专注于为美国患有严重疾病的患者开发精准基因药物。其在血液学和遗传疾病领域的项目包括 Ristoglogene autogetemcel，这是一种针对镰状细胞病的患者特异性自体造血干细胞（HSC）疗法；BEAM-302，一种针对严重α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）；BEAM-304，一种针对苯丙酮尿症的肝脏靶向 LNP；以及 BEAM-301，一种针对糖原贮积病 1a 型的肝脏靶向 LNP 制剂。该公司还开发了 ESCAPE 平台，该平台结合了基于抗体的预处理与多重基因编辑的 HSC。此外，它还开发了 BEAM-103，一种抗 CD117 单克隆抗体，能够实现 ESCAPE