拜玛林制药

BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家生物技术公司，专注于开发和商业化针对危及生命的罕见疾病和医疗状况的治疗方案，业务遍及美国、欧洲、拉丁美洲、中东、亚太地区及国际市场。公司的产品包括 VIMIZIM，一种用于治疗粘多糖贮积症（MPS）IV 型 A 的酶替代疗法；VOXZOGO，一种每日一次注射的 C 型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全；NAGLAZYME，一种重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，适用于 MPS VI 患者；以及 PALYNZIQ，一种通过皮下注射给药的 PEG 化重组苯丙氨酸（Phe）氨基酸裂解酶，用于降低血液中的 Phe 浓度。公司还开发了 BRINEURA，一种重组人三肽酶 1，用于治疗患有类脂褐质沉积症 2 型的患者，这是一种巴滕病；ALDURAZYME，一种经过纯化的蛋白质，旨在与人类酶α-L-伊杜糖苷酶的自然形式相同；以及 KUVAN，一种专有的合成口服 6R-BH4，用于治疗苯丙酮尿症，这是一种遗传代谢疾病。公司正在开发的产品包括 BMN 333，一种用于治疗多种生长障碍（如软骨发育不全和低软骨发育不全）的长效 CNP；以及 BMN 351，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸