Benitec Biopharma Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,专注于新型基因药物的开发。其 Silence and Replace 平台是一种 DNA 导向的 RNA 干扰平台,将 RNA 干扰与基因治疗相结合,创造出能够同时实现对致病基因的持续沉默和在单次给药后同时递送野生型替代基因的药物。该公司正在开发 BB-301,这是一种基于 AAV 的基因治疗,旨在沉默致病基因的表达,以治疗与眼咽肌肉萎缩相关的吞咽困难。Benitec Biopharma Inc