CRISPR Therapeutics AG 是一家基因编辑公司，专注于利用其成簇规律间隔短回文重复（CRISPR）/CRISPR 相关蛋白 9（Cas9）平台开发针对严重人类疾病的基因治疗药物。该公司的 CRISPR/Cas9 是一项革命性的基因编辑技术，能够精确改变基因组 DNA 的特定序列。它在多个疾病领域拥有一系列治疗项目，包括血红蛋白病、CAR T 细胞疗法、体内治疗和 1 型糖尿病，并开发了包括自体基因编辑 CAR T 项目在内的研究性 CAR T 项目，针对糖链蛋白-3（GPC3）进行基因编辑，以期治疗实体肿瘤。该公司的主要产品候选药物是 CASGEVY，一种体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，旨在治疗依赖输血的β地中海贫血、重型镰状细胞病（SCD）和其他血红蛋白病，患者的造血干细胞和祖细胞经过编辑后能够在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白