Design Therapeutics

Design Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于研究、设计、开发和商业化用于治疗美国遗传疾病的小分子治疗药物。该公司利用其 GeneTAC 平台设计和开发因核苷酸重复扩展引起的遗传疾病的治疗候选药物。其主要产品候选药物包括：弗里德里希共济失调症，这是一种单基因、常染色体隐性、进行性多系统疾病，影响依赖线粒体功能的器官系统，导致神经、心脏和代谢功能障碍；肌强直性营养不良症类型 1，这是一种常染色体显性遗传的单基因进行性神经肌肉疾病，影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官；福克斯内皮角膜营养不良，这是一种遗传性眼病，特征为双侧角膜内皮细胞退化和视力逐渐丧失；亨廷顿舞蹈症，这是一种常染色体显性遗传的单基因神经退行性疾病，特征为运动、认知和精神障碍