Editas Medicine, Inc.是一家临床阶段的基因编辑公司,专注于开发变革性的基因组药物,以治疗一系列严重疾病。该公司开发了一种基于 CRISPR 技术的专有基因编辑平台。其主要项目是 EDIT-401,这是一种一次性治疗,旨在通过上调 LDL 受体来降低 LDL 胆固醇,以治疗高脂血症。该公司还开发治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血的疗法;以及针对其他细胞和组织的体内基因编辑药物