
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,开发小分子产品候选药物,调节核糖体并促进由于无义突变引起的早期终止密码子的读码,业务覆盖美国、以色列和澳大利亚。该公司正在开发 exaluren,这是一种选择性作用于真核生物核糖体的糖苷,目前正在进行针对罕见肾脏疾病的二期临床试验,包括伴有无义突变的阿尔波特综合症、伴有无义突变的囊性纤维化以及伴有无义突变的肾性半胱氨酸沉积症,同时在临床前阶段用于治疗伴有无义突变的常染色体显性多囊肾病。该公司与 Almirall, S.A.合作开发和商业化 ZKN-013,这是一种口服核糖体调节剂,用于治疗罕见皮肤疾病,如伴有无义突变的隐性营养不良性表皮松解症和交界性表皮松解症