
Fulcrum Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,开发小分子药物以改善美国遗传性疾病患者的生活,这些疾病在医疗需求上存在很大缺口。其临床阶段的产品候选药物是 pociredir,一种胎儿血红蛋白诱导剂,目前正在进行针对镰状细胞病和β-地中海贫血的 1b 期临床试验。该公司还发现了用于治疗钻石 - 布莱克芬贫血、骨髓衰竭综合症、新型胎儿血红蛋白诱导剂和纤维化疾病的项目。它与 CAMP4 签订了许可协议,包括某些小分子化合物、物质组成和使用方法的专利权,以及用于研究、开发、生产、使用和商业化的专有技术