Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，在美国提供 RNA 靶向药物。该公司提供的药物包括：TRYNGOLZA，用于降低患有家族性乳糜微粒血症（FCS）和急性胰腺炎的成人的甘油三酯水平；WAINUA，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）；以及 SPINRAZA，用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，公司还提供 QALSODY 用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）；TEGSEDI 用于治疗成人 ATTRv-PN；以及 WAYLIVRA 用于治疗 FCS 和家族性部分脂肪营养不良。公司还在进行三期临床试验的产品开发，包括 Olezarsen，用于治疗高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）患者；Donidalorsen，用于治疗遗传性血管水肿的患者；以及 Zilganerse，一种潜在的治疗遗传确认的亚历山大病患者的药物，以及已完成二期临床试验的 ION582，可能用于治疗一种罕见的遗传神经疾病 AS