Opus Genetics(IRD.US)

Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的眼科生物制药公司，专注于开发和商业化治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的疗法。该公司开发了 OPGx-LCA5，一种早发性视网膜退化，目前正在进行 LCA5 相关 IRD 的 1/2 期临床试验；以及 OPGx-BEST1，用于治疗 BEST1 相关的视网膜疾病。公司还开发了多种前临床 IRD 项目，包括 OPGx-RHO，一种针对由 RHO 突变引起的常染色体显性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）的基因治疗；OPGx-RDH12，旨在恢复蛋白表达并阻止因视网膜脱色素基因突变导致的视网膜营养不良患者的功能恶化；OPGx-MERTK，一种用于治疗 MERTK 相关 IRD 的 AAV 载体；OPGx-NMNAT1，一种基因增强疗法，旨在阻止因烟酰胺单核苷酸腺苷酸转移酶 1 基因突变引起的儿童视网膜退化性疾病患者的功能恶化；以及 OPGx-CNGB1，一种针对因 CNGB1 基因突变引起的视网膜色素变性的 AAV 基因治疗。此外，公司还开发了用于逆转散瞳的 Phentolamine 眼用溶液，以及用于治疗老花眼和昏暗光线或夜间视力障碍的 APX3330，这是一种小分子 Ref-1 抑制剂，用于治疗糖尿病性视网膜病变