Krystal Biotech

Krystal Biotech, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，致力于发现、开发、制造和商业化基因药物，以治疗美国高未满足医疗需求的疾病。该公司商业化了 VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt，或称 B-VEC），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。此外，它还开发了 KB803 用于营养不良性大疱性表皮松解症的眼部并发症；KB801 用于神经性角膜炎；KB407，目前正在进行 1 期临床试验，用于治疗囊性纤维化；KB111 用于海莉 - 海莉病；KB707 用于实体肿瘤；KB304 用于动态皱纹；KB707 正在进行 1/2 期临床试验，用于治疗抗 PD-1 复发/难治性疾病；KB408，目前正在进行 1 期临床试验，用于治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；以及 KB301，目前正在进行 2 期临床试验，用于治疗美容皮肤状况，同时还在进行开放标签研究，使用眼用 B-VEC 治疗 DEB 的眼部并发症。Krystal Biotech, Inc